선천성 부신 과형성증에서 성인 키 예측 (OPALE Model)
2020년 8월 10일 업데이트: Hospices Civils de Lyon
국가 코호트의 선천성 부신 비대증에 대한 성인 신장 예측 모델(OPALE 모델 연구)
선천성 부신 과형성증(CAH)은 글루코 및 미네랄 코르티코이드의 부신 생산을 변화시키는 유전성 희귀 질환입니다. 치료는 소아에게 하이드로코르티손을 보충하는 것입니다. 이 아이들에 대한 보살핌이 수십 년에 걸쳐 상당히 개선되었음에도 불구하고, 짧은 성인 키(AH)는 여전히 이 질병의 중요한 결과로 남아 있습니다. 환자의 약 20%는 예상 AH와 비교하여 2 표준 편차 미만의 AH를 갖습니다.
OPALE-모델 연구에서 연구자들은 알려진 유전자형을 가지고 1970년에서 1991년 사이에 태어난 496명의 CAH 프랑스 환자 코호트로부터 데이터를 수집하기를 원합니다. 연령, 성별, 성장, 질병, 뼈 성숙 및 사춘기 데이터를 사용하여 연구자는 8세에 사용 가능한 데이터를 사용하여 AH를 예측할 수 있는 모델을 구축합니다. 이 코호트에서 만든 성장 차트는 예상 AH를 계산하기 위해 현재 사용되는 공식(Bayley-Pineau의 공식)이 CAH가 있는 어린이에게 적용되지 않는다는 것을 보여주었습니다.
이 프로젝트에서 조사관은 1970년에서 1993년 사이에 태어난 어린이의 데이터를 사용하여 AH 예측 모델을 계산하고 다른 코호트(즉, 1994년에서 1998년 사이에 출생한 자녀). 이 선택은 먼저 모델을 계산하기 위한 데이터의 가용성과 두 번째 단계에서 더 최근에 태어난 환자의 데이터 때문이었습니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
관찰
등록 (실제)
등록
496
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Lyon, 프랑스, 69500
- Hospices Civils de Lyon
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
선천성 부신 과형성증이 있는 성인
설명
포함 기준:
- 1972-1993년(코호트 1)과 1994-1998년(코호트 2) 사이에 태어난 21개의 하이드록실라제, 11개의 베타 하이드록실라제 또는 3개의 베타 하이드록실라제 또는 3개의 베타 올 데하이드로게나제가 결핍된 유전학적으로 입증된 고전형, 남성화형 CAH가 있는 아동.
- 의료 차트를 사용할 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- 만성 성장 장애 질환, 터너 증후군 또는 기타 유전적 이상이 있는 환자
- 성장 호르몬(GH) 치료를 받은 적이 있는 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
그룹/코호트 수
2
코호트 및 개입
그룹/코호트그룹/코호트 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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모델 컴퓨팅을 위한 코호트
1970년에서 1993년 사이에 태어난 CAH 환자로 유 전적으로 입증된 CAH, 이용 가능한 성장 및 뼈 성숙 데이터가 있습니다.
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모델 검증을 위한 코호트
1994년에서 1998년 사이에 태어난 CAH 환자로 유 전적으로 입증된 CAH, 이용 가능한 성장 및 뼈 성숙 데이터가 있습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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성인 키(AH)
기간: 최대 18년
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AH는 i) 남아의 경우 20세 이후, 여아의 경우 18세 이후에 기록된 키; ii) 또는 골연령이 소년의 경우 18세 이상, 소녀의 경우 16세 이상일 때 기록된 키; 또는 iii) 성장 속도가 <= 1cm/년으로 떨어진 후 측정된 높이.
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최대 18년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 연구 의자: Catherine Cornu, MD, Hospices Civils de Lyon
간행물 및 유용한 링크
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연구 기록 날짜
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연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2010년 9월 1일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2018년 12월 31일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2018년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2017년 5월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 5월 19일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2017년 5월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2020년 8월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 8월 10일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2020년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- CE-CIC-GREN-09-19
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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