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영아 간혈관내피종(IEEH) 치료에서의 시롤리무스 (PRL-SRL-IHHE)

2020년 5월 23일 업데이트: Shanghai Children's Medical Center

프로프라놀롤 내성 영아 간 혈관내피종 치료에서의 Sirolimus

영아 간혈관내피종(Infantile hepatic hemangioendothelioma, IHHE)은 간을 침범하는 영아 혈관종입니다. 2008년부터 프로프라놀롤이 혈관종 치료에 사용되어 왔으며 일부 연구자들도 소아에서 영아 간 혈관종 치료에 프로프라놀롤의 사용을 보고하기 시작했습니다. Sirolimus는 혈관종과 같은 혈관 기형이 있는 환자에게 사용할 수 있습니다. IHHE는 또한 간을 포함하는 영아 혈관종이므로 시롤리무스는 IHHE 치료에서 역할을 할 수 없습니다. 임상 시험은 치료 효과를 개선하고 부작용을 줄이기 위해 프로프라놀롤에 내성이 있는 불응성 IHHE 환자에 대한 시롤리무스의 순차적 치료의 효능을 탐구합니다. 전통적인 치료 방법(호르몬, 인터페론)의 제거, 수술 및 중재 횟수를 줄이고 IHHE의 새로운 치료 모델인 "프로프라놀롤 + 순차적 시롤리무스 치료" 적용을 위한 임상적 근거를 제공합니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
아직 모집하지 않음

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

2010년 제4판 세계보건기구(WHO)의 소화기계 종양 분류에 따르면 영아 간혈관내피종(IHHE)은 간을 침범하는 영아 혈관종이다. 피부, 뇌, 소화관 및 기타 장기의 결합 혈관 기형뿐만 아니라 소아에서 국소, 다발성 및 미만성으로 하위 그룹화될 수 있는 양성 종양입니다. 2008년부터 프로프라놀롤은 혈관종 치료에 사용되었습니다. , 일부 연구자들은 또한 어린이의 영아 간 혈관종 치료를 위해 프로프라놀롤의 사용을 보고하기 시작했습니다. 그리고 점점 더 많은 임상의들이 만장일치로 IHHE 치료를 위한 1차 약물로 프로프라놀롤을 권장합니다. 그러나 프로프라놀롤에 대한 해결책은 거의 없습니다. -내성 IHHE. Sirolimus는 세린/트레오닌 키나아제로 세포 사망, 혈관신생 및 세포 성장에 중추적인 역할을 합니다. Sirolimus는 혈관종과 같은 혈관 기형이 있는 환자에게 사용할 수 있습니다. 혈관 기형이 있는 소아는 매일 0.1mg/kg의 시롤리무스를 경구 투여받았고 혈중 농도는 8-15ng/ml로 유지되었습니다. 병변은 시간이 지남에 따라 점차 사라집니다. 따라서, 시롤리무스는 불응성 혈관종 및 혈관 기형에 대한 2차 약제로 사용될 수 있습니다. 흥미롭게도, 30명의 환자에 대한 후향적 분석인 연구자의 이전 연구는 영아 간 내피 종양(IHHE) 치료에서 프로프라놀롤 단독의 유효율이 57.7%, 시롤리무스 병용 순차요법은 84.6%였다. 따라서 본 임상시험에서는 프로프라놀롤에 내성이 있는 불응성 IHHE 환자를 대상으로 시롤리무스 순차요법의 효능을 탐색하여 치료효과를 향상시키고 나아가 부작용을 감소시키려 한다. 전통적인 치료 방법(호르몬, 인터페론)의 효과, 수술 및 중재 횟수, 영아 간 혈관내피종의 순차적 치료를 위한 프로프라놀롤과 시롤리무스 병용의 새로운 치료 모델에 대한 임상 가이드를 제공합니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (예상)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
36

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 중국
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, 중국, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • 연락하다:
          • Song Gu, Doctor

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

1개월 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • IHHE로 확인
  • 생후 1개월~36개월
  • 3개월 동안 프로프라놀롤을 투여받았지만 종양 크기가 줄어들었습니다.
  • 서면 동의서

제외 기준:

  • 간모세포종으로 확인
  • 수술적 절제술을 수락한 경우
  • 임상 데이터 누락
  • Kasabach-Merritt 현상 환자
  • 3개월 동안 프로프라놀롤을 투여하면 종양 크기가 >30% 축소됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: 간섭
프로프라놀롤 내성 IHHE 환자는 프로프라놀롤과 시롤리무스를 병용합니다.
의약품: Sirolimus 구강 제품
IHHE 환자는 프로프라놀롤(1 mg/kg, 1일 2회, 식후)로 치료하고 3개월 후 평가(초음파 검사로 측정한 종양 크기의 변화, 복부 초음파로 측정한 종양 부피의 변화) 향상 CT).종양 부피가 줄어들면 그룹에 편입됩니다.
다른 이름들:
  • 라파마이신
  • 토리셀
의약품: 프로프라놀롤
IHHE 환자는 프로프라놀롤(1 mg/kg, 1일 2회, 식후)로 치료하고 3개월 후 평가(초음파 검사로 측정한 종양 크기의 변화, 복부 초음파로 측정한 종양 부피의 변화) 향상 CT).종양 부피가 줄어들면 그룹에 편입됩니다.
다른 이름들:
  • xin de an (중국 이름은 나를 편안하게 한다는 의미)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
종양 크기의 변화
기간: 1 개월
초음파로 종양 크기 측정
1 개월

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
PIVKA-II 변경
기간: 1 개월
PIVKA-II 분석 키트(ARCHITECT I2000SR REFURB, Abbott, America) 사용.
1 개월
알파-1 태아단백질(AFP)의 변화
기간: 1 개월
AFP 분석 키트(ARCHITECT AFP, Abbott, America)를 사용합니다.
1 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Shanghai Children's Medical Center

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 연구 의자: Song Gu, Doctor, Shanghai Children's Medical Center

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (예상)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2020년 7월 1일

기본 완료 (예상)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2024년 6월 30일

연구 완료 (예상)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2025년 6월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2020년 5월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2020년 5월 23일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2020년 5월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2020년 5월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2020년 5월 23일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2020년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • PRL-SRL-IHHE

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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