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Venglustat 针对 3 型戈谢病 (GD3) 儿童和成人患者的管理访问计划。

2026年6月22日更新者：Sanofi

该计划的目标是响应医疗保健提供者主动提出的请求，为某些 3 型戈谢病患者提供早期使用 venglustat 的服务。目前尚无针对该疾病的中枢神经系统表现的批准疗法。该计划将在患者所在国家提供注册前使用 venglustat 的机会以及商业产品的可用性（包括适用的报销）。

研究概览

地位

可用的

条件

3 型戈谢病

干预/治疗

药品：GZ402671

详细说明

该计划提供了一种研究性疗法 venglustat。

研究类型

扩展访问

扩展访问类型

治疗 IND/方案

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

孩子
成人
年长者

接受健康志愿者

不适用

描述

纳入标准：

≥12岁
具有至少 1 种 CNS 表现的 GD3 临床诊断
体重≥15公斤
稳定 ERT 剂量至少 6 个月
血液学表现临床稳定
脾脏和肝脏体积临床稳定
如果患者有癫痫病史，必须良好控制癫痫发作，不得使用强/中度诱导剂或强/中度 CYP3A 抑制剂药物
妊娠试验阴性记录
避孕药具的使用符合当地法规。

排除标准：

无法安全吞咽（或咀嚼并吞咽）文鲁司他片剂
在过去 30 天内或 5 个半衰期内使用任何研究药物或随时进行基因治疗
目前正在使用任何未经批准的 GD 疗法
怀孕或哺乳期女性
药物禁忌症
主要器官移植史（例如骨髓或肝脏）
去年有吸毒和/或酗酒史
过去一年患有严重抑郁症和/或有严重情感障碍病史的患者
研究前有自杀意念或行为的患者。

上述信息并不旨在包含与参与者可能参与临床试验相关的所有考虑因素。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Sanofi

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究注册日期

首次提交

2026年4月7日

首先提交符合 QC 标准的

2026年6月22日

首次发布 (实际的)

2026年6月30日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)