Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af farmakokinetik, effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet og farmakodynamik af Satralizumab hos pædiatriske patienter med Aquaporin-4-antistof positiv neuromyelitis optica-spektrumforstyrrelse (NMOSD) (SAkuraSun)

10. august 2026 opdateret af: Hoffmann-La Roche

En fase III, multicenter, open-label, ukontrolleret undersøgelse til evaluering af farmakokinetik, effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet og farmakodynamik af Satralizumab hos pædiatriske patienter med AQP4-antistofpositiv neuromyelitis opticaspektrumforstyrrelse (NMOSD)

Denne undersøgelse vil primært evaluere farmakokinetikken af ​​satralizumab hos pædiatriske patienter i alderen 2-11 år med anti-aquaporin-4 (AQP4) antistof seropositive neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD). Effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet og farmakodynamik vil blive evalueret på en beskrivende måde i betragtning af det lille antal patienter, der vil blive indskrevet i denne undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
8

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1249ABN
        • Rekruttering
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Argentina, X5004FHP
        • Rekruttering
        • Clínica Universitaria Reina Fabiola
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80218-1007
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado.
  • Frankrig
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Frankrig, 94275
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Italien
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00165
        • Rekruttering
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Italien, 27100
        • Rekruttering
        • Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
  • Kina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510120
        • Rekruttering
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 201102
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Mexico
    • Mexico CITY (federal District)
      • DF, Mexico CITY (federal District), Mexico, DUMMY_VALUE
        • Rekruttering
        • Grupo Medico Camino
  • Polen
      • Gda?sk, Polen, 80-214
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Rekruttering
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Kocaeli, Tyrkiet (Türkiye), 6810
        • Rekruttering
        • Kocaeli University Research and Application Hospit

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ved screening 2-11 år inklusive
  • Kropsvægt ved screening >=10 kg
  • For kvindelige patienter i den fødedygtige alder (postmenarkal): enighed om enten at forblive fuldstændig afholdende (afstå fra heteroseksuelt samleje) eller at bruge en pålidelig præventionsmetode
  • Diagnosticeret som havende NMOSD med AQP4-antistof seropositiv status som defineret af Wingerchuk 2015-kriterierne. Klinisk bevis for mindst ét ​​dokumenteret angreb (inklusive første angreb) i det sidste år før screening
  • Neurologisk stabilitet i >=30 dage før både screening og baseline
  • Udvidet handicapstatusskala (EDSS) 0 til 6,5
  • For patienter, der modtager en baseline immunsuppressiv behandling og planlægger at fortsætte med disse behandlinger, skal behandlingen være ved stabil dosis i 4 uger før baseline

Ekskluderingskriterier:

  • Graviditet eller amning
  • Beviser for anden demyeliniserende sygdom, der efterligner NMOSD
  • Aktiv eller tilstedeværelse af tilbagevendende bakteriel, viral, svampe-, mykobakteriel infektion eller anden infektion ved baseline
  • Bevis på kronisk aktiv hepatitis B eller C
  • Tegn på ubehandlet latent eller aktiv tuberkulose (TB)
  • Modtagelse af en levende eller levende svækket vaccine inden for 6 uger før baseline
  • Anamnese med alvorlig allergisk reaktion på et biologisk middel

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kohorte 1: Deltagere med kropsvægt ≥10 kg til
Satralizumab vil blive administreret SC Q6W i en kohorte på mindst 2 evaluerbare patienter
Medicin: Satralizumab
Deltagerne vil modtage satralizumab-behandling i minimum 48 uger og vil derefter have mulighed for at gå ind i en valgfri satralizumab-forlængelse (OSE) periode.
Eksperimentel: Kohorte 2 Deltagere med kropsvægt ≥20 kg til
Satralizumab vil blive administreret subkutant i uge 0, 2, 4 og Q4W derefter.
Medicin: Satralizumab
Deltagerne vil modtage satralizumab-behandling i minimum 48 uger og vil derefter have mulighed for at gå ind i en valgfri satralizumab-forlængelse (OSE) periode.
Eksperimentel: Kohorte 3 Deltagere med kropsvægt ≥40 kg
Satralizumab vil blive administreret subkutant i uge 0, 2, 4 og Q4W derefter.
Medicin: Satralizumab
Deltagerne vil modtage satralizumab-behandling i minimum 48 uger og vil derefter have mulighed for at gå ind i en valgfri satralizumab-forlængelse (OSE) periode.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Sammenfatning af observeret serumkoncentration [Cthrough] af satralizumab
Tidsramme: Uge 48
Uge 48
Tilsyneladende clearance [CL/F] af satralizumab
Tidsramme: Uge 48
Uge 48
Tilsyneladende distributionsvolumen [V/F] af satralizumab
Tidsramme: Uge 48
Uge 48
Areal under koncentration-tid-kurven [AUC] for satralizumab
Tidsramme: Uge 48
Uge 48

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Andel af tilbagefaldsfrie patienter i uge 48
Tidsramme: Uge 48
Uge 48
Annualiseret tilbagefaldsrate (ARR), defineret som det gennemsnitlige antal tilbagefald for hvert år af undersøgelsen
Tidsramme: Uge 48
Uge 48
Tid til første tilbagefald (TFR) efter randomisering, defineret som tiden fra randomisering til den første forekomst af tilbagefald, som bestemt af investigator
Tidsramme: Uge 48
Uge 48
Tid til tilbagefald, der kræver redningsterapi
Tidsramme: Uge 48
Uge 48
Ændring fra baseline i Expanded Disability Status Scale (EDSS) i uge 24 og 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​24, uge ​​48
Baseline, uge ​​24, uge ​​48
Ændring fra baseline i synsstyrke i uge 24 og 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​24, uge ​​48
Baseline, uge ​​24, uge ​​48
Ændring fra baseline i FACES Pain Rating Scale i uge 24 og 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​24, uge ​​48
Baseline, uge ​​24, uge ​​48
Ændring fra baseline i EuroQol 5-Dimension, Youth (EQ-5D-Y) score og dens proxy i uge 24 og 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​24, uge ​​48
Baseline, uge ​​24, uge ​​48
Forekomst og sværhedsgrad af uønskede hændelser
Tidsramme: Uge 48
Uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Hoffmann-La Roche

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
6. maj 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
12. september 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
3. december 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. januar 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
20. januar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
11. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • WN41733
  • 2019-004092-39 (EudraCT nummer)
  • 2023-507817-85-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på individuelt patientniveau via platformen for anmodninger om kliniske undersøgelsesdata (www.vivli.org). Yderligere detaljer om Roches kriterier for kvalificerede undersøgelser er tilgængelige her (https://vivli.org/ourmember/roche/). For yderligere detaljer om Roches globale politik om deling af klinisk information og hvordan man anmoder om adgang til relaterede kliniske undersøgelsesdokumenter, se her (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger