Sirolimus nel trattamento dell'emangioendotelioma epatico infantile (IEEH) (PRL-SRL-IHHE)

Secondo la classificazione dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) dei tumori dell'apparato digerente nella quarta edizione nel 2010, l'emangioendotelioma epatico infantile (IHHE) è un emangioma infantile che coinvolge il fegato. È un tumore benigno, che può essere suddiviso in focale, multifocale e diffuso nei bambini, oltre a combinare malformazioni vascolari della pelle, del cervello, del tratto digestivo e di altri organi. Dal 2008, il propranololo è stato utilizzato per il trattamento dell'emangioma e alcuni ricercatori hanno anche iniziato a segnalare l'uso del propranololo per il trattamento dell'emangioma epatico infantile nei bambini. E sempre più medici raccomandano all'unanimità il propranololo come farmaco di prima linea per il trattamento dell'IHHE. Tuttavia, ci sono poche soluzioni al propranololo -resistente IHHE. Sirolimus è una serina/treonina chinasi che svolge un ruolo fondamentale nella mortalità cellulare, nell'angiogenesi e nella crescita cellulare. Sirolimus può essere utilizzato nei pazienti con malformazioni vascolari come gli emangiomi. I bambini con malformazioni vascolari hanno ricevuto 0,1 mg/kg di sirolimus per via orale ogni giorno e hanno mantenuto la concentrazione ematica a 8-15 ng/ml. Le lesioni scompaiono gradualmente con il passare del tempo. Pertanto, il sirolimus può essere utilizzato come medicinale di seconda linea per l'emangioma refrattario e la malformazione vascolare. È interessante notare che il precedente studio del ricercatore che è un'analisi retrospettiva di 30 pazienti ha indicato che il tasso effettivo di propranololo da solo nel trattamento del tumore endoteliale epatico infantile (IHHE) era 57,7%, mentre quello del trattamento sequenziale combinato con sirolimus era dell'84,6%. Quindi, questo studio clinico esplorerà l'efficacia del trattamento sequenziale di sirolimus su pazienti IHHE refrattari resistenti al propranololo, per migliorare l'effetto terapeutico, ridurre ulteriormente il lato effetti dei metodi di trattamento tradizionali (ormoni, interferone), nonché il numero di operazioni e interventi e fornire una guida clinica per il nuovo modello terapeutico del propranololo combinato con sirolimus per il trattamento sequenziale dell'emangioendotelioma epatico infantile.