Von Hippel Lindaun tautia sairastavien potilaiden aivo- ja selkäydinkasvainten kasvua ja kystakehitystä koskeva tutkimus
Tuleva luonnonhistoriallinen tutkimus VHL-potilaista, joilla on keskushermoston hemangioblastooma
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on oppia lisää aivo- ja selkäydinkasvainten ja niiden yhteydessä kehittyvien kystien kasvusta potilailla, joilla on von Hippel-Lindaun tauti. Se tutkii, kuinka nopeasti kasvaimet kasvavat, ja yrittää määrittää, mitkä tekijät (esimerkiksi murrosikä, raskaus, vaihdevuodet, veren proteiinit jne.) vaikuttavat niiden kasvuun.
8–75-vuotiaat potilaat, jotka ovat mukana NIH:n von Hippel-Lindaun taudin tutkimuksessa, voivat olla kelvollisia tähän 5 vuoden tutkimukseen. Osallistujilla on aivojen ja selkäytimen magneettikuvaus (MRI) sekä perusteellinen neurologinen historia ja tutkimus tutkimuksen alussa. Verinäyte otetaan sellaisten tekijöiden (hormonien tai muiden proteiinien) analysoimiseksi, jotka voivat ennustaa kasvaimen kasvua. Seurantaklinikkakäynnit 6 kuukauden välein sisältävät fyysisen ja neurologisen tutkimuksen, verikokeet sekä aivojen ja selkärangan MRI-skannaukset. Jos oireet tai kasvaimen kasvu vaatii tiheämpää seurantaa, skannaukset tehdään 3 kuukauden välein.
Aivo- ja selkäydinkasvainten kirurginen poisto on tällä hetkellä ensisijainen hoitomuoto, kun nämä vauriot aiheuttavat neurologisia ongelmia. Parempi ymmärrys siitä, mitkä kasvaimet todennäköisesti kasvavat ja mitkä pysyvät vakaina, voi auttaa lääkäreitä ohjaamaan hoitopäätöksiä ja välttämään tarpeettomia toimenpiteitä.
...
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Pikkuaivojen, aivorungon ja selkäytimen hemangioblastoomat ovat yleisiä kasvaimia potilailla, joilla on von Hippel-Lindaun (VHL) tauti. Harvoin nämä vauriot vaikuttavat myös aivoihin. Potilailla on usein useita vaurioita, joista monet liittyvät kystiin tai syrinxiin. Nykyinen oireenmukaisten leesioiden hoito on kirurginen resektio. Kohdistettua säteilyä käytetään myös valituissa tapauksissa kasvaimen hallintaan. VHL-potilaiden keskushermoston (CNS) leesioiden luonnollista historiaa ei ole käsitelty prospektiivisessa tutkimuksessa. Ei ole selvää, missä vaiheessa nämä vauriot alkavat kasvaa tai kehittyvät kystat pikkuaivoon tai syrinxin selkäytimeen, eikä kasvaimen kasvuun vaikuttavia systeemisiä tekijöitä ole tunnistettu. Tunnistamalla kasvaimen etenemistä tai kystojen kehittymistä ennustavat tai vaikuttavat tekijät voimme tarkemmin suositella kirurgisia tai lääketieteellisiä toimenpiteitä sopivina aikoina ja välttää tarpeetonta hoitoa stabiileille leesioille. Tämä tutkimus kerää tulevaa radiologista ja kliinistä tietoa keskushermoston (CNS) hemangioblastoomien ja niihin liittyvien kystien kasvusta. Keräämme myös tulevia tietoja systeemisistä prosesseista, jotka voivat vaikuttaa kasvaimen etenemiseen, kuten murrosiästä, vaihdevuosista, raskaudesta, hormonihoidon vaikutuksista, kasvainkuormituksesta, seerumin erytropoetiinitasosta ja hemoglobiini/hematokriittitasoista.
Tämä luonnonhistoriallinen tutkimus on parantanut merkittävästi ymmärrystämme VHL-taudin patofysiologiasta. Tämän tutkimuksen tiedot ovat johtaneet hemangioblastoomien ja endolymfaattisten pussikasvainten alkuperän ja kasvun parempaan ymmärtämiseen potilailla, joilla on VHL-tauti. Uusia VHL-taudin hemangioblastoomiin kohdistuvia hoitoja kehitetään tästä tutkimuksesta kerättyjen tietojen perusteella. Odotamme tämän luonnollisen sairauden inspiroivan edelleen uusia hypoteesilähtöisiä tutkimuksia ja parantaen samalla hemangioblastoomien ymmärtämistä ja hallintaa VHL-taudissa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:
- Ikäraja 8-75.
- Vahvistettu diagnoosi von Hippel-Lindaun taudista.
- Yhden tai useamman aivo-, pikkuaivo- tai selkäytimen hemangioblastooman esiintyminen magneettikuvauksessa.
- Pystyy antamaan tietoinen suostumus (tai suostumus) tai vanhemman voi antaa tietoisen suostumuksen, jos lapsi on lapsi.
- Karnofsky Performance Scale -pistemäärä on suurempi tai yhtä suuri kuin 60.
- Pystyt suorittamaan keskushermoston MRI-sarjakuvauksen ilman IV-sedaatiota.
POISTAMISKRITEERIT:
- Kliinisesti epävakaa tila.
- Hoidetaan millä tahansa kemoterapialla, immunoterapialla tai steroideilla.
- Allergia CT- tai MRI-varjoaineille.
- Vasta-aihe MRI-skannaukselle, kuten leikkaukselle, jossa käytetään metalliklipsiä tai -johtoja, joiden voidaan olettaa aiheuttavan kudosvaurioita tai tuottavan kuvaartefaktteja.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
1
250 von Hippel-Lindaun (VHL) tautia sairastavaa henkilöä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Selvitä VHL:n kliinisen ja radiografisen etenemisen kulku
Aikaikkuna: Perustaso, 12-24 kuukauden välein
|
Vastattavat kysymykset jakautuvat seuraaviin yleisiin luokkiin: 1. Kliinisen etenemisen kulku 2. Radiografinen eteneminen 3. Hoidon jälkeiset tulokset (leikkaus ja sädehoito) 4. Vaikuttavat tekijät 5. Geneettinen vaihtelu ja vaikutukset taudin etenemiseen
|
Perustaso, 12-24 kuukauden välein
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Määritä kasvaimen ja kystan kasvun kulku kirurgisen ja/tai sädehoidon jälkeen.
Aikaikkuna: 12 24 kuukautta leikkauksen jälkeen vieroitusoireisiin tai kuolemaan asti
|
12 24 kuukautta leikkauksen jälkeen vieroitusoireisiin tai kuolemaan asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Prashant Chittiboina, M.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hemangiooma
- Kasvaimet, verisuonikudokset
- Poikkeavuuksia, useita
- Neurokutaaniset oireyhtymät
- Kiliopatiat
- Angiomatoosi
- Hemangiooma, kapillaari
- Von Hippel-Lindaun tauti
- Hemangioblastooma
Muut tutkimustunnusnumerot
- 000140
- 00-N-0140
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .