비정형 용혈성 요독 증후군 환자를 대상으로 한 연구 약물인 Cemdisiran(ALN-CC5)에 대한 연구
2018년 9월 27일 업데이트: Alnylam Pharmaceuticals
비정형 용혈성 요독 증후군이 있는 성인 환자에게 피하 투여된 ALN-CC5의 2상, 오픈 라벨, 다기관 연구
이 연구의 목적은 aHUS 환자에서 Cemdisiran의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상태
상태
빼는
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
단계
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Tbilisi, 그루지야
- Clinical Trial Site
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Riga, 라트비아
- Clinical Trial Site
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Kaunas, 리투아니아
- Clinical Trial Site
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Vilnius, 리투아니아
- Clinical Trial Site
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Skopje, 마케도니아, 구 유고슬라비아 공화국
- Clinical Trial Site
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Chisinau, 몰도바 공화국
- Clinical Trial Site
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Sarajevo, 보스니아 헤르체고비나
- Clinical Trial Site
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Belgrade, 세르비아
- Clinical Trial Site
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Örebro, 스웨덴
- Clinical Trial Site
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Tallinn, 에스토니아
- Clinical Trial Site
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Tartu, 에스토니아
- Clinical Trial Site
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Calgary, 캐나다, T2N 2T9
- Clinical Trial Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 서면 동의서를 제공하고 연구 요건을 준수할 의향이 있는 자
- 18세 이상
- 원발성 aHUS의 임상적 진단
- 임상적 혈전성 미세혈관병증(TMA) 활동
- 가임 여성은 임신 테스트 결과가 음성이어야 하고 모유 수유를 할 수 없으며 매우 효과적인 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.
- 이전에 수막구균 그룹 ACWY 결합 백신 및 수막구균 그룹 B 백신으로 예방접종을 받았거나 이러한 예방접종을 받을 의향이 있는 경우
- ADAMTS13 >10% 또는 기타 입증된 aHUS 관련 돌연변이
제외 기준:
- 임상적으로 유의미한 비정상 실험실 결과
- 스크리닝 시 시가 독소 생산 대장균 검사 양성
- 의심되는 2차 aHUS, 조사자의 의견(기록된 aHUS 관련 유전적 돌연변이가 없는 경우)
- 양성 직접 Coombs 테스트
- 3개월 이상 혈액투석을 받은 환자
- 골수 이식 수혜자
- 원발성 aHUS가 있는 신장 이식 수혜자를 제외한 장기 이식 수혜자(알려진 유전적 돌연변이 및 신장 생검으로 확인됨)
- 전신성 홍반성 루푸스 또는 항인지질 항체 증후군의 알려진 병력 또는 증거
- 다중 약물 알레르기 병력 또는 올리고뉴클레오티드 또는 GalNAc에 대한 알레르기 반응 병력
- 지난 5년 이내의 악성 종양(비흑색종 피부암, 자궁경부 상피내암종, 유방관 상피내암종 또는 1기 전립선암 제외)
- 연구자의 의견에 따라 기대 수명이 3개월 미만으로 제한될 것으로 예상되는 불량한 예후를 가진 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 셈디시란
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Cemdisiran의 피하(sc) 주사
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Cemdisiran이 혈소판 수에 미치는 영향
기간: 32주차
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32주차
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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혈소판 수로 측정한 혈액학적 반응에 대한 Cemdisiran의 효과
기간: 32주 치료 후
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32주 치료 후
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젖산 탈수소효소(LDH)로 측정한 혈액학적 반응에 대한 젬디시란의 효과
기간: 32주 치료 후
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32주 치료 후
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구조 플라즈마 요법으로 측정한 혈액학적 반응에 대한 젬디시란의 효과
기간: 32주 치료 후
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32주 치료 후
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LDH에 의해 측정된 LDH 반응에 대한 Cemdisiran의 효과
기간: 32주 치료 후
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32주 치료 후
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구조 플라즈마 요법으로 측정한 LDH 반응에 대한 Cemdisiran의 효과
기간: 32주 치료 후
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32주 치료 후
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혈소판 수로 측정한 완전한 혈전성 미세혈관병증(TMA) 반응에 대한 켐디시란의 효과
기간: 32주 치료 후
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32주 치료 후
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LDH로 측정한 완전한 혈전성 미세혈관병증(TMA) 반응에 대한 젬디시란의 효과
기간: 32주 치료 후
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32주 치료 후
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혈청 크레아티닌 수치로 측정한 완전한 혈전성 미세혈관병증(TMA) 반응에 대한 켐디시란의 효과
기간: 32주 치료 후
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32주 치료 후
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구조 플라즈마 요법으로 측정한 완전한 혈전성 미세혈관병증(TMA) 반응에 대한 젬디시란의 효과
기간: 32주 치료 후
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32주 치료 후
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혈청 크레아티닌 수치에 대한 Cemdisiran의 효과
기간: 최대 84주
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최대 84주
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추정 사구체 여과율(eGFR)에 대한 젬디시란의 효과
기간: 최대 84주
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최대 84주
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부작용(AE)에 대한 젬디시란의 효과
기간: 최대 108주
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최대 108주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 연구 책임자: Nader Najafian, MD, Alnylam Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2017년 9월 19일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2018년 9월 12일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2018년 9월 12일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2017년 9월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 10월 2일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2017년 10월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2018년 10월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 9월 27일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2018년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- ALN-CC5-004
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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셈디시란에 대한 임상 시험
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NCT07154745모병
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NCT05744921모병