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Um estudo de um medicamento experimental, Cemdisiran (ALN-CC5), em pacientes com síndrome hemolítico-urêmica atípica

27 de setembro de 2018 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

Um estudo de fase 2, aberto e multicêntrico de ALN-CC5 administrado por via subcutânea em pacientes adultos com síndrome hemolítico-urêmica atípica

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética de Cemdisiran em pacientes com SHUa.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Retirado

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Disposto a fornecer consentimento informado por escrito e a cumprir os requisitos do estudo
  2. Idade 18 anos ou mais
  3. Diagnóstico clínico de SHUa primária
  4. Atividade de microangiopatia trombótica clínica (TMA)
  5. As mulheres em idade fértil devem ter um teste de gravidez negativo, não podem estar amamentando e devem estar dispostas a usar um método contraceptivo altamente eficaz
  6. Anteriormente vacinado com vacina meningocócica do grupo ACWY conjugada e vacina meningocócica do grupo B ou vontade de receber essas vacinas
  7. ADAMTS13 >10% ou outra mutação comprovadamente associada a SHUa

Critério de exclusão:

  1. Resultados laboratoriais anormais clinicamente significativos
  2. Teste de Escherichia coli produtor de toxina Shiga positivo na triagem
  3. Suspeita de SHUa secundária, na opinião do Investigador (a menos que haja uma mutação genética associada a SHUa documentada)
  4. Teste de Coombs direto positivo
  5. Pacientes que receberam hemodiálise por > 3 meses
  6. Receptores de transplante de medula óssea
  7. Receptores de transplante de órgãos, exceto receptores de transplante renal com SHUa primária (confirmado por mutação genética conhecida e biópsia renal)
  8. História conhecida ou evidência de lúpus eritematoso sistêmico ou síndrome do anticorpo antifosfolípide
  9. História de múltiplas alergias a medicamentos ou história de reação alérgica a um oligonucleotídeo ou GalNAc
  10. Malignidade (exceto para câncer de pele não melanoma, carcinoma cervical in situ, carcinoma ductal in situ de mama ou carcinoma de próstata estágio 1) nos últimos 5 anos
  11. Doentes com mau prognóstico que se prevê que limitem a sua esperança de vida a menos de 3 meses, na opinião do Investigador

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Cemdisiran
Medicamento: Cemdisiran
Injeção subcutânea (sc) de Cemdisiran

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
O efeito de Cemdisiran na contagem de plaquetas
Prazo: Semana 32
Semana 32

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
O efeito de Cemdisiran na resposta hematológica medida pela contagem de plaquetas
Prazo: após 32 semanas de tratamento
após 32 semanas de tratamento
O efeito de Cemdisiran na resposta hematológica medida pela lactato desidrogenase (LDH)
Prazo: após 32 semanas de tratamento
após 32 semanas de tratamento
O efeito de Cemdisiran na resposta hematológica medida pela terapia de plasma de resgate
Prazo: após 32 semanas de tratamento
após 32 semanas de tratamento
O efeito de Cemdisiran na resposta de LDH medida por LDH
Prazo: após 32 semanas de tratamento
após 32 semanas de tratamento
O efeito de Cemdisiran na resposta de LDH conforme medido pela terapia de plasma de resgate
Prazo: após 32 semanas de tratamento
após 32 semanas de tratamento
O efeito do Cemdisiran na resposta completa da microangiopatia trombótica (TMA), medida pela contagem de plaquetas
Prazo: após 32 semanas de tratamento
após 32 semanas de tratamento
O efeito de Cemdisiran na resposta completa da microangiopatia trombótica (TMA) medida por LDH
Prazo: após 32 semanas de tratamento
após 32 semanas de tratamento
O efeito de Cemdisiran na resposta completa da microangiopatia trombótica (TMA), conforme medido pelos níveis de creatinina sérica
Prazo: após 32 semanas de tratamento
após 32 semanas de tratamento
O efeito de Cemdisiran na resposta completa da microangiopatia trombótica (TMA), conforme medido pela terapia com plasma de resgate
Prazo: após 32 semanas de tratamento
após 32 semanas de tratamento
O efeito de Cemdisiran nos níveis séricos de creatinina
Prazo: até 84 semanas
até 84 semanas
O efeito de Cemdisiran na taxa de filtração glomerular estimada (eGFR)
Prazo: até 84 semanas
até 84 semanas
O efeito de Cemdisiran em eventos adversos (EAs)
Prazo: até 108 semanas
até 108 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Alnylam Pharmaceuticals

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Nader Najafian, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
19 de setembro de 2017

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
12 de setembro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
12 de setembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
25 de setembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
2 de outubro de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
6 de outubro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
1 de outubro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
27 de setembro de 2018

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de setembro de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ALN-CC5-004

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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