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Uno studio per valutare la farmacocinetica, l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacodinamica di Satralizumab in pazienti pediatrici con disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) positivo per l'anticorpo Aquaporin-4 (SAkuraSun)

10 agosto 2026 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio di fase III, multicentrico, in aperto, non controllato per valutare la farmacocinetica, l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacodinamica di Satralizumab in pazienti pediatrici con disturbo dello spettro della neuromielite ottica positivo per l'anticorpo AQP4 (NMOSD)

Questo studio valuterà principalmente la farmacocinetica di satralizumab in pazienti pediatrici di età compresa tra 2 e 11 anni con disturbo dello spettro della neuromielite ottica sieropositivo per anticorpi anti-acquaporina-4 (AQP4). L'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacodinamica saranno valutate in modo descrittivo, dato il piccolo numero di pazienti che saranno arruolati in questo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
8

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Reference Study ID Number: WN41733 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
  • Numero di telefono: 888-662-6728 (U.S.)
  • Email: global-roche-genentech-trials@gene.com

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1249ABN
        • Reclutamento
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Argentina, X5004FHP
        • Reclutamento
        • Clínica Universitaria Reina Fabiola
  • Cina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510120
        • Reclutamento
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Cina, 201102
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Francia
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Francia, 94275
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Italia
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00165
        • Reclutamento
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Italia, 27100
        • Reclutamento
        • Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
  • Messico
    • Mexico CITY (federal District)
      • DF, Mexico CITY (federal District), Messico, DUMMY_VALUE
        • Reclutamento
        • Grupo Medico Camino
  • Polonia
      • Gda?sk, Polonia, 80-214
        • Attivo, non reclutante
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Reclutamento
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Reclutamento
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218-1007
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Colorado.
  • Turchia (Türkiye)
      • Kocaeli, Turchia (Türkiye), 6810
        • Reclutamento
        • Kocaeli University Research and Application Hospit

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età allo screening 2-11 anni inclusi
  • Peso corporeo allo screening >=10 kg
  • Per le pazienti di sesso femminile in età fertile (postmenarca): accordo a rimanere completamente astinenti (astenersi da rapporti eterosessuali) o a utilizzare un metodo contraccettivo affidabile
  • Diagnosi di avere NMOSD con stato sieropositivo per anticorpi AQP4 come definito dai criteri Wingerchuk 2015 Evidenza clinica di almeno un attacco documentato (incluso il primo attacco) nell'ultimo anno prima dello screening
  • Stabilità neurologica per >=30 giorni prima sia dello screening che del basale
  • Scala estesa dello stato di disabilità (EDSS) da 0 a 6,5
  • Per i pazienti che ricevono un trattamento immunosoppressore al basale e pianificano di continuare con queste terapie, il trattamento deve essere a dose stabile per 4 settimane prima del basale

Criteri di esclusione:

  • Gravidanza o allattamento
  • Prove di altre malattie demielinizzanti che imitano NMOSD
  • Attivo o presenza di infezione batterica, virale, fungina, micobatterica ricorrente o altra infezione al basale
  • Evidenza di epatite cronica attiva B o C
  • Evidenza di tubercolosi (TBC) latente o attiva non trattata
  • Ricezione di un vaccino vivo o vivo attenuato entro 6 settimane prima del basale
  • Storia di grave reazione allergica ad un agente biologico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Coorte 1: partecipanti con peso corporeo ≥10 kg a
Satralizumab verrà somministrato SC Q6W in una coorte di almeno 2 pazienti valutabili
Droga: Satralizumab
I partecipanti riceveranno un trattamento con satralizumab per un minimo di 48 settimane e quindi avranno l'opportunità di entrare in un periodo di estensione opzionale di satralizumab (OSE).
Sperimentale: Coorte 2 Partecipanti con peso corporeo ≥20 kg a
Satralizumab verrà somministrato SC alle settimane 0, 2, 4 e successivamente Q4W.
Droga: Satralizumab
I partecipanti riceveranno un trattamento con satralizumab per un minimo di 48 settimane e quindi avranno l'opportunità di entrare in un periodo di estensione opzionale di satralizumab (OSE).
Sperimentale: Coorte 3 Partecipanti con peso corporeo ≥40 kg
Satralizumab verrà somministrato SC alle settimane 0, 2, 4 e successivamente Q4W.
Droga: Satralizumab
I partecipanti riceveranno un trattamento con satralizumab per un minimo di 48 settimane e quindi avranno l'opportunità di entrare in un periodo di estensione opzionale di satralizumab (OSE).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Riepilogo della concentrazione sierica osservata [Cthrough] di satralizumab
Lasso di tempo: Settimana 48
Settimana 48
Clearance apparente [CL/F] di satralizumab
Lasso di tempo: Settimana 48
Settimana 48
Volume apparente di distribuzione [V/F] di satralizumab
Lasso di tempo: Settimana 48
Settimana 48
Area sotto la curva concentrazione-tempo [AUC] di satralizumab
Lasso di tempo: Settimana 48
Settimana 48

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti senza ricadute entro la settimana 48
Lasso di tempo: Settimana 48
Settimana 48
Tasso di recidiva annualizzato (ARR), definito come il numero medio di recidive per ogni anno dello studio
Lasso di tempo: Settimana 48
Settimana 48
Tempo alla prima ricaduta (TFR) dopo la randomizzazione, definito come il tempo dalla randomizzazione fino alla prima occorrenza di recidiva, come determinato dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Settimana 48
Settimana 48
Tempo di ricaduta che richiede una terapia di salvataggio
Lasso di tempo: Settimana 48
Settimana 48
Variazione rispetto al basale nella Expanded Disability Status Scale (EDSS) alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Basale, settimana 24, settimana 48
Basale, settimana 24, settimana 48
Variazione rispetto al basale dell'acuità visiva alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Basale, settimana 24, settimana 48
Basale, settimana 24, settimana 48
Variazione rispetto al basale nella FACES Pain Rating Scale alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Basale, settimana 24, settimana 48
Basale, settimana 24, settimana 48
Variazione rispetto al basale nel punteggio EuroQol 5-Dimension, Youth (EQ-5D-Y) e relativo proxy alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Basale, settimana 24, settimana 48
Basale, settimana 24, settimana 48
Incidenza e gravità degli eventi avversi
Lasso di tempo: Settimana 48
Settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Hoffmann-La Roche

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
6 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 marzo 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
12 settembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
3 dicembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 gennaio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
20 gennaio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
11 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • WN41733
  • 2019-004092-39 (Numero EudraCT)
  • 2023-507817-85-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati dei singoli pazienti attraverso la piattaforma di richiesta dei dati degli studi clinici (www.vivli.org). Ulteriori dettagli sui criteri di Roche per gli studi ammissibili sono disponibili qui (https://vivli.org/ourmember/roche/). Per ulteriori dettagli sulla politica globale di Roche sulla condivisione delle informazioni cliniche e su come richiedere l'accesso ai documenti relativi agli studi clinici, vedere qui (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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