Venglustatin hallittu pääsyohjelma lapsi- ja aikuispotilaille, joilla on tyypin 3 Gaucherin tauti (GD3).
maanantai 22. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Sanofi
Tämän ohjelman tavoitteena on tarjota varhaisessa vaiheessa venglustaatin saanti tietyille Gaucherin taudin tyypin 3 potilaille vastauksena terveydenhuollon tarjoajien ei-toivottuihin pyyntöihin.
Tällä hetkellä ei ole saatavilla hyväksyttyjä hoitoja taudin keskushermostooireisiin.
Ohjelma tarjoaa pääsyn venglustatiin ennen rekisteröintiä ja kaupallisen tuotteen saatavuuden (mukaan lukien korvaukset tarvittaessa) potilaan maassa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Ohjelma tarjoaa pääsyn venglustaattiin, tutkivaan hoitoon.
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Hoito IND/protokolla
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- ≥ 12 vuotta
- GD3:n kliininen diagnoosi, jossa on vähintään yksi keskushermoston ilmentymä
- Kehon paino ≥15 kg
- Vakaalla ERT-annoksella vähintään 6 kuukauden ajan
- Kliinisesti stabiili hematologisten ilmentymien suhteen
- Kliinisesti stabiili pernan ja maksan tilavuuden suhteen
- Jos potilaalla on aiemmin esiintynyt kouristuskohtauksia, ne on saatava hyvin hallintaan ilman lääkkeitä, jotka ovat voimakkaita/kohtalaisia CYP3A:n indusoijia tai vahvoja/kohtalaisia estäjiä.
- Dokumentoitu negatiivinen raskaustesti
- Paikallisten määräysten mukainen ehkäisymenetelmä.
Poissulkemiskriteerit:
- Kyvyttömyys niellä (tai pureskella ja niellä) venglustaattitablettia turvallisesti
- Tutkimuslääkkeiden käyttö viimeisen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan tai geeniterapian aikana milloin tahansa
- Kaikkien hyväksymättömien GD:n hoitojen nykyinen käyttö
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
- Lääkkeiden vasta-aiheet
- Aiemmat suuret elinsiirrot (esim. luuydin tai maksa)
- Huumeiden ja/tai alkoholin väärinkäyttö viimeisen vuoden aikana
- Potilaat, joilla on vaikea masennus ja/tai joilla on ollut vakava mielialahäiriö viimeisen vuoden aikana
- Potilaat, joilla on itsemurha-ajatuksia tai -käyttäytymistä ennen tutkimusta.
Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät osallistujan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 7. huhtikuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 22. kesäkuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 30. kesäkuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 30. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 22. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Sfingolipidoosit
- Lipidoosit
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Gaucherin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- SCP25092
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .