Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase 1/2-undersøgelse med raske frivillige og deltagere med autosomal dominant retinitis pigmentosa (RHO-adRP)

18. maj 2026 opdateret af: Octant, Inc.

En fase 1/2, først-på-mennesker-studie til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik og effekt af OCT-980 hos raske frivillige og deltagere med autosomal dominant retinitis pigmentosa

Denne integrerede fase 1/2-kliniske undersøgelse skal vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken (PK), farmakodynamikken (PD) samt effektiviteten af OCT-980 hos raske frivillige og deltagere med RHO-adRP.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Octant, Inc. vurderer OCT-980, en oral lille molekyle-korrektor til behandling af patienter med rhodopsin (RHO)-associeret autosomal dominant retinitis pigmentosa (RHO-adRP). Der kendes ingen kur, og der er i øjeblikket ingen godkendt terapi for RHO-adRP, en sygdom i nethinden, der er karakteriseret ved progressivt synstab.

Denne undersøgelse består af en fase 1a, der skal udføres i Australien; og en fase 1b/2, der skal udføres i USA.

Fase 1a-studiet vil være en enkelt dosis, dobbeltblindet, placebo-kontrolleret stigende dosiseskalering (SAD +/- madvirkning) for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og PK af OCT-980 hos raske frivillige.

Fase 1b/2-studiet vil være åben, multicentrisk, stigende multipledosis-eskalering (MAD) for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken (PK), farmakodynamikken (PD) og effektiviteten af flere stigende doser af OCT-980 i op til 48 uger hos deltagere med en genetisk diagnose af Rhodopsin-associeret, autosomal dominant Retinitis Pigmentosa (RP).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
32

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Australien
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • CMAX Clinical Research Pty Ltd

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusion

Fase 1a (enkelt stigende dosiseskalering i raske frivillige) inklusion:

  • Være i god generel sundhed, som bedømt af undersøgeren
  • Mand eller kvinde i alderen 18 til 65 år (inklusiv) på tidspunktet for underskrift af informeret samtykkeerklæring
  • Have en kropsvægt >50 kg, med et kropsmasseindeks (BMI) fra 18,0 til 35,0 kg/m² (inklusiv) ved screening
  • Have tilstrækkelig venøs adgang til at muliggøre blodprøvetagning til farmakokinetisk analyse og sikkerhedslaboratorieprøver
  • Deltagere i kohorte 2b vil blive bedt om at deltage i en yderligere måleffektkohorte og være i stand til at indtage det højfedtmåltid inden for den protokolspecifikerede tidsperiode og være villige til at indtage 100% af det højfedtmåltid

Fase 1b/2 (multipel stigende dosiseskalering i RHO-adRP-patienter) inklusion:

  • Deltagere skal have en diagnose på rhodopsin-associeret, autosomalt dominant retinitis pigmentosa bekræftet af en genetisk test, der implementeres i overensstemmelse med de relevante nationale krav
  • Mand eller kvinde i alderen 18 til 65 år (inklusiv) på tidspunktet for underskrift af informeret samtykkeerklæring
  • Have en kropsvægt >50 kg, med et kropsmasseindeks (BMI) fra 18,0 til 35,0 kg/m² (inklusiv) ved screening
  • Bedst korrigeret synsskarphed (BCVA) ved brug af Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) > 70
  • Ud over deres diagnose af RHO-adRP, være i god generel sundhed, som bedømt af undersøgeren
  • Have tilstrækkelig venøs adgang til at muliggøre blodprøvetagning til farmakokinetisk analyse og sikkerhedslaboratorieprøver Eksklusion

Fase 1a (enkelt stigende dosiseskalering i raske frivillige) eksklusion:

  • Kvinder, der er gravide eller ammer
  • Have tegn på enhver betydelig okulær eller ikke-okulær sygdom/forstyrrelse
  • Har livstidshistorie med okulær kirurgi
  • Har en historie med større kirurgi, alvorligt trauma eller knoglebrud inden for 12 uger før første dosis af undersøgelsesproduktet eller planlagt kirurgi inden for 4 uger efter afslutningen af studiet

Fase 1b/2 (multipel stigende dosiseskalering i RHO-adRP-patienter) eksklusion:

  • Kvinder, der er gravide eller ammer
  • Tegn på enhver anden betydelig okulær (andet end RHO-adRP) og ikke-okulær sygdom/forstyrrelse
  • Livstidshistorie med okulær kirurgi
  • Enhver tidligere eller nuværende oftalmologisk genterapi
  • Har en historie med større kirurgi, alvorligt trauma eller knoglebrud inden for 12 uger før første dosis af undersøgelsesproduktet eller planlagt kirurgi inden for 4 uger efter afslutningen af studiet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Fase 1a: OCT-980
OCT-980-kapsler administreret oralt én gang dagligt under fastende eller faste omstændigheder ifølge protokol
Medicin: Fase 1a: OCT-980-kapsel
OCT-980-kapsler administreret oralt én gang ved dosisniveauer angivet i protokollen
Placebo komparator: Fase 1a: Placebo
Matchende placebo-kapsler administreret oralt én gang dagligt under fastende eller færdige forhold i henhold til protokol
Medicin: Fase 1a: Placebo-kapsel
Placebo-kapsler administreret oralt én gang ved dosisniveauerne angivet i protokollen
Eksperimentel: Fase 1b/2: OCT-980
OCT-980 tabletter administreret oralt én gang dagligt.
Medicin: Fase 1b/2: OCT-980-tablet
OCT-980 tabletter administreret oralt én gang ved de dosisniveauer, der er angivet i protokollen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet af enkeltdosis (fase 1a) eller flere doser (fase 1b/2) af OCT-980 hos frivillige eller deltagere med en genetisk diagnose af RHO-adRP, henholdsvis
Tidsramme: Tidsramme: Fra baseline til dag 5 (Fase 1a) eller uge 60 (Fase 1b/2)
Tidsramme: Fra baseline til dag 5 (Fase 1a) eller uge 60 (Fase 1b/2)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Octant, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
10. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. november 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. november 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. maj 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • OCT-980-101

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger