Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 1/2-studie hos friske frivillige og deltakere med autosomal dominant retinitis pigmentosa (RHO-adRP)

14. september 2026 oppdatert av: Octant, Inc.

En fase 1/2, først-på-menneske-studie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk, farmakodynamikk og effekt av OCT-980 hos friske frivillige og deltakere med autosomal dominant retinitis pigmentosa

Denne integrerte Ph1/2-kliniske studien skal vurdere sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk (PK), farmakodynamikk (PD) og effekt av OCT-980 hos friske frivillige og deltakere med RHO-adRP.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Octant, Inc. vurderer OCT-980, en oral liten molekylkorrektor for behandling av pasienter med rhodopsin (RHO)-assosiert autosomal dominant retinitis pigmentosa (RHO-adRP). Det er ingen kjent kur og ingen for tiden godkjent terapi for RHO-adRP, en sykdom i netthinnen som kjennetegnes av progressiv synstap.

Denne studien består av en fase 1a, som skal gjennomføres i Australia; og en fase 1b/2, som skal gjennomføres i USA.

Fase 1a-studien vil være en enkeltdose, dobbeltblind, placebokontrollert stigende doseskaleringsstudie (SAD +/- matvirkning) for å evaluere sikkerheten, toleransen og PK for OCT-980 hos friske frivillige.

Fase 1b/2-studien vil være åpen, multisenter, multippel stigende doseskaleringsstudie (MAD) for å evaluere sikkerheten, toleransen, farmakokinetikk (PK), farmakodynamikk (PD) og effekt av multippel stigende doser av OCT-980 i opptil 48 uker, hos deltakere med en genetisk diagnose av rhodopsin-assosiert, autosomal dominant retinitis pigmentosa (RP).

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
18

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjon

Fase 1a (enkelt stigende dose eskalering i friske frivillige) inklusjonskriterier:

  • Være i god generell helse, som fastsatt av undersøkeren
  • Mann eller kvinne i alderen 18 til 65 år (inklusive) ved signering av informert samtykkeerklæring
  • Ha en kroppsvekt >50 kg, med en kroppsmasseindeks (KMI) fra 18,0 til 35,0 kg/m² (inklusive) ved screening
  • Ha tilstrekkelig venetilgang for å tillate blodprøvetaking til farmakokinetisk analyse og sikkerhetslaboratorieprøver
  • Deltakere i kohort 2b vil bli bedt om å delta i en ekstra måltidseffekt kohort og være i stand til å innta det høyt fettinnhold måltidet innenfor protokoll-spesifisert tidsperiode og villig til å innta 100% av det høyt fettinnhold måltidet

Fase 1b/2 (multippel stigende dose eskalering i RHO-adRP pasienter) inklusjonskriterier:

  • Deltakere må ha en diagnose av Rhodopsin-assosiert, autosomal dominant Retinitis Pigmentosa bekreftet av en genetisk test som er implementert i samsvar med relevante nasjonale krav
  • Mann eller kvinne i alderen 18 til 65 år (inklusive) ved signering av informert samtykkeerklæring
  • Ha en kroppsvekt >50 kg, med en kroppsmasseindeks (KMI) fra 18,0 til 35,0 kg/m² (inklusive) ved screening
  • Best korrigert synsskarphet (BCVA) ved bruk av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) > 70
  • Bortsett fra diagnosen av RHO-adRP, være i god generell helse, som fastsatt av undersøkeren
  • Ha tilstrekkelig venetilgang for å tillate blodprøvetaking til farmakokinetisk analyse og sikkerhetslaboratorieprøver Eksklusjon

Fase 1a (enkelt stigende dose eskalering i friske frivillige) eksklusjonskriterier:

  • Kvinner som er gravide eller ammer
  • Ha tegn på betydelig øye- eller ikke-øye sykdom/forstyrrelse
  • Har livslang historie med øyekirurgi
  • Har en historie med større kirurgi, alvorlig traume eller brudd innen 12 uker før første dose av undersøkelsesproduktet eller planlagt kirurgi innen 4 uker etter slutten av studien

Fase 1b/2 (multippel stigende dose eskalering i RHO-adRP pasienter) eksklusjonskriterier:

  • Kvinner som er gravide eller ammer
  • Tegn på annen betydelig øye- (annet enn RHO-adRP) og ikke-øye sykdom/forstyrrelse
  • Livslang historie med øyekirurgi
  • Noen tidligere eller nåværende oftalmologisk genterapi
  • Har en historie med større kirurgi, alvorlig traume eller brudd innen 12 uker før første dose av undersøkelsesproduktet eller planlagt kirurgi innen 4 uker etter slutten av studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 1
OCT-980 tablets administered orally once daily.
Legemiddel: Phase 1b/2: Cohort 1 - OCT-980 Tablet
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
Eksperimentell: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 2
OCT-980 tablets administered orally once daily.
Legemiddel: Phase 1b/2: Cohort 2 - OCT-980 Tablet
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
Eksperimentell: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 3
OCT-980 tablets administered orally once daily.
Legemiddel: Phase 1b/2: Cohort 3 - OCT-980 Tablet
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
Eksperimentell: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 4
OCT-980 tablets administered orally once daily.
Legemiddel: Phase 1b/2: Cohort 4 - OCT-980 Tablet
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
Eksperimentell: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 5
OCT-980 tablets administered orally once daily.
Legemiddel: Phase 1b/2: Cohort 5 - OCT-980 Tablet
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Safety and tolerability of multiple doses (Phase 1b/2) of OCT-980 in participants with a genetic diagnosis of RHO-adRP.
Tidsramme: Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)
Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Octant, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
10. mars 2026

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. november 2028

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. november 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
6. februar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
6. februar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
13. februar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
17. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
14. september 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • OCT-980-101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger