건강한 지원자 및 상염색체 우성 망막색소변성증(RHO-adRP) 환자를 대상으로 한 1/2상 연구
건강한 지원자 및 상염색체 우성 망막색소변성증 환자를 대상으로 OCT-980의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 효능을 평가하는 1/2상, 최초 인간 대상 연구
This integrated Ph1/2 clinical study is to assess the safety, tolerability and pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD) and efficacy of OCT-980 in healthy volunteers and participants with RHO-adRP.
연구 개요
상태
상태
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
Octant, Inc. is evaluating OCT-980, an oral small molecule corrector for the treatment of patients with rhodopsin (RHO)-associated autosomal dominant retinitis pigmentosa (RHO-adRP). There is no known cure and no currently approved therapy for RHO-adRP, a disease of the retina characterized by progressive loss of vision.
This study is comprised of a Phase 1a in healthy volunteers, which was conducted in Australia and is now complete.
The phase 1b/2 study is an open-label, multi-center multiple ascending dose escalation (MAD) to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), and efficacy of multiple-ascending doses of OCT-980 for up to 48 weeks, in participants with a genetic diagnosis of Rhodopsin-associated, autosomal dominant Retinitis Pigmentosa (RP).
RHO-adRP participants are currently being recruited for the phase 1b/2 study in the US.
연구 유형
연구 유형
등록 (추정된)
등록
단계
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Octant adRP Clinical Operations
- 전화번호: +1-510-500-5956
- 이메일: adrpclinicaltrials@octant.bio
연구 장소
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- 모병
- Casey Eye Institute
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수석 연구원:
- Lesley Everett, MD
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연락하다:
- Brian Heimdahl, BA
- 전화번호: 503-494-9771
- 이메일: heimdahb@ohsu.edu
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연락하다:
- Aidan Flieger
- 이메일: flieger@ohsu.edu
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75231-5080
- 모병
- Retina Foundation of the Southwest
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수석 연구원:
- Mark Pennesi, MD
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연락하다:
- Charlene Nwajei
- 이메일: cnwajei@retinafoundation.org
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연락하다:
- Jennifer Herrera
- 이메일: jherrera@retinafoundation.org
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참여기준
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
Phase 1b/2 is active. Inclusion
Phase 1b/2 (Multiple Ascending Dose Escalation in RHO-adRP Patients) Inclusion:
- Participants must have a diagnosis of Rhodopsin-associated, autosomal dominant Retinitis Pigmentosa confirmed by a genetic test that is implemented in accordance with the relevant national requirements
- Male or female greater than or equal to age 18 (inclusive) at the time of signing the informed consent form
- Have a body weight >50kg, with a body mass index (BMI) from 18.0 to 35.0 kg/m^2 (inclusive) at screening
- Best Corrected Visual Acuity (BCVA) using the Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) > 55
- Other than their diagnosis of RHO-adRP, be in good general health, as determined by the Investigator
- Have sufficient venous access to allow blood sampling for pharmacokinetic analysis and safety laboratory samples
Phase 1b/2 (Multiple Ascending Dose Escalation in RHO-adRP Patients) Exclusion:
- Females who are pregnant or breastfeeding
- Evidence of any other significant ocular (other than RHO-adRP) and non-ocular disease/ disorder
- Lifetime history of ocular surgery
- Any prior or current ophthalmologic gene therapy
- Has a history of major surgery, severe trauma, or bone fracture within 12 weeks before the first dose of the investigational product or planned surgery within 4 weeks after the end of the study
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 1
OCT-980 tablets administered orally once daily. |
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol |
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실험적: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 2
OCT-980 tablets administered orally once daily. |
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol |
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실험적: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 3
OCT-980 tablets administered orally once daily. |
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol |
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실험적: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 4
OCT-980 tablets administered orally once daily. |
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol |
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실험적: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 5
OCT-980 tablets administered orally once daily. |
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Safety and tolerability of multiple doses (Phase 1b/2) of OCT-980 in participants with a genetic diagnosis of RHO-adRP.
기간: Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)
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Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
기본 완료 (추정된)
기본 완료
연구 완료 (추정된)
연구 완료
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- OCT-980-101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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