Von Hippel Lindau-kórban szenvedő betegek agy- és gerincvelődaganat-növekedésének és cisztafejlődésének vizsgálata
Leendő természettörténeti tanulmány központi idegrendszeri hemangioblasztómában szenvedő VHL-betegek körében
Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy többet megtudjon az agy- és gerincvelődaganatok, valamint az ezekkel összefüggésben kialakuló ciszták növekedéséről von Hippel-Lindau-kórban szenvedő betegeknél. Megvizsgálja, milyen gyorsan nőnek a daganatok, és megpróbálja meghatározni, hogy milyen tényezők (például pubertás, terhesség, menopauza, vérfehérjék stb.) befolyásolják növekedésüket.
Azok a 8 és 75 év közötti betegek, akiket bevontak az NIH von Hippel-Lindau-kór vizsgálatába, részt vehetnek ebben az 5 éves vizsgálatban. A résztvevők agyi és gerincvelői mágneses rezonancia képalkotást (MRI), valamint alapos neurológiai anamnézist és vizsgálatot kapnak a vizsgálat kezdetén. Vérmintát vesznek azon tényezők (hormonok vagy más fehérjék) elemzéséhez, amelyek előre jelezhetik a daganat növekedését. A hathavonta végzett nyomon követési klinikai látogatások magukban foglalják a fizikális és neurológiai vizsgálatot, vérvizsgálatot, valamint az agy és a gerinc MRI-vizsgálatát. Ha a tünetek vagy a daganat növekedése gyakoribb nyomon követést igényel, 3 hónapos időközönként szkennelést végeznek.
Az agy- és gerincvelődaganatok műtéti eltávolítása jelenleg a választott kezelés, ha ezek az elváltozások neurológiai problémákat okoznak. Annak jobb megértése, hogy mely daganatok valószínűleg növekednek, és melyek maradnak stabilak, segíthet az orvosoknak a kezelési döntések meghozatalában, és elkerülheti a szükségtelen eljárásokat.
...
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
A kisagy, az agytörzs és a gerincvelő hemangioblasztómái gyakori daganatok von Hippel-Lindau (VHL) betegségben szenvedő betegeknél. Ritkán ezek az elváltozások az agyat is érintik. A betegeknek gyakran több elváltozása van, amelyek közül sok cisztával vagy szirinxszel társul. A tünetekkel járó elváltozások jelenlegi kezelése a műtéti reszekció. Kiválasztott esetekben fókuszált sugárzást is alkalmaznak a tumorkontroll biztosítására. A VHL-ben szenvedő betegek központi idegrendszeri (CNS) elváltozásainak természetes történetével egy prospektív tanulmány nem foglalkozott. Nem világos, hogy ezek az elváltozások mikor kezdenek növekedni, vagy ciszták alakulnak ki a kisagyban vagy a szirinxben a gerincvelőben, és nem azonosítottak olyan szisztémás tényezőket, amelyek befolyásolják a tumor növekedését. A tumor progresszióját vagy ciszta kialakulását előrejelző vagy befolyásoló tényezők azonosításával pontosabban tudunk megfelelő időpontokban sebészeti vagy orvosi beavatkozást javasolni, és elkerülni a stabil elváltozások szükségtelen kezelését. Ez a tanulmány prospektív radiológiai és klinikai adatokat gyűjt a központi idegrendszeri (CNS) hemangioblasztómák és a kapcsolódó ciszták növekedéséről. Prospektívan információkat gyűjtünk azokról a szisztémás folyamatokról is, amelyek befolyásolhatják a tumor progresszióját, mint például a pubertás, a menopauza, a terhesség, a hormonterápia hatásai, a tumorterhelés, a szérum eritropoetin szint és a hemoglobin/hematokrit szint.
Ez a természetrajzi tanulmány jelentős javulást eredményezett a VHL-betegség patofiziológiájának megértésében. A tanulmányból származó adatok jobb megértést eredményeztek a hemangioblasztómák és az endolymphaticus zsák daganatok eredetének és növekedési mintázatának jobb megértéséhez VHL-betegségben szenvedő betegeknél. A tanulmányból összegyűjtött információk alapján új terápiákat dolgoznak ki a VHL-betegségben előforduló hemangioblasztómák kezelésére. Arra számítunk, hogy ez a természetes eredetű betegség továbbra is új hipotézis-vezérelt tanulmányokat fog inspirálni, miközben javítja a hemangioblasztómák megértését és kezelését VHL-betegségben.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:
- 8-75 éves korig.
- A von Hippel-Lindau-kór megerősített diagnózisa.
- Egy vagy több agyi, kisagyi vagy gerincvelői hemangioblasztóma jelenléte az MRI szűrésen.
- Képes tájékozott beleegyezést adni (vagy beleegyezést adni), vagy a szülő képes tájékozott beleegyezést adni, ha gyermek.
- A Karnofsky teljesítményskála pontszáma 60-nál nagyobb vagy egyenlő.
- Legyen képes a központi idegrendszer sorozatos MRI-vizsgálatára intravénás szedáció nélkül.
KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK:
- Klinikailag instabil állapot.
- Bármilyen kemoterápiával, immunterápiával vagy szteroidokkal kezelik.
- Allergia CT vagy MRI kontrasztanyagokra.
- Ellenjavallat az MRI-vizsgálatnak, mint például a fémkapcsokkal vagy drótokkal végzett műtétek, amelyek várhatóan szövetkárosodást vagy képi műtermékeket okozhatnak.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
1
250 von Hippel-Lindau (VHL) betegségben szenvedő alany.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Határozza meg a VHL klinikai és radiográfiai progressziójának lefolyását
Időkeret: Alapállapot, 12-24 hónapos időközönként
|
A megválaszolandó kérdések a következő általános kategóriákba sorolhatók: 1. A klinikai progresszió lefolyása 2. Radiográfiai progresszió 3. A kezelés utáni kimenetel (műtét és sugárkezelés) 4. Közreműködő tényezők 5. Genetikai variabilitás és a betegség progressziójára gyakorolt hatások
|
Alapállapot, 12-24 hónapos időközönként
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Határozza meg a daganat és a ciszta növekedésének lefolyását műtéti és/vagy sugárkezelés után.
Időkeret: 12 24 hónappal a műtét után a megvonásig vagy a halálig
|
12 24 hónappal a műtét után a megvonásig vagy a halálig
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Kutatásvezető: Prashant Chittiboina, M.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Publikációk és hasznos linkek
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becsült)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Érrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Neoplazmák
- Veleszületett rendellenességek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Hemangioma
- Neoplazmák, vaszkuláris szövetek
- Rendellenességek, többszörös
- Neurokután szindrómák
- Ciliopathiák
- Angiomatosis
- Hemangioma, kapilláris
- Von Hippel-Lindau-kór
- Hemangioblasztóma
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 000140
- 00-N-0140
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .