Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające farmakokinetykę, skuteczność, bezpieczeństwo, tolerancję i farmakodynamikę satralizumabu u pacjentów pediatrycznych z przeciwciałami przeciwko akwaporynie-4 z dodatnim zapaleniem nerwu wzrokowego i rdzenia kręgowego (NMOSD) (SAkuraSun)

10 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

Wieloośrodkowe, otwarte, niekontrolowane badanie fazy III oceniające farmakokinetykę, skuteczność, bezpieczeństwo, tolerancję i farmakodynamikę satralizumabu u pacjentów pediatrycznych z zaburzeniem ze spektrum zapalenia nerwu wzrokowego i rdzenia kręgowego z przeciwciałami przeciwko AQP4 (NMOSD)

To badanie będzie przede wszystkim oceniać farmakokinetykę satralizumabu u dzieci i młodzieży w wieku od 2 do 11 lat z seropozytywnym zapaleniem nerwu wzrokowego (NMOSD) z przeciwciałami skierowanymi przeciwko akwaporynie-4 (AQP4). Skuteczność, bezpieczeństwo, tolerancja i farmakodynamika zostaną ocenione w sposób opisowy, biorąc pod uwagę niewielką liczbę pacjentów, którzy zostaną włączeni do tego badania.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
8

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentyna, C1249ABN
        • Rekrutacyjny
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Argentyna, X5004FHP
        • Rekrutacyjny
        • Clínica Universitaria Reina Fabiola
  • Chiny
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510120
        • Rekrutacyjny
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chiny, 201102
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Francja
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Francja, 94275
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Meksyk
    • Mexico CITY (federal District)
      • DF, Mexico CITY (federal District), Meksyk, DUMMY_VALUE
        • Rekrutacyjny
        • Grupo Medico Camino
  • Polska
      • Gda?sk, Polska, 80-214
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warsaw, Polska, 04-730
        • Rekrutacyjny
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218-1007
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Colorado.
  • Turcja (Türkiye)
      • Kocaeli, Turcja (Türkiye), 6810
        • Rekrutacyjny
        • Kocaeli University Research and Application Hospit
  • Włochy
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Włochy, 00165
        • Rekrutacyjny
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Włochy, 27100
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Rekrutacyjny
        • Great Ormond Street Hospital for Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek w chwili badania przesiewowego 2-11 lat włącznie
  • Masa ciała podczas badania przesiewowego >=10 kg
  • Dla pacjentek w wieku rozrodczym (po menarchii): zgoda na zachowanie całkowitej abstynencji (powstrzymanie się od stosunków heteroseksualnych) lub na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji
  • Zdiagnozowano NMOSD ze statusem seropozytywnym przeciwciał AQP4 zgodnie z kryteriami Wingerchuk 2015 Kliniczne dowody na co najmniej jeden udokumentowany atak (w tym pierwszy atak) w ciągu ostatniego roku przed badaniem przesiewowym
  • Stabilność neurologiczna przez >=30 dni przed badaniem przesiewowym i punktem wyjściowym
  • Rozszerzona Skala Stanu Niepełnosprawności (EDSS) od 0 do 6,5
  • W przypadku pacjentów otrzymujących początkowe leczenie immunosupresyjne i planujących kontynuację tych terapii, leczenie musi być prowadzone w stabilnej dawce przez 4 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia.

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża lub laktacja
  • Dowody na inną chorobę demielinizacyjną naśladującą NMOSD
  • Aktywna lub nawracająca infekcja bakteryjna, wirusowa, grzybicza, mykobakteryjna lub inna infekcja wyjściowa
  • Dowody na przewlekłe aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C
  • Dowody na nieleczoną utajoną lub aktywną gruźlicę (TB)
  • Otrzymanie żywej lub żywej atenuowanej szczepionki w ciągu 6 tygodni przed punktem wyjściowym
  • Historia ciężkiej reakcji alergicznej na czynnik biologiczny

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Kohorta 1: Uczestnicy o masie ciała ≥10 kg do
Satralizumab będzie podawany s.c. co 6 tygodni w kohorcie co najmniej 2 pacjentów nadających się do oceny
Lek: Satralizumab
Uczestnicy będą otrzymywać leczenie satralizumabem przez co najmniej 48 tygodni, a następnie będą mieli możliwość wejścia na opcjonalny okres przedłużenia satralizumabu (OSE).
Eksperymentalny: Kohorta 2 Uczestnicy o masie ciała ≥20 kg do
Satralizumab będzie podawany podskórnie w tygodniach 0, 2, 4, a następnie co 4 tyg.
Lek: Satralizumab
Uczestnicy będą otrzymywać leczenie satralizumabem przez co najmniej 48 tygodni, a następnie będą mieli możliwość wejścia na opcjonalny okres przedłużenia satralizumabu (OSE).
Eksperymentalny: Kohorta 3 Uczestnicy o masie ciała ≥40 kg
Satralizumab będzie podawany podskórnie w tygodniach 0, 2, 4, a następnie co 4 tyg.
Lek: Satralizumab
Uczestnicy będą otrzymywać leczenie satralizumabem przez co najmniej 48 tygodni, a następnie będą mieli możliwość wejścia na opcjonalny okres przedłużenia satralizumabu (OSE).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Podsumowanie obserwowanych stężeń satralizumabu w surowicy [Cthrough].
Ramy czasowe: Tydzień 48
Tydzień 48
Klirens pozorny [CL/F] satralizumabu
Ramy czasowe: Tydzień 48
Tydzień 48
Pozorna objętość dystrybucji [V/F] satralizumabu
Ramy czasowe: Tydzień 48
Tydzień 48
Pole pod krzywą zależności stężenia od czasu [AUC] satralizumabu
Ramy czasowe: Tydzień 48
Tydzień 48

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów bez nawrotów do 48. tygodnia
Ramy czasowe: Tydzień 48
Tydzień 48
Roczny wskaźnik nawrotów (ARR), zdefiniowany jako średnia liczba nawrotów w każdym roku badania
Ramy czasowe: Tydzień 48
Tydzień 48
Czas do pierwszego nawrotu (TFR) po randomizacji, zdefiniowany jako czas od randomizacji do pierwszego wystąpienia nawrotu, określony przez badacza
Ramy czasowe: Tydzień 48
Tydzień 48
Czas do nawrotu wymagającego terapii ratunkowej
Ramy czasowe: Tydzień 48
Tydzień 48
Zmiana od wartości początkowej w rozszerzonej skali statusu niepełnosprawności (EDSS) w 24. i 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24, tydzień 48
Wartość wyjściowa, tydzień 24, tydzień 48
Zmiana ostrości wzroku w stosunku do wartości wyjściowych w 24. i 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24, tydzień 48
Wartość wyjściowa, tydzień 24, tydzień 48
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w skali oceny bólu TWARZY w 24. i 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24, tydzień 48
Wartość wyjściowa, tydzień 24, tydzień 48
Zmiana od wartości wyjściowej w EuroQol 5-Dimension, Youth score (EQ-5D-Y) i jej wskaźnik zastępczy w 24. i 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24, tydzień 48
Wartość wyjściowa, tydzień 24, tydzień 48
Częstość występowania i nasilenie działań niepożądanych
Ramy czasowe: Tydzień 48
Tydzień 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Hoffmann-La Roche

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
6 maja 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 marca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
12 września 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
3 grudnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 stycznia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
20 stycznia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
11 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • WN41733
  • 2019-004092-39 (Numer EudraCT)
  • 2023-507817-85-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie poszczególnych pacjentów za pośrednictwem platformy wniosków o dane z badań klinicznych (www.vivli.org). Więcej informacji na temat kryteriów Roche dotyczących kwalifikujących się badań można znaleźć tutaj (https://vivli.org/ourmember/roche/). Więcej informacji na temat globalnej polityki firmy Roche dotyczącej udostępniania informacji klinicznych oraz sposobu uzyskiwania dostępu do powiązanych dokumentów z badań klinicznych można znaleźć tutaj (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami