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Estudo do crescimento de tumores cerebrais e da medula espinhal e desenvolvimento de cistos em pacientes com doença de Von Hippel Lindau

Um estudo prospectivo de história natural de pacientes com VHL com hemangioblastomas do SNC

O objetivo deste estudo é aprender mais sobre o crescimento de tumores e cistos cerebrais e da medula espinhal que se desenvolvem em associação com eles em pacientes com doença de von Hippel-Lindau. Ele examinará a rapidez com que os tumores crescem e tentará determinar quais fatores (por exemplo, puberdade, gravidez, menopausa, proteínas do sangue, etc.) afetam seu crescimento.

Pacientes com idades entre 8 e 75 anos inscritos no estudo do NIH sobre a doença de von Hippel-Lindau podem ser elegíveis para este estudo de 5 anos. Os participantes terão ressonância magnética (MRI) do cérebro e da medula espinhal e uma história neurológica completa e exame no início do estudo. Uma amostra de sangue será coletada para análise de fatores (hormônios ou outras proteínas) que podem prever o crescimento do tumor. As visitas clínicas de acompanhamento a cada 6 meses incluirão um exame físico e neurológico, exames de sangue e ressonância magnética do cérebro e da coluna. Se os sintomas ou o crescimento do tumor exigirem um acompanhamento mais frequente, as varreduras serão feitas em intervalos de 3 meses.

A remoção cirúrgica de tumores cerebrais e da medula espinhal é atualmente o tratamento de escolha quando essas lesões causam problemas neurológicos. Uma melhor compreensão de quais tumores têm probabilidade de crescer e quais permanecerão estáveis ​​pode ajudar a orientar os médicos nas decisões de tratamento e evitar procedimentos desnecessários.

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Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Descrição detalhada

Hemangioblastomas do cerebelo, tronco cerebral e medula espinhal são tumores frequentes em pacientes com doença de von Hippel-Lindau (VHL). Raramente, essas lesões também afetam o cérebro. Os pacientes geralmente apresentam lesões múltiplas, muitas das quais associadas a cistos ou siringe. O tratamento atual para lesões sintomáticas é a ressecção cirúrgica. A radiação focalizada também está sendo usada em casos selecionados na tentativa de fornecer controle do tumor. A história natural das lesões do sistema nervoso central (SNC) em pacientes com VHL não foi abordada em um estudo prospectivo. Não está claro em que ponto essas lesões começarão a crescer, ou desenvolver cistos no cerebelo ou siringe na medula espinhal, e fatores sistêmicos que influenciam o crescimento do tumor não foram identificados. Ao identificar fatores que preveem ou influenciam a progressão do tumor ou o desenvolvimento do cisto, podemos recomendar com mais precisão a intervenção cirúrgica ou médica nos momentos apropriados e evitar tratamentos desnecessários para lesões estáveis. Este estudo coletará dados radiológicos e clínicos prospectivos sobre o crescimento de hemangioblastomas do sistema nervoso central (SNC) e cistos associados. Também coletaremos prospectivamente informações sobre processos sistêmicos que podem influenciar a progressão do tumor, como puberdade, menopausa, gravidez, efeitos da terapia hormonal, carga tumoral, nível sérico de eritropoeitina e níveis de hemoglobina/hematócrito.

Este estudo de história natural resultou em uma melhoria significativa em nossa compreensão da fisiopatologia da doença de VHL. Os dados deste estudo resultaram em uma melhor compreensão da origem e dos padrões de crescimento dos hemangioblastomas e dos tumores do saco endolinfático em pacientes com doença de VHL. Novas terapias direcionadas aos hemangioblastomas na doença de VHL estão sendo desenvolvidas com base nas informações coletadas neste estudo. Esperamos que esta doença de história natural continue a inspirar novos estudos baseados em hipóteses, ao mesmo tempo em que melhora a compreensão e o manejo dos hemangioblastomas na doença de VHL.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

250

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

8 anos a 75 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Este estudo incluirá 250 indivíduos com doença de von Hippel-Lindau (VHL). Retiradas/desistências não serão substituídas.

Descrição

  • CRITÉRIO DE INCLUSÃO:

    1. Idade 8-75.
    2. Diagnóstico confirmado de doença de von Hippel-Lindau.
    3. Presença de um ou mais hemangioblastomas cerebrais, cerebelares ou da medula espinhal na RM de triagem.
    4. Capaz de dar consentimento informado (ou consentimento) ou ter um pai capaz de fornecer consentimento informado se for uma criança.
    5. Pontuação da Escala de Desempenho de Karnofsky maior ou igual a 60.
    6. Ter a capacidade de realizar exames seriados de ressonância magnética do SNC sem sedação IV.

CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:

  1. Estado clinicamente instável.
  2. Sendo tratado por qualquer quimioterapia, imunoterapia ou esteróides.
  3. Alergia a agentes de contraste de TC ou RM.
  4. Contra-indicação para ressonância magnética, como cirurgia que envolve clipes de metal ou fios que podem causar danos aos tecidos ou produzir artefatos de imagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
1
250 indivíduos com doença de von Hippel-Lindau (VHL).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Determinar o curso da progressão clínica e radiográfica da VHL
Prazo: Linha de base, intervalos de 12 a 24 meses
As perguntas a serem respondidas se enquadram nas seguintes categorias gerais: 1. Curso de Progressão Clínica 2. Progressão Radiográfica 3. Resultado pós-tratamento (cirurgia e radiação) 4. Fatores contribuintes 5. Variabilidade genética e efeitos na progressão da doença
Linha de base, intervalos de 12 a 24 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Determine o curso do crescimento do tumor e do cisto após intervenção cirúrgica e/ou radioterapia.
Prazo: 12 24 meses após a cirurgia até retirada ou morte
12 24 meses após a cirurgia até retirada ou morte

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: Prashant Chittiboina, M.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de fevereiro de 2001

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de junho de 2000

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de junho de 2000

Primeira postagem (Estimado)

7 de junho de 2000

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de março de 2024

Última verificação

12 de setembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Descrição do plano IPD

.Planejamos compartilhar IPD. compartilharemos todas as IPD que resultarem em uma publicação em um repositório público, conforme exigido pela maioria dos periódicos. os dados serão desidentificados e anonimizados.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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