Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie badanego leku, Cemdisiran (ALN-CC5), u pacjentów z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym

27 września 2018 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals

Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 2 dotyczące ALN-CC5 podawanego podskórnie dorosłym pacjentom z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki Cemdisiranu u pacjentów z aHUS.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Wycofane

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Bośnia i Hercegowina
      • Sarajevo, Bośnia i Hercegowina
        • Clinical Trial Site
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia
        • Clinical Trial Site
      • Tartu, Estonia
        • Clinical Trial Site
  • Gruzja
      • Tbilisi, Gruzja
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, T2N 2T9
        • Clinical Trial Site
  • Litwa
      • Kaunas, Litwa
        • Clinical Trial Site
      • Vilnius, Litwa
        • Clinical Trial Site
  • Macedonia, była jugosłowiańska republika
      • Skopje, Macedonia, była jugosłowiańska republika
        • Clinical Trial Site
  • Mołdawia, Republika
      • Chisinau, Mołdawia, Republika
        • Clinical Trial Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Clinical Trial Site
  • Szwecja
      • Örebro, Szwecja
        • Clinical Trial Site
  • Łotwa
      • Riga, Łotwa
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Gotowość do udzielenia pisemnej świadomej zgody i spełnienia wymagań dotyczących badania
  2. Wiek 18 lat lub więcej
  3. Rozpoznanie kliniczne pierwotnego aHUS
  4. Kliniczna aktywność mikroangiopatii zakrzepowej (TMA).
  5. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego, nie mogą karmić piersią i muszą być chętne do stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji
  6. Wcześniej szczepione skoniugowaną szczepionką przeciw meningokokom grupy ACWY i szczepionką przeciw meningokokom grupy B lub chęć otrzymania tych szczepień
  7. ADAMTS13 >10% lub inna potwierdzona mutacja związana z aHUS

Kryteria wyłączenia:

  1. Klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych
  2. Pozytywny wynik testu Escherichia coli wytwarzającego toksynę Shiga podczas badań przesiewowych
  3. Podejrzenie wtórnego aHUS w opinii Badacza (chyba że istnieje udokumentowana mutacja genetyczna związana z aHUS)
  4. Pozytywny bezpośredni test Coombsa
  5. Pacjenci poddawani hemodializie przez ponad 3 miesiące
  6. Biorcy szpiku kostnego
  7. Biorcy narządów, z wyjątkiem biorców przeszczepu nerki z pierwotnym aHUS (potwierdzonym przez znaną mutację genetyczną i biopsję nerki)
  8. Znana historia lub dowód tocznia rumieniowatego układowego lub zespołu przeciwciał antyfosfolipidowych
  9. Historia alergii na wiele leków lub historia reakcji alergicznej na oligonukleotyd lub GalNAc
  10. Nowotwór złośliwy (z wyjątkiem nieczerniakowych raków skóry, raka in situ szyjki macicy, raka przewodowego piersi in situ lub raka gruczołu krokowego w stadium 1) w ciągu ostatnich 5 lat
  11. Chorzy ze złym rokowaniem, który w ocenie Badacza może ograniczyć oczekiwaną długość życia do mniej niż 3 miesięcy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Cemdisiran
Lek: Cemdisiran
Podskórne (sc) wstrzyknięcie Cemdisiranu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Wpływ Cemdisiranu na liczbę płytek krwi
Ramy czasowe: Tydzień 32
Tydzień 32

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Wpływ Cemdisiranu na odpowiedź hematologiczną mierzoną liczbą płytek krwi
Ramy czasowe: po 32 tygodniach leczenia
po 32 tygodniach leczenia
Wpływ produktu Cemdisiran na odpowiedź hematologiczną mierzoną za pomocą dehydrogenazy mleczanowej (LDH)
Ramy czasowe: po 32 tygodniach leczenia
po 32 tygodniach leczenia
Wpływ Cemdisiranu na odpowiedź hematologiczną mierzoną ratunkową terapią osoczem
Ramy czasowe: po 32 tygodniach leczenia
po 32 tygodniach leczenia
Wpływ Cemdisiranu na odpowiedź LDH mierzoną za pomocą LDH
Ramy czasowe: po 32 tygodniach leczenia
po 32 tygodniach leczenia
Wpływ Cemdisiranu na odpowiedź LDH mierzoną za pomocą doraźnej terapii osoczem
Ramy czasowe: po 32 tygodniach leczenia
po 32 tygodniach leczenia
Wpływ Cemdisiranu na całkowitą odpowiedź mikroangiopatii zakrzepowej (TMA) mierzoną liczbą płytek krwi
Ramy czasowe: po 32 tygodniach leczenia
po 32 tygodniach leczenia
Wpływ cedisiranu na całkowitą odpowiedź mikroangiopatii zakrzepowej (TMA) mierzoną za pomocą LDH
Ramy czasowe: po 32 tygodniach leczenia
po 32 tygodniach leczenia
Wpływ Cemdisiranu na całkowitą odpowiedź mikroangiopatii zakrzepowej (TMA) mierzoną na podstawie stężenia kreatyniny w surowicy
Ramy czasowe: po 32 tygodniach leczenia
po 32 tygodniach leczenia
Wpływ Cemdisiranu na całkowitą odpowiedź mikroangiopatii zakrzepowej (TMA) mierzoną ratunkową terapią osoczem
Ramy czasowe: po 32 tygodniach leczenia
po 32 tygodniach leczenia
Wpływ Cemdisiranu na stężenie kreatyniny w surowicy
Ramy czasowe: do 84 tygodni
do 84 tygodni
Wpływ Cemdisiranu na szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR)
Ramy czasowe: do 84 tygodni
do 84 tygodni
Wpływ produktu Cemdisiran na zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: do 108 tygodni
do 108 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Alnylam Pharmaceuticals

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Nader Najafian, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
19 września 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
12 września 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
12 września 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
25 września 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 października 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
6 października 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
1 października 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 września 2018

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ALN-CC5-004

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Cemdisiran

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami