Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie wzrostu guza mózgu i rdzenia kręgowego oraz rozwoju torbieli u pacjentów z chorobą von Hippel Lindau

24 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Prospektywne badanie historii naturalnej pacjentów z VHL z naczyniakami zarodkowymi OUN

Celem tego badania jest poznanie wzrostu guzów mózgu i rdzenia kręgowego oraz torbieli, które rozwijają się w związku z nimi u pacjentów z chorobą von Hippla-Lindaua. Zbada, jak szybko rosną guzy i spróbuje określić, jakie czynniki (na przykład dojrzewanie, ciąża, menopauza, białka krwi itp.) wpływają na ich wzrost.

Pacjenci w wieku od 8 do 75 lat, którzy są włączeni do badania NIH dotyczącego choroby von Hippla-Lindaua, mogą kwalifikować się do tego 5-letniego badania. Na początku badania uczestnicy zostaną poddani rezonansowi magnetycznemu (MRI) mózgu i rdzenia kręgowego oraz dokładnemu wywiadowi neurologicznemu i badaniu. Zostanie pobrana próbka krwi do analizy czynników (hormonów lub innych białek), które mogą przewidywać wzrost guza. Wizyty kontrolne w klinice co 6 miesięcy będą obejmowały badanie fizykalne i neurologiczne, badania krwi oraz skany MRI mózgu i kręgosłupa. Jeśli objawy lub wzrost guza wymagają częstszej obserwacji, skany będą wykonywane w odstępach 3-miesięcznych.

Chirurgiczne usunięcie guzów mózgu i rdzenia kręgowego jest obecnie leczeniem z wyboru, gdy zmiany te powodują problemy neurologiczne. Lepsze zrozumienie, które guzy prawdopodobnie rozrosną się, a które pozostaną stabilne, może pomóc lekarzom w podejmowaniu decyzji dotyczących leczenia i unikaniu niepotrzebnych procedur.

...

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Szczegółowy opis

Naczyniaki zarodkowe móżdżku, pnia mózgu i rdzenia kręgowego są częstymi nowotworami u pacjentów z chorobą von Hippla-Lindaua (VHL). Rzadko zmiany te dotyczą również mózgu. Pacjenci często mają liczne zmiany, z których wiele jest związanych z torbielami lub krtanią. Obecnym sposobem leczenia zmian objawowych jest resekcja chirurgiczna. Skoncentrowane promieniowanie jest również stosowane w wybranych przypadkach w celu zapewnienia kontroli guza. Naturalna historia zmian w ośrodkowym układzie nerwowym (OUN) u pacjentów z VHL nie została uwzględniona w badaniu prospektywnym. Nie jest jasne, w którym momencie te zmiany zaczną rosnąć lub rozwiną się cysty w móżdżku lub krtani w rdzeniu kręgowym, a czynniki ogólnoustrojowe, które wpływają na wzrost guza, nie zostały zidentyfikowane. Identyfikując czynniki, które przewidują lub wpływają na progresję guza lub rozwój torbieli, możemy dokładniej zalecić interwencję chirurgiczną lub medyczną w odpowiednim czasie i uniknąć niepotrzebnego leczenia stabilnych zmian. W badaniu tym zostaną zebrane prospektywne dane radiologiczne i kliniczne dotyczące wzrostu naczyniaków zarodkowych ośrodkowego układu nerwowego (OUN) i związanych z nimi torbieli. Będziemy również prospektywnie zbierać informacje na temat procesów ogólnoustrojowych, które mogą wpływać na progresję nowotworu, takich jak dojrzewanie, menopauza, ciąża, skutki terapii hormonalnej, obciążenie guza, poziom erytropoetyny w surowicy i poziom hemoglobiny/hematokrytu.

To badanie historii naturalnej zaowocowało znaczną poprawą naszego zrozumienia patofizjologii choroby VHL. Dane z tego badania pozwoliły lepiej zrozumieć pochodzenie i wzorce wzrostu naczyniaków zarodkowych i guzów worka endolimfatycznego u pacjentów z chorobą VHL. Na podstawie informacji zebranych w ramach tego badania opracowywane są nowe terapie ukierunkowane na naczyniaki krwionośne w chorobie VHL. Oczekujemy, że ta naturalna historia choroby będzie nadal inspirować nowe badania oparte na hipotezach, jednocześnie poprawiając zrozumienie i leczenie naczyniaków zarodkowych w chorobie VHL.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

250

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat do 75 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Do tego badania zostanie włączonych 250 pacjentów z chorobą von Hippla-Lindaua (VHL). Rezygnacje/rezygnacje nie zostaną zastąpione.

Opis

  • KRYTERIA PRZYJĘCIA:

    1. Wiek 8-75 lat.
    2. Potwierdzona diagnoza choroby von Hippla-Lindaua.
    3. Obecność jednego lub więcej naczyniaków zarodkowych mózgu, móżdżku lub rdzenia kręgowego w badaniu przesiewowym MRI.
    4. Zdolność do wyrażenia świadomej zgody (lub zgody) lub posiadanie rodzica zdolnego do wyrażenia świadomej zgody, jeśli jest dzieckiem.
    5. Wynik w skali wydajności Karnofsky'ego większy lub równy 60.
    6. Mieć zdolność do poddania się seryjnemu skanowaniu MRI OUN bez sedacji dożylnej.

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

  1. Stan klinicznie niestabilny.
  2. Bycie leczonym jakąkolwiek chemioterapią, immunoterapią lub sterydami.
  3. Alergia na środki kontrastowe CT lub MRI.
  4. Przeciwwskazania do skanowania MRI, takie jak operacja z użyciem metalowych klipsów lub drutów, co do których można się spodziewać, że spowodują uszkodzenie tkanki lub wytworzą artefakty obrazu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
1
250 osób z chorobą von Hippla-Lindaua (VHL).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Określić przebieg klinicznej i radiologicznej progresji VHL
Ramy czasowe: Linia bazowa, odstępy 12-24 miesięcy
Pytania, na które należy odpowiedzieć, należą do następujących ogólnych kategorii: 1. Przebieg progresji klinicznej 2. Progresja radiologiczna 3. Wynik po leczeniu (operacja i radioterapia) 4. Czynniki przyczyniające się 5. Zmienność genetyczna i wpływ na postęp choroby
Linia bazowa, odstępy 12-24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Określenie przebiegu wzrostu guza i torbieli po interwencji chirurgicznej i/lub radioterapii.
Ramy czasowe: 12 24 miesiące po operacji do odstawienia lub śmierci
12 24 miesiące po operacji do odstawienia lub śmierci

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Śledczy

  • Główny śledczy: Prashant Chittiboina, M.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 lutego 2001

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 czerwca 2000

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 czerwca 2000

Pierwszy wysłany (Szacowany)

7 czerwca 2000

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

22 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 000140
  • 00-N-0140

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Opis planu IPD

.Planujemy udostępnić IPD. udostępnimy wszystkie WRZ, które skutkują publikacją w publicznym repozytorium, zgodnie z wymaganiami większości czasopism. dane zostaną pozbawione elementów umożliwiających identyfikację i zanonimizowane.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Naczyniak zarodkowy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Australia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj