Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení farmakokinetiky, účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakodynamiky satralizumabu u pediatrických pacientů s pozitivní neuromyelitidou s poruchou optického spektra (NMOSD) proti aquaporinu-4 (SAkuraSun)

10. srpna 2026 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Fáze III, multicentrická, otevřená, nekontrolovaná studie k vyhodnocení farmakokinetiky, účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakodynamiky satralizumabu u pediatrických pacientů s AQP4 protilátkou pozitivní neuromyelitidní poruchou optického spektra (NMOSD)

Tato studie bude primárně hodnotit farmakokinetiku satralizumabu u pediatrických pacientů ve věku 2–11 let se séropozitivní neuromyelitis optica Spectrum disorder (NMOSD) s protilátkou proti aquaporinu-4 (AQP4). Účinnost, bezpečnost, snášenlivost a farmakodynamika budou hodnoceny popisným způsobem vzhledem k malému počtu pacientů, kteří budou zařazeni do této studie.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
8

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Reference Study ID Number: WN41733 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
  • Telefonní číslo: 888-662-6728 (U.S.)
  • E-mail: global-roche-genentech-trials@gene.com

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1249ABN
        • Nábor
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Argentina, X5004FHP
        • Nábor
        • Clínica Universitaria Reina Fabiola
  • Francie
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Francie, 94275
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Itálie
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Itálie, 00165
        • Nábor
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Itálie, 27100
        • Nábor
        • Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
  • Mexiko
    • Mexico CITY (federal District)
      • DF, Mexico CITY (federal District), Mexiko, DUMMY_VALUE
        • Nábor
        • Grupo Medico Camino
  • Polsko
      • Gda?sk, Polsko, 80-214
        • Aktivní, ne nábor
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warsaw, Polsko, 04-730
        • Nábor
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Nábor
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80218-1007
        • Nábor
        • Children's Hospital Colorado.
  • Turecko (Türkiye)
      • Kocaeli, Turecko (Türkiye), 6810
        • Nábor
        • Kocaeli University Research and Application Hospit
  • Čína
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510120
        • Nábor
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Čína, 201102
        • Nábor
        • Children's Hospital of Fudan University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk při screeningu 2-11 let včetně
  • Tělesná hmotnost při screeningu >=10 kg
  • U pacientek ve fertilním věku (postmenarchální): souhlas buď s úplnou abstinencí (zdrží se heterosexuálního styku) nebo s používáním spolehlivého způsobu antikoncepce
  • Diagnostikováno jako NMOSD se séropozitivním stavem protilátek AQP4, jak je definováno kritérii Wingerchuk 2015 Klinický důkaz alespoň jednoho zdokumentovaného záchvatu (včetně prvního záchvatu) v posledním roce před screeningem
  • Neurologická stabilita po dobu >=30 dnů před screeningem i výchozí hodnotou
  • Rozšířená stupnice stavu postižení (EDSS) 0 až 6,5
  • U pacientů, kteří dostávají základní imunosupresivní léčbu a plánují pokračovat v těchto terapiích, musí být léčba ve stabilní dávce po dobu 4 týdnů před výchozím stavem

Kritéria vyloučení:

  • Těhotenství nebo kojení
  • Důkaz o jiném demyelinizačním onemocnění napodobujícím NMOSD
  • Aktivní nebo přítomnost rekurentní bakteriální, virové, plísňové, mykobakteriální infekce nebo jiné infekce na začátku
  • Důkaz chronické aktivní hepatitidy B nebo C
  • Důkaz neléčené latentní nebo aktivní tuberkulózy (TBC)
  • Příjem živé nebo živé atenuované vakcíny během 6 týdnů před výchozí hodnotou
  • Závažná alergická reakce na biologickou látku v anamnéze

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Skupina 1: Účastníci s tělesnou hmotností ≥10 kg až
Satralizumab bude podáván SC Q6W v kohortě alespoň 2 hodnotitelných pacientů
Lék: Satralizumab
Účastníci budou dostávat léčbu satralizumabem po dobu minimálně 48 týdnů a poté budou mít možnost vstoupit do volitelného období prodloužení satralizumabem (OSE).
Experimentální: Skupina 2 Účastníci s tělesnou hmotností ≥20 kg až
Satralizumab bude následně podáván SC v týdnech 0, 2, 4 a Q4W.
Lék: Satralizumab
Účastníci budou dostávat léčbu satralizumabem po dobu minimálně 48 týdnů a poté budou mít možnost vstoupit do volitelného období prodloužení satralizumabem (OSE).
Experimentální: Skupina 3 Účastníci s tělesnou hmotností ≥ 40 kg
Satralizumab bude následně podáván SC v týdnech 0, 2, 4 a Q4W.
Lék: Satralizumab
Účastníci budou dostávat léčbu satralizumabem po dobu minimálně 48 týdnů a poté budou mít možnost vstoupit do volitelného období prodloužení satralizumabem (OSE).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Souhrn pozorovaných sérových koncentrací [Cthrough] satralizumabu
Časové okno: 48. týden
48. týden
Zdánlivá clearance [CL/F] satralizumabu
Časové okno: 48. týden
48. týden
Zdánlivý distribuční objem [V/F] satralizumabu
Časové okno: 48. týden
48. týden
Plocha pod křivkou koncentrace-čas [AUC] satralizumabu
Časové okno: 48. týden
48. týden

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Podíl pacientů bez relapsu do 48. týdne
Časové okno: 48. týden
48. týden
Anualizovaná míra relapsů (ARR), definovaná jako průměrný počet relapsů za každý rok studie
Časové okno: 48. týden
48. týden
Doba do prvního relapsu (TFR) po randomizaci, definovaná jako doba od randomizace do prvního výskytu relapsu, jak určil zkoušející
Časové okno: 48. týden
48. týden
Doba do relapsu vyžadující záchrannou terapii
Časové okno: 48. týden
48. týden
Změna oproti výchozímu stavu v rozšířené škále stavu postižení (EDSS) v týdnech 24 a 48
Časové okno: Výchozí stav, týden 24, týden 48
Výchozí stav, týden 24, týden 48
Změna zrakové ostrosti od výchozí hodnoty ve 24. a 48. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24, týden 48
Výchozí stav, týden 24, týden 48
Změna od výchozí hodnoty ve stupnici hodnocení bolesti FACES ve 24. a 48. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24, týden 48
Výchozí stav, týden 24, týden 48
Změna od základní hodnoty ve skóre EuroQol 5-Dimension, Youth (EQ-5D-Y) a jeho proxy v týdnech 24 a 48
Časové okno: Výchozí stav, týden 24, týden 48
Výchozí stav, týden 24, týden 48
Výskyt a závažnost nežádoucích jevů
Časové okno: 48. týden
48. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Hoffmann-La Roche

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
6. května 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. března 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
12. září 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
3. prosince 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. ledna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
20. ledna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • WN41733
  • 2019-004092-39 (Číslo EudraCT)
  • 2023-507817-85-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni jednotlivých pacientů prostřednictvím platformy pro žádosti o údaje z klinických studií (www.vivli.org). Další podrobnosti o kritériích společnosti Roche pro způsobilé studie jsou k dispozici zde (https://vivli.org/ourmember/roche/). Další podrobnosti o globální politice společnosti Roche pro sdílení klinických informací a o tom, jak požádat o přístup k souvisejícím dokumentům klinických studií, naleznete zde (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení