Изучение роста опухолей головного и спинного мозга и развития кист у пациентов с болезнью фон Гиппеля-Линдау
Проспективное исследование естественного течения пациентов с VHL с гемангиобластомами ЦНС
Цель этого исследования — узнать больше о росте опухолей головного и спинного мозга и кистах, которые развиваются в связи с ними у пациентов с болезнью фон Гиппеля-Линдау. Он исследует, как быстро растут опухоли, и попытается определить, какие факторы (например, половое созревание, беременность, менопауза, белки крови и т. д.) влияют на их рост.
Пациенты в возрасте от 8 до 75 лет, включенные в исследование болезни фон Гиппеля-Линдау Национального института здравоохранения, могут иметь право на участие в этом 5-летнем исследовании. В начале исследования участникам сделают магнитно-резонансную томографию (МРТ) головного и спинного мозга, а также тщательный неврологический анамнез и обследование. Будет взят образец крови для анализа факторов (гормонов или других белков), которые могут предсказать рост опухоли. Последующие визиты в клинику каждые 6 месяцев будут включать физическое и неврологическое обследование, анализы крови и МРТ головного и спинного мозга. Если симптомы или рост опухоли требуют более частого наблюдения, сканирование будет проводиться с интервалом в 3 месяца.
Хирургическое удаление опухолей головного и спинного мозга в настоящее время является методом выбора, когда эти поражения вызывают неврологические проблемы. Лучшее понимание того, какие опухоли могут расти, а какие останутся стабильными, может помочь врачам принять решение о лечении и избежать ненужных процедур.
...
Обзор исследования
Статус
Подробное описание
Гемангиобластомы мозжечка, ствола головного мозга и спинного мозга являются частыми опухолями у пациентов с болезнью фон Гиппеля-Линдау (ВГЛ). В редких случаях эти поражения также поражают головной мозг. Пациенты часто имеют множественные поражения, многие из которых связаны с кистами или сиринксами. Текущее лечение симптоматических поражений - хирургическая резекция. Сфокусированное излучение также используется в отдельных случаях в попытке обеспечить контроль над опухолью. Естественная история поражений центральной нервной системы (ЦНС) у пациентов с ВХЛ не рассматривалась в проспективном исследовании. Неясно, в какой момент эти поражения начнут расти или разовьются кисты в мозжечке или свищах спинного мозга, а системные факторы, влияющие на рост опухоли, не выявлены. Определив факторы, которые предсказывают или влияют на прогрессирование опухоли или развитие кисты, мы можем более точно рекомендовать хирургическое или медицинское вмешательство в соответствующее время и избегать ненужного лечения при стабильных поражениях. В этом исследовании будут собраны проспективные радиологические и клинические данные о росте гемангиобластом центральной нервной системы (ЦНС) и связанных с ними кист. Мы также проспективно собираем информацию о системных процессах, которые могут влиять на прогрессирование опухоли, таких как половое созревание, менопауза, беременность, эффекты гормональной терапии, опухолевая нагрузка, уровень эритропоэтина в сыворотке и уровни гемоглобина/гематокрита.
Это исследование естественного течения привело к значительному улучшению нашего понимания патофизиологии болезни VHL. Данные этого исследования привели к лучшему пониманию происхождения и моделей роста гемангиобластом и опухолей эндолимфатического мешка у пациентов с заболеванием VHL. На основе информации, полученной в ходе этого исследования, разрабатываются новые методы лечения гемангиобластом при заболевании VHL. Мы ожидаем, что это заболевание с естественным течением будет продолжать вдохновлять новые исследования, основанные на гипотезах, улучшая понимание и лечение гемангиобластом при болезни VHL.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:
- Возраст 8-75 лет.
- Подтвержденный диагноз болезни фон Гиппеля-Линдау.
- Наличие одной или нескольких гемангиобластом головного мозга, мозжечка или спинного мозга при скрининговой МРТ.
- Способен дать информированное согласие (или согласие) или иметь родителя, способного дать информированное согласие, если ребенок.
- Оценка по шкале производительности Карновского больше или равна 60.
- Иметь возможность пройти серийное МРТ-сканирование ЦНС без внутривенной седации.
КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ:
- Клинически нестабильное состояние.
- Лечение любой химиотерапией, иммунотерапией или стероидами.
- Аллергия на контрастные вещества для КТ или МРТ.
- Противопоказания к МРТ-сканированию, такие как операции с использованием металлических зажимов или проводов, которые, как ожидается, могут вызвать повреждение тканей или создать артефакты изображения.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
1
250 человек с болезнью Гиппеля-Линдау (ВГЛ).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Определить течение клинико-рентгенологического прогрессирования ВХЛ
Временное ограничение: Исходный уровень, интервалы 12-24 месяца
|
Вопросы, на которые необходимо ответить, относятся к следующим общим категориям: 1. Течение клинического прогрессирования 2. Рентгенологическое прогрессирование 3. Исходы после лечения (хирургия и лучевая терапия) 4. Способствующие факторы 5. Генетическая изменчивость и влияние на прогрессирование заболевания
|
Исходный уровень, интервалы 12-24 месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Определить течение роста опухоли и кисты после хирургического и/или лучевого вмешательства.
Временное ограничение: 12 24 месяца после операции до отмены или смерти
|
12 24 месяца после операции до отмены или смерти
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Prashant Chittiboina, M.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Публикации и полезные ссылки
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оцененный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сосудистые заболевания
- Заболевания нервной системы
- Новообразования по гистологическому типу
- Новообразования
- Врожденные аномалии
- Генетические заболевания, врожденные
- Гемангиома
- Новообразования, сосудистая ткань
- Аномалии, Множественные
- Нейро-кожные синдромы
- Цилиопатии
- Ангиоматоз
- Гемангиома, Капиллярная
- Болезнь фон Гиппеля-Линдау
- Гемангиобластома
Другие идентификационные номера исследования
- 000140
- 00-N-0140
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .