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Uno studio su un farmaco sperimentale, Cemdisiran (ALN-CC5), in pazienti con sindrome emolitico-uremica atipica

27 settembre 2018 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

Uno studio di fase 2, in aperto, multicentrico su ALN-CC5 somministrato per via sottocutanea in pazienti adulti con sindrome emolitico-uremica atipica

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di Cemdisiran in pazienti con aHUS.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bosnia Erzegovina
      • Sarajevo, Bosnia Erzegovina
        • Clinical Trial Site
  • Canada
      • Calgary, Canada, T2N 2T9
        • Clinical Trial Site
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia
        • Clinical Trial Site
      • Tartu, Estonia
        • Clinical Trial Site
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Clinical Trial Site
  • Lettonia
      • Riga, Lettonia
        • Clinical Trial Site
  • Lituania
      • Kaunas, Lituania
        • Clinical Trial Site
      • Vilnius, Lituania
        • Clinical Trial Site
  • Macedonia, ex Repubblica iugoslava di
      • Skopje, Macedonia, ex Repubblica iugoslava di
        • Clinical Trial Site
  • Moldavia, Repubblica di
      • Chisinau, Moldavia, Repubblica di
        • Clinical Trial Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Clinical Trial Site
  • Svezia
      • Örebro, Svezia
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Disponibilità a fornire il consenso informato scritto e a rispettare i requisiti dello studio
  2. Età 18 anni o più
  3. Diagnosi clinica della SEUa primaria
  4. Attività della microangiopatia trombotica clinica (TMA).
  5. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo, non possono allattare e devono essere disposte a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace
  6. Precedentemente vaccinato con vaccino meningococcico gruppo ACWY coniugato e vaccino meningococcico gruppo B o disponibilità a ricevere queste vaccinazioni
  7. ADAMTS13 >10% o altra mutazione comprovata associata a SEUa

Criteri di esclusione:

  1. Risultati di laboratorio anomali clinicamente significativi
  2. Test Escherichia coli produttore di tossina Shiga positivo allo Screening
  3. Sospetta SEUa secondaria, secondo il parere dello sperimentatore (a meno che non vi sia una mutazione genetica associata a SEUa documentata)
  4. Test di Coombs diretto positivo
  5. Pazienti sottoposti a emodialisi per > 3 mesi
  6. Destinatari di trapianto di midollo osseo
  7. Destinatari di trapianto d'organo, ad eccezione dei riceventi di trapianto di rene con aHUS primaria (confermata da mutazione genetica nota e biopsia renale)
  8. Anamnesi nota o evidenza di lupus eritematoso sistemico o sindrome da anticorpi antifosfolipidi
  9. Storia di più allergie ai farmaci o storia di reazione allergica a un oligonucleotide o GalNAc
  10. Tumori maligni (ad eccezione dei tumori cutanei non melanoma, carcinoma cervicale in situ, carcinoma duttale mammario in situ o carcinoma prostatico in stadio 1) negli ultimi 5 anni
  11. Pazienti con una prognosi infausta che dovrebbe limitare la loro aspettativa di vita a meno di 3 mesi, secondo il parere dello sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Cemdisiran
Droga: Cemdisiran
Iniezione sottocutanea (sc) di Cemdisiran

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
L'effetto di Cemdisiran sulla conta piastrinica
Lasso di tempo: Settimana 32
Settimana 32

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
L'effetto di Cemdisiran sulla risposta ematologica misurata dalla conta piastrinica
Lasso di tempo: dopo 32 settimane di trattamento
dopo 32 settimane di trattamento
L'effetto di Cemdisiran sulla risposta ematologica misurata dalla lattato deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: dopo 32 settimane di trattamento
dopo 32 settimane di trattamento
L'effetto di Cemdisiran sulla risposta ematologica misurata mediante terapia al plasma di salvataggio
Lasso di tempo: dopo 32 settimane di trattamento
dopo 32 settimane di trattamento
L'effetto di Cemdisiran sulla risposta LDH come misurato da LDH
Lasso di tempo: dopo 32 settimane di trattamento
dopo 32 settimane di trattamento
L'effetto di Cemdisiran sulla risposta LDH misurata mediante terapia al plasma di salvataggio
Lasso di tempo: dopo 32 settimane di trattamento
dopo 32 settimane di trattamento
L'effetto di Cemdisiran sulla risposta completa alla microangiopatia trombotica (TMA) misurata mediante conta piastrinica
Lasso di tempo: dopo 32 settimane di trattamento
dopo 32 settimane di trattamento
L'effetto di Cemdisiran sulla risposta completa della microangiopatia trombotica (TMA) misurata mediante LDH
Lasso di tempo: dopo 32 settimane di trattamento
dopo 32 settimane di trattamento
L'effetto di Cemdisiran sulla risposta completa della microangiopatia trombotica (TMA) misurata dai livelli di creatinina sierica
Lasso di tempo: dopo 32 settimane di trattamento
dopo 32 settimane di trattamento
L'effetto di Cemdisiran sulla risposta completa della microangiopatia trombotica (TMA) misurata mediante terapia al plasma di salvataggio
Lasso di tempo: dopo 32 settimane di trattamento
dopo 32 settimane di trattamento
L'effetto di Cemdisiran sui livelli sierici di creatinina
Lasso di tempo: fino a 84 settimane
fino a 84 settimane
L'effetto di Cemdisiran sulla velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)
Lasso di tempo: fino a 84 settimane
fino a 84 settimane
L'effetto di Cemdisiran sugli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: fino a 108 settimane
fino a 108 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Alnylam Pharmaceuticals

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Nader Najafian, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
19 settembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
12 settembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
12 settembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
25 settembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 ottobre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
6 ottobre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
1 ottobre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 settembre 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ALN-CC5-004

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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