Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sirolimus i behandlingen af ​​infantil hepatisk hemangioendotheliom (IEEH) (PRL-SRL-IHHE)

23. maj 2020 opdateret af: Shanghai Children's Medical Center

Sirolimus i behandlingen af ​​propranolol-resistent infantil hepatisk hæmangioendotheliom

Infantil hepatisk hæmangioendotheliom (IHHE) er et infantilt hæmangiom, der involverer leveren. Siden 2008 er propranolol blevet brugt til behandling af hæmangiom, og nogle forskere er også begyndt at rapportere brugen af ​​propranolol til behandling af infantil hepatisk hæmangiom hos børn. Sirolimus kan anvendes til patienter med vaskulære misdannelser såsom hæmangiomer. IHHE er også et infantilt hæmangiom, der involverer leveren, så sirolimus kan spille rollen i behandlingen af ​​IHHE. Det kliniske forsøg undersøger effektiviteten af ​​sekventiel behandling af sirolimus til refraktære IHHE-patienter, der er resistente over for propranolol, for at forbedre den terapeutiske virkning, reducere bivirkningerne af traditionelle behandlingsmetoder (hormoner, interferon), og reducere antallet af operationer og indgreb og give et klinisk grundlag for anvendelsen af ​​den nye terapeutiske model af IHHE af "propranolol + sekventiel sirolimus-behandling".

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Ifølge Verdenssundhedsorganisationens (WHO) klassificering af tumorer i fordøjelsessystemet i den fjerde udgave i 2010, er infantil hepatisk hæmangioendotheliom (IHHE) et infantilt hæmangiom, der involverer leveren. Det er en godartet tumor, som kan undergrupperes i fokal, multifokal og diffuserende hos børn, samt kombinerer vaskulære misdannelser i huden, hjernen, fordøjelseskanalen og andre organer. Siden 2008 har propranolol været brugt til behandling af hæmangiom , og nogle forskere er også begyndt at rapportere brugen af ​​propranolol til behandling af infantil hepatisk hæmangiom hos børn. Og flere og flere klinikere anbefaler enstemmigt propranolol som førstevalgsmedicin til behandling af IHHE. Der er dog få løsninger til propranolol -resistent IHHE. Sirolimus er en serin/threoninkinase, som spiller en central rolle i celledødelighed, angiogenese og cellevækst. Sirolimus kan anvendes til patienter med vaskulære misdannelser såsom hæmangiomer. Børn med vaskulære misdannelser fik 0,1 mg/kg sirolimus oralt hver dag og holdt blodkoncentrationen på 8-15 ng/ml. Læsionerne forsvinder gradvist med tiden. Derfor kan sirolimus bruges som en andenlinjemedicin mod refraktær hæmangiom og vaskulær misdannelse. Interessant nok har investigatorens tidligere undersøgelse, som er retrospektiv analyse af 30 patienter, indikeret, at den effektive rate af propranolol alene til behandling af infantil hepatisk endoteltumor (IHHE) var 57,7 %, mens den for sekventiel behandling kombineret med sirolimus var 84,6 %. Så dette kliniske forsøg skal undersøge effektiviteten af ​​sekventiel behandling af sirolimus til refraktære IHHE-patienter, der er resistente over for propranolol, for at forbedre den terapeutiske effekt, yderligere reducere siden effekter af traditionelle behandlingsmetoder (hormoner, interferon), samt antallet af operationer og indgreb og at give en klinisk vejledning til den nye terapeutiske model af propranolol kombineret med sirolimus til sekventiel behandling af infantil hepatisk hæmangioendotheliom.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
36

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Song Gu, Doctor

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 3 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet som IHHE
  • Alder mellem 1 måned og 36 måneder
  • Modtager propranolol i 3 måneder, men tumorstørrelsen skrumper
  • Med skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Bekræftet som hepatoblastom
  • Har accepteret kirurgisk resektion
  • Der mangler kliniske data
  • Patienter med Kasabach-Merritt fænomen
  • Modtager propranolol i 3 måneder og tumorstørrelsen krymper >30 %

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Intervention
patienter med propranolol-resistent IHHE får propranolol kombineret med sirolimus
Medicin: Sirolimus oralt produkt
Patienter med IHHE vil blive behandlet med propranolol (1 mg/kg, 2 gange dagligt efter måltider), og derefter vil evaluering blive udført efter 3 måneder (ændringer i tumorstørrelsen målt ved ultralydsundersøgelse og ændringer i tumorvolumen målt ved abdominal enhancement CT). Det vil blive optaget i gruppen, når tumorvolumenet skrumper
Andre navne:
  • rapamycin
  • TORISEL
Medicin: propranolol
Patienter med IHHE vil blive behandlet med propranolol (1 mg/kg, 2 gange dagligt efter måltider), og derefter vil evaluering blive udført efter 3 måneder (ændringer i tumorstørrelsen målt ved ultralydsundersøgelse og ændringer i tumorvolumen målt ved abdominal enhancement CT). Det vil blive optaget i gruppen, når tumorvolumenet skrumper
Andre navne:
  • xin de an (kinesisk navn betyder at gøre mig komfortabel)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af tumorstørrelse
Tidsramme: 1 måned
måling af tumorstørrelse ved ultralyd
1 måned

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af PIVKA-II
Tidsramme: 1 måned
Brug af PIVKA-II assay kit (ARCHITECT I2000SR REFURB, Abbott, Amerika).
1 måned
Ændring af alfa-1 føtoprotein (AFP)
Tidsramme: 1 måned
Brug af AFP-analysesættet (ARCHITECT AFP, Abbott, Amerika).
1 måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Shanghai Children's Medical Center

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Song Gu, Doctor, Shanghai Children's Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juli 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. juni 2024

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. maj 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. maj 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
29. maj 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. maj 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. maj 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PRL-SRL-IHHE

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger