Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Faaasi 1/2-tutkimus terveillä vapaaehtoisilla ja autosomal dominanttia retinitis pigmentosaa (RHO-adRP) sairastavilla osallistujilla

maanantai 14. syyskuuta 2026 päivittänyt: Octant, Inc.

Faa­si 1/2, ensimmäinen ihmisissä suoritettu tutkimus OCT-980:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan, farmakodynamiikan ja tehon arvioimiseksi terveillä vapaaehtoisilla ja osallistujilla, joilla on autosomin kautta vallitseva pigmenttiverkkokalvotauti

Tämä integroitu vaiheen 1/2 kliininen tutkimus arvioi OCT-980:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa (PK), farmakodynamiikkaa (PD) sekä tehoa terveillä vapaaehtoisilla ja RHO-adRP-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Octant, Inc. arvioi OCT-980:ta, joka on suun kautta otettava pieni molekyylikorjaaja rhodopsiiniin (RHO) liittyvän autosomaalisen dominantin retinitis pigmentosan (RHO-adRP) potilaiden hoidossa. RHO-adRP:lle ei ole tunnettua parannuskeinoa eikä tällä hetkellä hyväksyttyä hoitomuotoa. Tämä on verkkokalvon sairaus, jolle on ominaista näön asteittainen heikkeneminen.

Tämä tutkimus koostuu vaiheesta 1a, joka suoritetaan Australiassa; ja vaiheesta 1b/2, joka suoritetaan Yhdysvalloissa.

Vaiheen 1a tutkimus on yksittäisannos, kaksoissokko, lumekontrolloitu nousevan annoksen eskalaatio (SAD +/- ruokavaikutus) OCT-980:n turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikan (PK) arvioimiseksi terveillä vapaaehtoisilla.

Vaiheen 1b/2 tutkimus on avoimen koodin, monikeskuksinen moninkertainen nousevan annoksen eskalaatio (MAD) useiden nousevien OCT-980-annosten turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan (PK), farmakodynamiikan (PD) ja tehon arvioimiseksi jopa 48 viikon ajan osallistujilla, joilla on geneettinen diagnoosi rhodopsiiniin liittyvästä autosomaalisesta dominantista retinitis pigmentosasta (RP).

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
18

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Kriteerit

Vaihe 1a (yksittäisen annoksen nousu terveillä vapaaehtoisilla) kriteerit:

  • Olla yleisesti hyvässä kunnossa tutkijan arvioimana
  • Mies tai nainen 18–65-vuotias (mukaan lukien) suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä
  • Paino >50 kg ja ruumiinmassaindeksi (BMI) 18,0–35,0 kg/m² (mukaan lukien) seulontavaiheessa
  • Riittävä laskimopääsy farmakokineettistä analyysiä ja turvallisuuslaboratorionäytteitä varten
  • Kohortin 2b osallistujilta pyydetään osallistumaan lisäravintovaikutuskohorttiin, ja heidän tulee pystyä nauttimaan korkeasti rasvaista ateriaa määräaikana ja olla halukkaita nauttimaan 100 % korkeasti rasvaisesta ateriasta

Vaihe 1b/2 (usean annoksen nousu RHO-adRP-potilailla) kriteerit:

  • Osallistujilla on oltava rodopsiiniin liittyvä, autosomaalisesti dominantti retinitis pigmentosa -diagnoosi, joka on vahvistettu geneettisellä testillä kansallisten vaatimusten mukaisesti
  • Mies tai nainen 18–65-vuotias (mukaan lukien) suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä
  • Paino >50 kg ja ruumiinmassaindeksi (BMI) 18,0–35,0 kg/m² (mukaan lukien) seulontavaiheessa
  • Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA) Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -asteikolla > 70
  • RHO-adRP-diagnoosinsa lisäksi olla yleisesti hyvässä kunnossa tutkijan arvioimana
  • Riittävä laskimopääsy farmakokineettistä analyysiä ja turvallisuuslaboratorionäytteitä varten

Vaihe 1a (yksittäisen annoksen nousu terveillä vapaaehtoisilla) poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana tai imettävät naiset
  • Merkkejä merkittävästä silmä- tai muusta sairaudesta/häiriöstä
  • Koko eliniän aikana tehty silmäleikkaus
  • Suuri leikkaus, vakava vamma tai luunmurtuma 12 viikon sisällä ennen tutkittavan tuotteen ensimmäistä annosta tai suunniteltu leikkaus 4 viikon sisällä tutkimuksen päättymisen jälkeen

Vaihe 1b/2 (usean annoksen nousu RHO-adRP-potilailla) poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana tai imettävät naiset
  • Merkkejä muusta merkittävästä silmä- (muu kuin RHO-adRP) tai muusta sairaudesta/häiriöstä
  • Koko eliniän aikana tehty silmäleikkaus
  • Aikaisempi tai nykyinen silmätautien geeniterapia
  • Suuri leikkaus, vakava vamma tai luunmurtuma 12 viikon sisällä ennen tutkittavan tuotteen ensimmäistä annosta tai suunniteltu leikkaus 4 viikon sisällä tutkimuksen päättymisen jälkeen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 1
OCT-980 tablets administered orally once daily.
Lääke: Phase 1b/2: Cohort 1 - OCT-980 Tablet
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
Kokeellinen: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 2
OCT-980 tablets administered orally once daily.
Lääke: Phase 1b/2: Cohort 2 - OCT-980 Tablet
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
Kokeellinen: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 3
OCT-980 tablets administered orally once daily.
Lääke: Phase 1b/2: Cohort 3 - OCT-980 Tablet
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
Kokeellinen: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 4
OCT-980 tablets administered orally once daily.
Lääke: Phase 1b/2: Cohort 4 - OCT-980 Tablet
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
Kokeellinen: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 5
OCT-980 tablets administered orally once daily.
Lääke: Phase 1b/2: Cohort 5 - OCT-980 Tablet
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Safety and tolerability of multiple doses (Phase 1b/2) of OCT-980 in participants with a genetic diagnosis of RHO-adRP.
Aikaikkuna: Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)
Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Octant, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Tiistai 10. maaliskuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 1. marraskuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 1. marraskuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 6. helmikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 6. helmikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 13. helmikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 17. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 14. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • OCT-980-101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia