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Un estudio de un fármaco en investigación, cemdisirán (ALN-CC5), en pacientes con síndrome urémico hemolítico atípico

27 de septiembre de 2018 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

Un estudio de fase 2, abierto, multicéntrico de ALN-CC5 administrado por vía subcutánea en pacientes adultos con síndrome urémico hemolítico atípico

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de Cemdisiran en pacientes con SHUa.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Retirado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito y a cumplir con los requisitos del estudio
  2. 18 años o más
  3. Diagnóstico clínico del SHUa primario
  4. Actividad clínica de microangiopatía trombótica (MAT)
  5. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa, no pueden amamantar y deben estar dispuestas a usar un método anticonceptivo altamente efectivo.
  6. Previamente vacunado con la vacuna meningocócica del grupo ACWY conjugada y la vacuna meningocócica del grupo B o disposición para recibir estas vacunas
  7. ADAMTS13 >10 % u otra mutación comprobada asociada con SHUa

Criterio de exclusión:

  1. Resultados de laboratorio anormales clínicamente significativos
  2. Prueba de Escherichia coli productora de toxina Shiga positiva en la selección
  3. Sospecha de SHUa secundario, en opinión del investigador (a menos que haya una mutación genética asociada al SHUa documentada)
  4. Prueba de Coombs directa positiva
  5. Pacientes que han recibido hemodiálisis por más de 3 meses
  6. Receptores de trasplante de médula ósea
  7. Receptores de trasplantes de órganos, excepto los receptores de trasplantes de riñón con SHUa primario (confirmado por mutación genética conocida y biopsia renal)
  8. Historia conocida o evidencia de lupus eritematoso sistémico o síndrome de anticuerpos antifosfolípidos
  9. Antecedentes de alergias a múltiples medicamentos o antecedentes de reacción alérgica a un oligonucleótido o GalNAc
  10. Neoplasia maligna (excepto cánceres de piel no melanoma, carcinoma in situ de cuello uterino, carcinoma ductal de mama in situ o carcinoma de próstata en estadio 1) en los últimos 5 años
  11. Pacientes con un mal pronóstico que se espera que limite su esperanza de vida a menos de 3 meses, en opinión del Investigador

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Cemdisirán
Droga: Cemdisirán
Inyección subcutánea (sc) de cemdisiran

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
El efecto de Cemdisiran en el recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Semana 32
Semana 32

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
El efecto de Cemdisiran en la respuesta hematológica medida por el recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: después de 32 semanas de tratamiento
después de 32 semanas de tratamiento
El efecto de Cemdisiran en la respuesta hematológica medida por lactato deshidrogenasa (LDH)
Periodo de tiempo: después de 32 semanas de tratamiento
después de 32 semanas de tratamiento
El efecto de cemdisiran en la respuesta hematológica medido por terapia de plasma de rescate
Periodo de tiempo: después de 32 semanas de tratamiento
después de 32 semanas de tratamiento
El efecto de cemdisiran en la respuesta de LDH medido por LDH
Periodo de tiempo: después de 32 semanas de tratamiento
después de 32 semanas de tratamiento
El efecto de cemdisiran en la respuesta de LDH medido por terapia de plasma de rescate
Periodo de tiempo: después de 32 semanas de tratamiento
después de 32 semanas de tratamiento
El efecto de Cemdisiran en la respuesta completa de la microangiopatía trombótica (MAT) medida por el recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: después de 32 semanas de tratamiento
después de 32 semanas de tratamiento
El efecto de Cemdisiran en la respuesta completa de microangiopatía trombótica (MAT) medida por LDH
Periodo de tiempo: después de 32 semanas de tratamiento
después de 32 semanas de tratamiento
El efecto de Cemdisiran en la respuesta completa de la microangiopatía trombótica (MAT) medida por los niveles de creatinina sérica
Periodo de tiempo: después de 32 semanas de tratamiento
después de 32 semanas de tratamiento
El efecto de Cemdisiran en la respuesta completa de la microangiopatía trombótica (MAT) según lo medido por la terapia de plasma de rescate
Periodo de tiempo: después de 32 semanas de tratamiento
después de 32 semanas de tratamiento
El efecto de Cemdisiran en los niveles de creatinina sérica
Periodo de tiempo: hasta 84 semanas
hasta 84 semanas
El efecto de Cemdisiran en la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
Periodo de tiempo: hasta 84 semanas
hasta 84 semanas
El efecto de Cemdisiran sobre los eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: hasta 108 semanas
hasta 108 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Alnylam Pharmaceuticals

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Nader Najafian, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
19 de septiembre de 2017

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
12 de septiembre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
12 de septiembre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
25 de septiembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
2 de octubre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
6 de octubre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
1 de octubre de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
27 de septiembre de 2018

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de septiembre de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • ALN-CC5-004

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Indeciso

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Cemdisirán

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