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Un estudio de Fase 1/2 en voluntarios sanos y participantes con retinosis pigmentaria autosómica dominante (RHO-adRP)

14 de septiembre de 2026 actualizado por: Octant, Inc.

Un estudio de Fase 1/2, Primero en Humanos, para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, farmacodinamia y eficacia de OCT-980 en voluntarios sanos y participantes con retinosis pigmentaria autosómica dominante

Este estudio clínico integrado de Fase 1/2 tiene como objetivo evaluar la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética (PK), farmacodinámica (PD) y eficacia de OCT-980 en voluntarios sanos y participantes con RHO-adRP.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Octant, Inc. está evaluando OCT-980, una molécula pequeña correctora oral para el tratamiento de pacientes con retinosis pigmentaria autosómica dominante asociada a rodopsina (RHO-adRP). No existe cura conocida ni terapia aprobada actualmente para RHO-adRP, una enfermedad de la retina caracterizada por la pérdida progresiva de visión.

Este estudio está compuesto por una Fase 1a, que se llevará a cabo en Australia; y una Fase 1b/2, que se llevará a cabo en EE. UU.

El estudio de fase 1a será de dosis única, doble ciego, controlado con placebo con escalada de dosis ascendente (SAD +/- efecto de alimentos) para evaluar la seguridad, tolerabilidad y PK de OCT-980 en voluntarios sanos.

El estudio de fase 1b/2 será abierto, multicéntrico, con escalada de dosis múltiple ascendente (MAD) para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (PK), farmacodinámica (PD) y eficacia de dosis múltiples ascendentes de OCT-980 durante hasta 48 semanas, en participantes con diagnóstico genético de retinosis pigmentaria autosómica dominante asociada a rodopsina (RP).

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
18

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Inclusión

Fase 1a (Escalación de Dosis Única Ascendente en Voluntarios Sanos) Criterios de inclusión:

  • Estar en buen estado de salud general, según lo determinado por el Investigador
  • Hombres o mujeres de 18 a 65 años (inclusive) en el momento de firmar el formulario de consentimiento informado
  • Tener un peso corporal >50 kg, con un índice de masa corporal (IMC) de 18,0 a 35,0 kg/m² (inclusive) en el cribado
  • Tener acceso venoso suficiente para permitir la extracción de sangre para el análisis farmacocinético y las muestras de laboratorio de seguridad
  • A los participantes en la Cohorte 2b se les pedirá que participen en una cohorte adicional de efecto de alimentos y serán capaces de consumir la comida alta en grasas dentro del período de tiempo especificado en el protocolo y estarán dispuestos a consumir el 100% de la comida alta en grasas

Fase 1b/2 (Escalación de Dosis Múltiple Ascendente en Pacientes con RHO-adRP) Criterios de inclusión:

  • Los participantes deben tener un diagnóstico de Retinitis Pigmentosa autosómica dominante asociada a la rodopsina confirmado por una prueba genética que se implementa de acuerdo con los requisitos nacionales pertinentes
  • Hombres o mujeres de 18 a 65 años (inclusive) en el momento de firmar el formulario de consentimiento informado
  • Tener un peso corporal >50 kg, con un índice de masa corporal (IMC) de 18,0 a 35,0 kg/m² (inclusive) en el cribado
  • Mejor Agudeza Visual Corregida (BCVA) utilizando el Estudio de Tratamiento Temprano de la Retinopatía Diabética (ETDRS) > 70
  • Aparte de su diagnóstico de RHO-adRP, estar en buen estado de salud general, según lo determinado por el Investigador
  • Tener acceso venoso suficiente para permitir la extracción de sangre para el análisis farmacocinético y las muestras de laboratorio de seguridad. Exclusión

Fase 1a (Escalación de Dosis Única Ascendente en Voluntarios Sanos) Criterios de exclusión:

  • Mujeres embarazadas o en período de lactancia
  • Tener evidencia de cualquier enfermedad/trastorno ocular o no ocular significativo
  • Antecedentes de cirugía ocular a lo largo de la vida
  • Tener antecedentes de cirugía mayor, traumatismo grave o fractura ósea dentro de las 12 semanas anteriores a la primera dosis del producto en investigación o cirugía planificada dentro de las 4 semanas posteriores al final del estudio

Fase 1b/2 (Escalación de Dosis Múltiple Ascendente en Pacientes con RHO-adRP) Criterios de exclusión:

  • Mujeres embarazadas o en período de lactancia
  • Evidencia de cualquier otra enfermedad/trastorno ocular (distinto de RHO-adRP) y no ocular significativo
  • Antecedentes de cirugía ocular a lo largo de la vida
  • Cualquier terapia génica oftalmológica previa o actual
  • Tener antecedentes de cirugía mayor, traumatismo grave o fractura ósea dentro de las 12 semanas anteriores a la primera dosis del producto en investigación o cirugía planificada dentro de las 4 semanas posteriores al final del estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 1
OCT-980 tablets administered orally once daily.
Droga: Phase 1b/2: Cohort 1 - OCT-980 Tablet
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
Experimental: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 2
OCT-980 tablets administered orally once daily.
Droga: Phase 1b/2: Cohort 2 - OCT-980 Tablet
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
Experimental: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 3
OCT-980 tablets administered orally once daily.
Droga: Phase 1b/2: Cohort 3 - OCT-980 Tablet
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
Experimental: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 4
OCT-980 tablets administered orally once daily.
Droga: Phase 1b/2: Cohort 4 - OCT-980 Tablet
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
Experimental: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 5
OCT-980 tablets administered orally once daily.
Droga: Phase 1b/2: Cohort 5 - OCT-980 Tablet
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Safety and tolerability of multiple doses (Phase 1b/2) of OCT-980 in participants with a genetic diagnosis of RHO-adRP.
Periodo de tiempo: Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)
Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Octant, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
10 de marzo de 2026

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de noviembre de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de noviembre de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
6 de febrero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
6 de febrero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
13 de febrero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
17 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
14 de septiembre de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • OCT-980-101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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