A Study to Evaluate Pharmacokinetics, Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Satralizumab in Pediatric Patients With Aquaporin-4 Antibody Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) (SAkuraSun)
A Phase III, Multicenter, Open-Label, Uncontrolled Study to Evaluate Pharmacokinetics, Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Satralizumab in Pediatric Patients With AQP4 Antibody Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD)
This study will primarily evaluate the pharmacokinetics of satralizumab in pediatric patients aged 2-11 years with anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody seropositive neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD). Efficacy, safety, tolerability, and pharmacodynamics will be evaluated in a descriptive manner, given the small number of patients who will be enrolled in this study.
연구 개요
상태
상태
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
등록 (추정된)
등록
단계
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Reference Study ID Number: WN41733 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
- 전화번호: 888-662-6728 (U.S.)
- 이메일: global-roche-genentech-trials@gene.com
연구 연락처 백업
- 이름: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry
- 이메일: global.medical_information@roche.com
연구 장소
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Mexico CITY (federal District)
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DF, Mexico CITY (federal District), 멕시코
- 모병
- Grupo Medico Camino
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Mexico City, Mexico CITY (federal District), 멕시코, 06720
- 모병
- Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80218-1007
- 모병
- Children's Hospital Colorado.
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Ciudad Autonoma Buenos Aires, 아르헨티나, C1249ABN
- 모병
- Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
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Córdoba, 아르헨티나, X5004FHP
- 모병
- Clinica Universitaria Reina Fabiola
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London, 영국, WC1N 3JH
- 모병
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Lazio
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Rome, Lazio, 이탈리아, 00165
- 모병
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
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Lombardy
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Pavia, Lombardy, 이탈리아, 27100
- 모병
- Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, 중국, 510120
- 모병
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, 중국, 201102
- 모병
- Children's Hospital of Fudan University
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Kocaeli, 터키 (Türkiye), 6810
- 모병
- Kocaeli University Research and Application Hospit
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Gdansk, 폴란드, 80-214
- 모집하지 않고 적극적으로
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Warsaw, 폴란드, 04-730
- 모병
- Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
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Val-de-Marne
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Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, 프랑스, 94275
- 모병
- Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
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참여기준
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
Inclusion Criteria:
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Age at screening 2-11 years, inclusive
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Body weight at screening >=10 kg
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For female patients of childbearing potential (postmenarchal): agreement to either remain completely abstinent (refrain from heterosexual intercourse) or to use a reliable means of contraception
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Diagnosed as having NMOSD with AQP4 antibody seropositive status as defined by the Wingerchuk 2015 criteria Clinical evidence of at least one documented attack (including first attack) in the last year prior to screening:
- Documented history of a positive anti-AQP4 antibody test or a positive anti-AQP4 antibody test at screening;
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Neurological stability for >=30 days prior to baseline
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Expanded Disability Status Scale (EDSS) 0 to 6.5
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For participants receiving a baseline immunosuppressant treatment and planning to continue on these therapies, treatment must be at stable dose for 4 weeks prior to baseline
Exclusion Criteria:
- Pregnancy or lactation
- Evidence of other demyelinating disease mimicking NMOSD
- Active or presence of recurrent bacterial, viral, fungal, mycobacterial infection, or other infection at baseline
- Evidence of chronic active hepatitis B or C
- Evidence of untreated latent or active tuberculosis (TB)
- Receipt of a live or live-attenuated vaccine within 6 weeks prior to baseline
- History of severe allergic reaction to a biologic agent
- IVIg or subcutaneous Ig (SCIg) within 4 weeks prior to enrollment/Day 1
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: Cohort 1: Participants with body weight ≥10kg to <20kg
Satralizumab will be administered SC Q6W in a cohort of at least 2 evaluable patients |
Participants will receive satralizumab treatment for a minimum of 48 weeks and then will have the opportunity to enter an optional satralizumab extension (OSE) period. |
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실험적: Cohort 2 Participants with body weight ≥20kg to <40kg
Satralizumab will be administered SC at Weeks 0, 2, 4, and Q4W thereafter. |
Participants will receive satralizumab treatment for a minimum of 48 weeks and then will have the opportunity to enter an optional satralizumab extension (OSE) period. |
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실험적: Cohort 3 Participants with body weight ≥40kg
Satralizumab will be administered SC at Weeks 0, 2, 4, and Q4W thereafter. |
Participants will receive satralizumab treatment for a minimum of 48 weeks and then will have the opportunity to enter an optional satralizumab extension (OSE) period. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Summary of Observed Serum Concentration of Satralizumab
기간: Week 48
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Week 48
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Apparent Clearance [CL/F] of Satralizumab
기간: Week 48
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Week 48
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Apparent Volume of Distribution [V/F] of Satralizumab
기간: Week 48
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Week 48
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Area Under the Concentration-time Curve [AUC] of Satralizumab
기간: Week 48
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Week 48
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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24주 및 48주에 확장 장애 상태 척도(EDSS)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 24주차, 48주차
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기준선, 24주차, 48주차
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Proportion of Relapse-free Participants by Week 48
기간: Week 48
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Week 48
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Annualized Relapse Rate (ARR), defined as the average number of relapses for each year of the study
기간: Week 48
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Week 48
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Time to First Relapse (TFR) after enrollment, defined as the time from enrollment until the first occurrence of relapse, as determined by the investigator
기간: Week 48
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Week 48
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Time to Relapse Requiring Rescue Therapy
기간: Week 48
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Week 48
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Change from Baseline in Visual Acuity at Weeks 24 and 48
기간: Baseline, Week 24, Week 48
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Baseline, Week 24, Week 48
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Change from Baseline in FACES Pain Rating Scale at Weeks 24 and 48
기간: Baseline, Week 24, Week 48
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Baseline, Week 24, Week 48
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Change from Baseline in EuroQol 5-Dimension, Youth (EQ-5D-Y) Score and its Proxy at Weeks 24 and 48
기간: Baseline, Week 24, Week 48
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Baseline, Week 24, Week 48
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Incidence and Severity of Adverse Events
기간: Week 48
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Week 48
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공동 작업자 및 조사자
수사관
수사관
- 연구 책임자: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
기본 완료 (추정된)
기본 완료
연구 완료 (추정된)
연구 완료
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- WN41733
- 2019-004092-39 (EudraCT 번호)
- 2023-507817-85-00 (씨티스)
- 2023 (미국 NIH 보조금/계약)
- 2019 (미국 NIH 보조금/계약)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
For eligible studies, qualified researchers may request access to individual patient level clinical data. See Roche's commitment to transparency of clinical study information here: https://go.roche.com/data_sharing
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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