- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT00005902
Estudo do crescimento de tumores cerebrais e da medula espinhal e desenvolvimento de cistos em pacientes com doença de Von Hippel Lindau
Um estudo prospectivo de história natural de pacientes com VHL com hemangioblastomas do SNC
O objetivo deste estudo é aprender mais sobre o crescimento de tumores e cistos cerebrais e da medula espinhal que se desenvolvem em associação com eles em pacientes com doença de von Hippel-Lindau. Ele examinará a rapidez com que os tumores crescem e tentará determinar quais fatores (por exemplo, puberdade, gravidez, menopausa, proteínas do sangue, etc.) afetam seu crescimento.
Pacientes com idades entre 8 e 75 anos inscritos no estudo do NIH sobre a doença de von Hippel-Lindau podem ser elegíveis para este estudo de 5 anos. Os participantes terão ressonância magnética (MRI) do cérebro e da medula espinhal e uma história neurológica completa e exame no início do estudo. Uma amostra de sangue será coletada para análise de fatores (hormônios ou outras proteínas) que podem prever o crescimento do tumor. As visitas clínicas de acompanhamento a cada 6 meses incluirão um exame físico e neurológico, exames de sangue e ressonância magnética do cérebro e da coluna. Se os sintomas ou o crescimento do tumor exigirem um acompanhamento mais frequente, as varreduras serão feitas em intervalos de 3 meses.
A remoção cirúrgica de tumores cerebrais e da medula espinhal é atualmente o tratamento de escolha quando essas lesões causam problemas neurológicos. Uma melhor compreensão de quais tumores têm probabilidade de crescer e quais permanecerão estáveis pode ajudar a orientar os médicos nas decisões de tratamento e evitar procedimentos desnecessários.
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Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Hemangioblastomas do cerebelo, tronco cerebral e medula espinhal são tumores frequentes em pacientes com doença de von Hippel-Lindau (VHL). Raramente, essas lesões também afetam o cérebro. Os pacientes geralmente apresentam lesões múltiplas, muitas das quais associadas a cistos ou siringe. O tratamento atual para lesões sintomáticas é a ressecção cirúrgica. A radiação focalizada também está sendo usada em casos selecionados na tentativa de fornecer controle do tumor. A história natural das lesões do sistema nervoso central (SNC) em pacientes com VHL não foi abordada em um estudo prospectivo. Não está claro em que ponto essas lesões começarão a crescer, ou desenvolver cistos no cerebelo ou siringe na medula espinhal, e fatores sistêmicos que influenciam o crescimento do tumor não foram identificados. Ao identificar fatores que preveem ou influenciam a progressão do tumor ou o desenvolvimento do cisto, podemos recomendar com mais precisão a intervenção cirúrgica ou médica nos momentos apropriados e evitar tratamentos desnecessários para lesões estáveis. Este estudo coletará dados radiológicos e clínicos prospectivos sobre o crescimento de hemangioblastomas do sistema nervoso central (SNC) e cistos associados. Também coletaremos prospectivamente informações sobre processos sistêmicos que podem influenciar a progressão do tumor, como puberdade, menopausa, gravidez, efeitos da terapia hormonal, carga tumoral, nível sérico de eritropoeitina e níveis de hemoglobina/hematócrito.
Este estudo de história natural resultou em uma melhoria significativa em nossa compreensão da fisiopatologia da doença de VHL. Os dados deste estudo resultaram em uma melhor compreensão da origem e dos padrões de crescimento dos hemangioblastomas e dos tumores do saco endolinfático em pacientes com doença de VHL. Novas terapias direcionadas aos hemangioblastomas na doença de VHL estão sendo desenvolvidas com base nas informações coletadas neste estudo. Esperamos que esta doença de história natural continue a inspirar novos estudos baseados em hipóteses, ao mesmo tempo em que melhora a compreensão e o manejo dos hemangioblastomas na doença de VHL.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
CRITÉRIO DE INCLUSÃO:
- Idade 8-75.
- Diagnóstico confirmado de doença de von Hippel-Lindau.
- Presença de um ou mais hemangioblastomas cerebrais, cerebelares ou da medula espinhal na RM de triagem.
- Capaz de dar consentimento informado (ou consentimento) ou ter um pai capaz de fornecer consentimento informado se for uma criança.
- Pontuação da Escala de Desempenho de Karnofsky maior ou igual a 60.
- Ter a capacidade de realizar exames seriados de ressonância magnética do SNC sem sedação IV.
CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:
- Estado clinicamente instável.
- Sendo tratado por qualquer quimioterapia, imunoterapia ou esteróides.
- Alergia a agentes de contraste de TC ou RM.
- Contra-indicação para ressonância magnética, como cirurgia que envolve clipes de metal ou fios que podem causar danos aos tecidos ou produzir artefatos de imagem.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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1
250 indivíduos com doença de von Hippel-Lindau (VHL).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Determinar o curso da progressão clínica e radiográfica da VHL
Prazo: Linha de base, intervalos de 12 a 24 meses
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As perguntas a serem respondidas se enquadram nas seguintes categorias gerais: 1. Curso de Progressão Clínica 2. Progressão Radiográfica 3. Resultado pós-tratamento (cirurgia e radiação) 4. Fatores contribuintes 5. Variabilidade genética e efeitos na progressão da doença
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Linha de base, intervalos de 12 a 24 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Determine o curso do crescimento do tumor e do cisto após intervenção cirúrgica e/ou radioterapia.
Prazo: 12 24 meses após a cirurgia até retirada ou morte
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12 24 meses após a cirurgia até retirada ou morte
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Prashant Chittiboina, M.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Anomalias congénitas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Hemangioma
- Neoplasias, Tecido Vascular
- Anormalidades, Múltiplas
- Síndromes Neurocutâneas
- Ciliopatias
- Angiomatose
- Hemangioma Capilar
- Doença de Von Hippel-Lindau
- Hemangioblastoma
Outros números de identificação do estudo
- 000140
- 00-N-0140
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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