ジストログリカノパチーによる先天性筋ジストロフィーの臨床試験

先天性出血性疾患 | インヒビターを伴う血友病A | インヒビターを有する血友病B | 血友病A | 血友病B | 患者の親族/介護者

スペイン, カナダ, イギリス

急性骨髄性白血病 | 白血球疾患 | 急性リンパ芽球性白血病 | 慢性骨髄性白血病 | 骨髄異形成症候群 | 血球減少症 | 免疫不全 | リンパ腫 | 骨髄不全 | 大理石骨病 | ヘモグロビン症 | 内因性赤血球異常による貧血

アメリカ

代謝性疾患 | プリン-ピリミジン代謝 | AICDA、OMIM *605257、Hyper-IgM による免疫不全、タイプ 2; HIGM2 | UNG、OMIM *191525、ハイパー IgM 症候群 5 | NT5C3A、OMIM *606224、貧血、溶血性、UMPH1 欠損による | UMPS、OMIM *613891、口腔酸尿症 | DHODH、OMIM *126064、ミラー症候群（軸後顔面骨形成不全症） | DPYD、OMIM *274270、ジヒドロピリミジンデヒドロゲナーゼ欠損症 | DPYS、OMIM *613326、ジヒドロピリミジナーゼ欠損症 | UPB1、OMIM *606673、ベータウレイドプロピオナーゼ欠損症 およびその他の条件

アメリカ

腰痛 | 慢性の広範囲の痛み | 線維筋痛症 | 複雑性局所疼痛症候群（CRPS） | エーラス・ダンロス症候群（EDS） | 増幅性筋骨格痛症候群 (AMPS)

アメリカ

ブリスター | 表皮水疱症 | 皮膚の傷 | 下肢の静脈瘤潰瘍

スウェーデン

うつ | メラノーマ | てんかん | リンパ腫 | 多発性硬化症 | 腎がん | 子宮頸癌 | 糖尿病 | 白血病 | 乳がん | 慢性腎臓病 | 慢性閉塞性肺疾患 | パーキンソン病 | 全身性エリテマトーデス | 多発性骨髄腫 | B型肝炎 | 不眠症 | 大腸がん | HIV/エイズ | 膵臓癌 | 乾癬 | 喘息 | 子宮内膜症 | 卵巣がん | 血栓性血小板減少性紫斑病 | 肺癌 | 双極性障害 | セリアック病 | クローン病 | 前立腺がん | 酒さ様皮膚炎 | 嚢胞性線維症 | 潰瘍性大腸炎 | 鎌状赤血球貧血 | ループス腎炎 | 特発性血小板減少性紫斑病 | 筋炎 | 皮膚ガン | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | 結腸がん | 乾癬性関節炎 | シェーグレン症候群 | 多発性嚢胞腎 | 筋緊張性ジストロフィー | 円形脱毛症 | 脊髄性筋萎縮症 | 強直性脊椎炎 | 遺伝性出血性毛細血管拡張症 | 顔面肩甲上腕筋ジストロフィー | ハンチントン... およびその他の条件

アメリカ

うつ | COVID-19（新型コロナウイルス感染症） | てんかん | 多発性硬化症 | 緑内障 | 癌 | COVID19 | 慢性の痛み | パーキンソン病 | 炎症性腸疾患 | C型肝炎 | 不眠症 | HIV/エイズ | 筋萎縮性側索硬化症 | 線維筋痛症 | 不安 | 双極性障害 | 発作 | クローン病 | 外傷性脳損傷 | 潰瘍性大腸炎 | かま状赤血球症 | 心的外傷後ストレス障害 | コロナウイルス 感染 | SARS-CoV感染 | コロナウイルス | オピオイド使用障害 | トウレット症候群 | 慢性疼痛症候群 | 自閉症 | 慢性外傷性脳症 | 外傷による慢性疼痛 | けがによる慢性的な痛み

アメリカ

多発性硬化症 | 筋萎縮性側索硬化症 | 筋ジストロフィー | バセドウ病 | 重症筋無力症 | 外傷性脳損傷 | 脳卒中、虚血 | 脳卒中、急性 | 脳卒中出血性 | SCI - 脊髄損傷 | ギランバレー症候群 | エリテマトーデス | 脳卒中 (CVA) または TIA | エーラス・ダンロス症候群 (EDS)

アメリカ

フォン・ヒッペル・リンダウ病 | 遺伝性平滑筋腫症および腎細胞がん | バート・ホッグ・デュベ症候群 | SDHB遺伝子変異

アメリカ

心不全 | 脳卒中 | てんかん | 多発性硬化症 | 肥満 | 糖尿病 | 慢性閉塞性肺疾患 | 変形性関節症 | 関節リウマチ | パーキンソン病 | 末梢動脈疾患 | 炎症性腸疾患 | 筋萎縮性側索硬化症 | 乾癬 | 喘息 | 筋ジストロフィー | 線維筋痛症 | アルツハイマー病 | 肺癌 | 睡眠時無呼吸 | 湿疹 | クローン病 | 脳腫瘍 | 頭痛 | 骨粗鬆症 | 嚢胞性線維症 | 髄膜炎 | 筋炎 | 脊髄損傷 | 運動失調 | 皮膚筋炎 | 多発性筋炎 | 神経皮膚症候群 | 慢性炎症 | 先天性心疾患 | 巨細胞性動脈炎 | リウマチ性多発筋痛症 | 若年性特発性関節炎 | 乾癬性関節炎 | 緊張型頭痛 | 脱毛症 | 痛風 | 不安定狭心症 | 慢性肝疾患 | 脳動脈瘤 | ギランバレー症候群 | 頭部外傷 | 強直性脊椎炎 | 群発頭痛 | エリテマトーデス | 高血圧 | 水頭症 | 腰椎椎間板疾患 | 不整脈 | ベル麻痺 | 強皮症 | 軸性脊椎関節炎 | 弁膜症 | 心臓発作 | 側頭動脈... およびその他の条件

アメリカ

腎がん | 腎細胞がん | ALK遺伝子変異 | MET遺伝子変異 | HLRCC | 腎腫瘍の組織学 | 皮膚平滑筋腫 | BAP1 腫瘍素因症候群 | VHL症候群 | バート・ホッグ・デュベ症候群 | 家族性腎がん | FLCN遺伝子変異 | FH遺伝子変異 | 子宮平滑筋腫を伴う皮膚平滑筋腫

中国

原発性骨髄線維症 | 慢性骨髄単球性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 若年性骨髄単球性白血病 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 再発成人バーキットリンパ腫 | 再発成人びまん性大細胞型リンパ腫 | 再発成人びまん性混合細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発成人免疫芽球性大細胞型リンパ腫 | 再発成人リンパ芽球性リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発グレード 3 濾胞性リンパ腫 | 再発マントル細胞リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | 脾辺縁帯リンパ腫 | ワルデンストレームマクログロブリン血症 | 骨髄異形成症候群に続く多系統異形成を伴う急性骨髄性白血病 およびその他の条件

アメリカ

うつ | 倦怠感 | 原発性骨髄線維症 | I期の多発性骨髄腫 | II期の多発性骨髄腫 | III期の多発性骨髄腫 | 慢性骨髄単球性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 再発成人バーキットリンパ腫 | 再発成人びまん性大細胞型リンパ腫 | 再発成人びまん性混合細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発成人免疫芽球性大細胞型リンパ腫 | 再発成人リンパ芽球性リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発グレード 3 濾胞性リンパ腫 | 再発マントル細胞リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | 脾辺縁帯リンパ腫 | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 およびその他の条件

アメリカ