Von Hippel Lindau 질병 환자의 뇌 및 척수 종양 성장 및 낭종 발달 연구
CNS 혈관모세포종이 있는 VHL 환자의 전향적 자연사 연구
이 연구의 목적은 폰 히펠-린다우병 환자에서 발생하는 뇌 및 척수 종양 및 낭종의 성장에 대해 자세히 알아보는 것입니다. 종양이 얼마나 빨리 성장하는지 검사하고 어떤 요인(예: 사춘기, 임신, 폐경기, 혈액 단백질 등)이 종양의 성장에 영향을 미치는지 결정하려고 합니다.
폰 히펠-린다우병에 대한 NIH의 연구에 등록된 8세에서 75세 사이의 환자는 이 5년 연구에 적합할 수 있습니다. 참가자는 연구 시작 시 뇌 및 척수의 자기 공명 영상(MRI)과 철저한 신경학적 병력 및 검사를 받게 됩니다. 종양 성장을 예측할 수 있는 요인(호르몬 또는 기타 단백질) 분석을 위해 혈액 샘플을 채취합니다. 6개월마다 후속 클리닉 방문에는 신체 및 신경학적 검사, 혈액 검사, 뇌 및 척추의 MRI 스캔이 포함됩니다. 증상이나 종양 성장으로 인해 더 자주 후속 조치가 필요한 경우 스캔은 3개월 간격으로 수행됩니다.
뇌 및 척수 종양의 외과적 제거는 현재 이러한 병변이 신경학적 문제를 일으킬 때 선택되는 치료법입니다. 어떤 종양이 성장할 가능성이 있고 어떤 종양이 안정적으로 유지되는지 더 잘 이해하면 의사가 치료 결정을 내리고 불필요한 절차를 피하는 데 도움이 될 수 있습니다.
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연구 개요
상세 설명
소뇌, 뇌간 및 척수의 혈관모세포종은 VHL(von Hippel-Lindau)병 환자에서 흔히 발생하는 종양입니다. 드물게 이러한 병변은 대뇌에도 영향을 미칩니다. 환자는 종종 여러 병변을 가지고 있으며 그 중 다수는 낭종이나 누액과 관련이 있습니다. 증상이 있는 병변에 대한 현재 치료법은 수술적 절제입니다. 집중 방사선은 또한 종양 제어를 제공하기 위한 시도로 선택된 경우에 사용되고 있습니다. VHL 환자의 중추신경계(CNS) 병변의 자연사는 전향적 연구에서 다루어지지 않았습니다. 이러한 병변이 성장하기 시작하거나 소뇌에 낭포가 발생하거나 척수의 누공이 발생하는 시점이 명확하지 않으며 종양 성장에 영향을 미치는 전신적 요인도 확인되지 않았습니다. 종양 진행 또는 낭종 발달을 예측하거나 영향을 미치는 요인을 식별함으로써 적절한 시기에 수술 또는 의료 개입을 보다 정확하게 권장하고 안정적인 병변에 대한 불필요한 치료를 피할 수 있습니다. 이 연구는 중추 신경계(CNS) 혈관모세포종 및 관련 낭종의 성장에 대한 전향적 방사선 및 임상 데이터를 수집할 것입니다. 우리는 또한 사춘기, 폐경기, 임신, 호르몬 요법의 효과, 종양 부하, 혈청 에리스로포에이틴 수치 및 헤모글로빈/헤마토크리트 수치와 같은 종양 진행에 영향을 미칠 수 있는 전신 과정에 대한 정보를 전향적으로 수집할 것입니다.
이 자연사 연구는 VHL 질병의 병태생리학에 대한 우리의 이해를 상당히 향상시키는 결과를 가져왔습니다. 이 연구의 데이터를 통해 VHL 질환 환자의 혈관모세포종 및 내림프낭 종양의 기원과 성장 패턴을 더 잘 이해할 수 있게 되었습니다. VHL 질환의 혈관모세포종을 표적으로 하는 새로운 치료법이 이 연구에서 수집된 정보를 기반으로 고안되고 있습니다. 우리는 이 자연사 질병이 VHL 질병에서 혈관모세포종의 이해와 관리를 개선하면서 새로운 가설 기반 연구에 계속 영감을 줄 것으로 기대합니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 8-75세.
- 폰 히펠-린다우병 진단이 확인되었습니다.
- 선별 MRI에서 하나 이상의 대뇌, 소뇌 또는 척수 혈관모세포종의 존재.
- 정보에 입각한 동의(또는 동의)를 제공할 수 있거나 자녀의 경우 부모가 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다.
- Karnofsky 성능 척도 점수가 60 이상입니다.
- IV 진정 없이 CNS의 일련의 MRI 스캐닝을 받을 수 있는 능력이 있습니다.
제외 기준:
- 임상적으로 불안정한 상태.
- 화학 요법, 면역 요법 또는 스테로이드 치료를 받고 있습니다.
- CT 또는 MRI 조영제에 대한 알레르기.
- 조직 손상을 유발하거나 이미지 아티팩트를 생성할 것으로 예상되는 금속 클립 또는 와이어를 포함하는 수술과 같은 MRI 스캔에 대한 금기.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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1
Von Hippel-Lindau (VHL) 질병이 있는 250명의 피험자.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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VHL의 임상 및 방사선학적 진행 과정 결정
기간: 기준선, 12~24개월 간격
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대답해야 할 질문은 다음과 같은 일반적인 범주에 속합니다. 1. 임상 진행 과정 2. 방사선학적 진행 3. 치료 후 결과(수술 및 방사선) 4. 기여 요인 5. 유전적 가변성 및 질병 진행에 미치는 영향
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기준선, 12~24개월 간격
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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수술 및/또는 방사선 개입 후 종양 및 낭종 성장 과정을 결정합니다.
기간: 12 수술 후 24개월부터 중단 또는 사망까지
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12 수술 후 24개월부터 중단 또는 사망까지
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Prashant Chittiboina, M.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 000140
- 00-N-0140
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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