Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Managed Access Program för Venglustat i pediatriska och vuxna patienter med typ 3 Gauchers sjukdom (GD3).

22 juni 2026 uppdaterad av: Sanofi
Målet med detta program är att ge tidig tillgång till venglustat för vissa patienter med Gauchers sjukdom typ 3 som svar på oönskade förfrågningar från vårdgivare. Inga godkända terapier för sjukdomens CNS-manifestationer finns för närvarande tillgängliga. Programmet kommer att ge tillgång till venglustat före registrering och tillgång till kommersiella produkter (inklusive återbetalning i förekommande fall) i patientens land.

Studieöversikt

Status

Tillgängligt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Programmet ger tillgång till venglustat, en undersökningsterapi.

Studietyp

Utökad åtkomst

Utökad åtkomsttyp

  • Behandling IND/Protokoll

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

N/A

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • ≥ 12 års ålder
  • Klinisk diagnos av GD3 med minst 1 CNS-manifestation
  • Kroppsvikt ≥15 kg
  • På en stabil ERT-dos i minst 6 månader
  • Kliniskt stabil med avseende på hematologiska manifestationer
  • Kliniskt stabil med avseende på mjälte och levervolym
  • Om patienten har en historia av anfall måste de kontrolleras väl utan användning av läkemedel som är starka/måttliga inducerare eller starka/måttliga hämmare av CYP3A
  • Dokumenterat negativt graviditetstest
  • Användning av preventivmedel i enlighet med lokala bestämmelser.

Uteslutningskriterier:

  • Oförmåga att säkert svälja (eller tugga och svälja) en venglustat-tablett
  • Användning av prövningsläkemedel inom de senaste 30 dagarna eller 5 halveringstider eller genterapi när som helst
  • Nuvarande användning av icke godkänd terapi för GD
  • Gravida eller ammande kvinnor
  • Läkemedelskontraindikationer
  • Historik av större organtransplantationer (t.ex. benmärg eller lever)
  • Historik om drog- och/eller alkoholmissbruk under det senaste året
  • Patienter med svår depression och/eller en historia av en allvarlig affektiv störning under det senaste året
  • Patienter med självmordstankar eller självmordsbeteende före studien.

Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för en deltagares potentiella deltagande i en klinisk prövning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sanofi

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 april 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 juni 2026

Första postat (Faktisk)

30 juni 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SCP25092

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera