Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Sirolimus v léčbě dětského hemangioendoteliomu jater (IEEH) (PRL-SRL-IHHE)

23. května 2020 aktualizováno: Shanghai Children's Medical Center

Sirolimus v léčbě propranololu rezistentního dětského hemangioendoteliomu

Infantilní jaterní hemangioendoteliom (IHHE) je infantilní hemangiom postihující játra. Od roku 2008 se k léčbě hemangiomu používá propranolol a někteří vědci také začali hlásit použití propranololu k léčbě infantilního jaterního hemangiomu u dětí. Sirolimus lze použít u pacientů s vaskulárními malformacemi, jako jsou hemangiomy. IHHE je také infantilní hemangiom postihující játra, takže sirolimus může hrát roli v léčbě IHHE. Klinická studie zkoumá účinnost sekvenční léčby sirolimu u refrakterních pacientů s IHHE rezistentních na propranolol, aby se zlepšil terapeutický účinek a snížily vedlejší účinky. tradičních léčebných metod (hormony, interferon) a snížit počet operací a intervencí a poskytnout klinický základ pro aplikaci nového terapeutického modelu IHHE "propranolol + sekvenční léčba sirolimem".

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zatím nenabíráme

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Podle klasifikace nádorů trávicího systému Světové zdravotnické organizace (WHO) ve čtvrtém vydání v roce 2010 je infantilní hemangioendoteliom jater (IHHE) infantilní hemangiom postihující játra. Jedná se o benigní nádor, který lze u dětí rozdělit na fokální, multifokální a difuzní, stejně jako kombinující vaskulární malformace kůže, mozku, trávicího traktu a dalších orgánů. Od roku 2008 se k léčbě hemangiomu používá propranolol a někteří vědci také začali hlásit použití propranololu k léčbě infantilního hemangiomu jater u dětí. A stále více lékařů jednomyslně doporučuje propranolol jako lék první volby pro léčbu IHHE. Existuje však jen málo řešení pro propranolol -odolný IHHE. Sirolimus je serin/threonin kináza, která hraje klíčovou roli v buněčné mortalitě, angiogenezi a buněčném růstu. Sirolimus lze použít u pacientů s vaskulárními malformacemi, jako jsou hemangiomy. Děti s vaskulárními malformacemi dostávaly 0,1 mg/kg sirolimu perorálně každý den a koncentrace v krvi byla udržována na 8-15 ng/ml. Léze postupně mizí s postupem času. Sirolimus lze proto použít jako lék druhé volby pro refrakterní hemangiom a vaskulární malformace. Zajímavé je, že předchozí studie výzkumníka, která je retrospektivní analýzou 30 pacientů, ukázala, že účinná míra samotného propranololu při léčbě infantilního endoteliálního nádoru jater (IHHE) byla 57,7 %, zatímco sekvenční léčba kombinovaná se sirolimem byla 84,6 %. Tato klinická studie se tedy chystá prozkoumat účinnost sekvenční léčby sirolimem u refrakterních pacientů s IHHE rezistentních na propranolol, aby se zlepšil terapeutický účinek a dále se snížil vedlejší účinek účinky tradičních léčebných metod (hormony, interferon), stejně jako počet operací a intervencí a poskytnout klinický návod pro nový terapeutický model propranololu v kombinaci se sirolimem pro sekvenční léčbu infantilního hemangioendoteliomu jater.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
36

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Hongxiong Gao, Master
  • Telefonní číslo: +86-15216606578
  • E-mail: guyafeihong@163.com

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Song Gu, Doctor

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc až 3 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzeno jako IHHE
  • Věk od 1 měsíce do 36 měsíců
  • Přijímání propranololu po dobu 3 měsíců, ale velikost nádoru se zmenšuje
  • S písemným informovaným souhlasem

Kritéria vyloučení:

  • Potvrzeno jako hepatoblastom
  • Přijali chirurgickou resekci
  • Chybí klinická data
  • Pacienti s Kasabach-Merrittovým fenoménem
  • Přijímání propranololu po dobu 3 měsíců a velikost nádoru se zmenší > 30 %

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Zásah
pacientům s IHHE rezistentní na propranolol je podáván propranolol kombinovaný se sirolimem
Lék: Sirolimus perorální přípravek
Pacienti s IHHE budou léčeni propranololem (1 mg/kg, dvakrát denně, po jídle) a poté bude provedeno vyhodnocení po 3 měsících (změny velikosti nádoru měřené ultrazvukovým vyšetřením a změny objemu nádoru měřené břišní dutinou enhancement CT). Bude přijat do skupiny, jakmile se objem nádoru zmenší
Ostatní jména:
  • rapamycin
  • TORISEL
Lék: propranolol
Pacienti s IHHE budou léčeni propranololem (1 mg/kg, dvakrát denně, po jídle) a poté bude provedeno vyhodnocení po 3 měsících (změny velikosti nádoru měřené ultrazvukovým vyšetřením a změny objemu nádoru měřené břišní dutinou enhancement CT). Bude přijat do skupiny, jakmile se objem nádoru zmenší
Ostatní jména:
  • xin de an (čínské jméno znamená dělat mi pohodlí)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna velikosti nádoru
Časové okno: 1 měsíc
měření velikosti nádoru ultrazvukem
1 měsíc

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna PIVKA-II
Časové okno: 1 měsíc
Pomocí testovací soupravy PIVKA-II (ARCHITECT I2000SR REFURB, Abbott, America).
1 měsíc
Změna alfa-1 fetoproteinu (AFP)
Časové okno: 1 měsíc
Pomocí testovací soupravy AFP (ARCHITECT AFP, Abbott, America).
1 měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Shanghai Children's Medical Center

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Song Gu, Doctor, Shanghai Children's Medical Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. července 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. června 2024

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. června 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. května 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. května 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
29. května 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. května 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. května 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PRL-SRL-IHHE

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení