Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Sirolimus w leczeniu dziecięcego naczyniaka śródbłonka wątroby (IEEH) (PRL-SRL-IHHE)

23 maja 2020 zaktualizowane przez: Shanghai Children's Medical Center

Sirolimus w leczeniu opornego na propranolol niemowlęcego naczyniaka śródbłonka wątroby

Infantile hepatic hemangioendothelioma (IHHE) to dziecięcy naczyniak krwionośny zajmujący wątrobę. Od 2008 roku propranolol jest stosowany w leczeniu naczyniaka krwionośnego, a niektórzy badacze zaczęli również zgłaszać stosowanie propranololu w leczeniu dziecięcego naczyniaka krwionośnego wątroby u dzieci. Sirolimus może być stosowany u pacjentów z malformacjami naczyniowymi, takimi jak naczyniaki krwionośne. IHHE jest również naczyniakiem krwionośnym wieku dziecięcego obejmującym wątrobę, dlatego syrolimus może odgrywać rolę w leczeniu IHHE. W badaniu klinicznym ocenia się skuteczność sekwencyjnego leczenia syrolimusem pacjentów z opornym na leczenie IHHE opornym na propranolol w celu poprawy efektu terapeutycznego i zmniejszenia skutków ubocznych tradycyjnych metod leczenia (hormony, interferon) i zmniejszenia liczby operacji i interwencji oraz stworzenia podstaw klinicznych do zastosowania nowego modelu terapeutycznego IHHE „propranolol + sekwencyjne leczenie sirolimusem”.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Zgodnie z klasyfikacją nowotworów układu pokarmowego Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) w czwartej edycji z 2010 r., dziecięcy naczyniak śródbłonka wątroby (IHHE) to naczyniak krwionośny wczesnodziecięcy zajmujący wątrobę. Jest to łagodny nowotwór, który można podzielić na ogniskowy, wieloogniskowy i rozsiewający się u dzieci, a także łączący malformacje naczyniowe skóry, mózgu, przewodu pokarmowego i innych narządów. Od 2008 roku propranolol jest stosowany w leczeniu naczyniaka krwionośnego , a niektórzy badacze zaczęli również zgłaszać stosowanie propranololu w leczeniu dziecięcego naczyniaka krwionośnego wątroby u dzieci. Coraz więcej klinicystów jednogłośnie zaleca propranolol jako lek pierwszego rzutu w leczeniu IHHE. Istnieje jednak niewiele rozwiązań dla propranololu -odporne IHHE. Sirolimus jest kinazą serynowo-treoninową, która odgrywa kluczową rolę w śmiertelności komórek, angiogenezie i wzroście komórek. Sirolimus może być stosowany u pacjentów z malformacjami naczyniowymi, takimi jak naczyniaki krwionośne. Dzieci z malformacjami naczyniowymi otrzymywały syrolimus doustnie w dawce 0,1 mg/kg dziennie i utrzymywały stężenie we krwi na poziomie 8-15 ng/ml. Z biegiem czasu zmiany stopniowo zanikają. Dlatego sirolimus może być stosowany jako lek drugiego rzutu w przypadku opornych na leczenie naczyniaków krwionośnych i malformacji naczyniowych. Co ciekawe, poprzednie badanie badacza, będące retrospektywną analizą 30 pacjentów, wykazało, że skuteczny odsetek samego propranololu w leczeniu dziecięcego guza śródbłonka wątroby (IHHE) wynosił 57,7%, podczas gdy leczenie sekwencyjne w połączeniu z syrolimusem wyniosło 84,6%. Tak więc to badanie kliniczne ma na celu zbadanie skuteczności sekwencyjnego leczenia syrolimusem u opornych na leczenie pacjentów z IHHE, opornych na propranolol, w celu poprawy efektu terapeutycznego, a ponadto zmniejszenia działań niepożądanych wpływu tradycyjnych metod leczenia (hormony, interferon) oraz liczby operacji i interwencji, a także stanowić przewodnik kliniczny dla nowego modelu terapeutycznego propranololu skojarzonego z syrolimusem w sekwencyjnym leczeniu dziecięcego naczyniaka śródbłonka wątroby.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
36

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chiny, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Song Gu, Doctor

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc do 3 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzony jako IHHE
  • Wiek od 1 miesiąca do 36 miesięcy
  • Przyjmowanie propranololu przez 3 miesiące, ale rozmiar guza się zmniejsza
  • Za pisemną świadomą zgodą

Kryteria wyłączenia:

  • Potwierdzony jako hepatoblastoma
  • Zgodzili się na resekcję chirurgiczną
  • Brak danych klinicznych
  • Pacjenci z objawem Kasabacha-Merritta
  • Przyjmowanie propranololu przez 3 miesiące, a rozmiar guza zmniejsza się o >30%

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Interwencja
pacjentom z IHHE opornym na propranolol podaje się propranolol w skojarzeniu z syrolimusem
Lek: Syrolimus Produkt doustny
Pacjenci z IHHE będą leczeni propranololem (1 mg/kg mc. 2 razy dziennie, po posiłkach), a następnie ocena zostanie przeprowadzona po 3 miesiącach (zmiany wielkości guza mierzone w badaniu ultrasonograficznym oraz zmiany objętości guza mierzone badaniem jamy brzusznej). tomografia komputerowa wzmacniająca). Zostanie przyjęty do grupy po zmniejszeniu objętości guza
Inne nazwy:
  • rapamycyna
  • TORISEL
Lek: propranolol
Pacjenci z IHHE będą leczeni propranololem (1 mg/kg mc. 2 razy dziennie, po posiłkach), a następnie ocena zostanie przeprowadzona po 3 miesiącach (zmiany wielkości guza mierzone w badaniu ultrasonograficznym oraz zmiany objętości guza mierzone badaniem jamy brzusznej). tomografia komputerowa wzmacniająca). Zostanie przyjęty do grupy po zmniejszeniu objętości guza
Inne nazwy:
  • xin de an (chińska nazwa oznacza zapewnienie mi komfortu)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wielkości guza
Ramy czasowe: 1 miesiąc
pomiar wielkości guza za pomocą ultradźwięków
1 miesiąc

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana PIVKA-II
Ramy czasowe: 1 miesiąc
Stosując zestaw testowy PIVKA-II (ARCHITECT I2000SR REFURB, Abbott, Ameryka).
1 miesiąc
Zmiana fetoproteiny alfa-1 (AFP)
Ramy czasowe: 1 miesiąc
Używając zestawu testowego AFP (ARCHITECT AFP, Abbott, Ameryka).
1 miesiąc

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Shanghai Children's Medical Center

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Krzesło do nauki: Song Gu, Doctor, Shanghai Children's Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 lipca 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 czerwca 2024

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
17 maja 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 maja 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
29 maja 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
29 maja 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 maja 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • PRL-SRL-IHHE

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami