겸상 적혈구 빈혈에 대한 안정한 키메라 현상의 유도

배경:

조혈 세포 이식(HCT)은 겸상적혈구 질환이 있는 개인에게 치유 가능성이 있습니다. 기존 HCT의 결과는 좋았지만 이 치료법은 상당한 단기 및 장기 독성 위험이 있습니다. 이러한 이유로 HCT는 나쁜 결과를 예측하는 심각한 증상을 경험한 어린이를 위해 예약되었습니다. 흥미롭게도 일부 환자는 기존의 HCT 후 안정적인 기증자-숙주 조혈 키메라 현상이 발생했습니다. 혈액 내 기증자 적혈구가 자연적으로 풍부해지기 때문에 안정적인 키메라 현상이 발생한 사람들은 기증자 세포가 소수인 경우에도 상당한 임상적 이점을 가졌습니다. 이러한 관찰은 이식을 위한 독성이 적고 골수 파괴가 없는 준비 연대를 개발하기 위한 노력과 병행하여 송곳니 이식 모델에서 처음으로 입증되었으며 이후 혈액 악성 종양이 있는 노인에 대한 임상 시험에서 성공적으로 번역되었습니다.

디자인 내러티브:

겸상적혈구병을 앓고 있는 어린이 30명을 대상으로 한 다기관 공개 라벨 1상-2상 연구로 비골수파괴 이식 전 조혈 세포 이식(HCT) 요법과 조절된 이식 후 면역억제를 결합하여 숙주 대 이식편 및 이식편 대 이식편을 제어합니다. 호스트 반응. 접근 방식은 기증자-숙주 키메라를 확립하고 유지하는 능력에 의존합니다. 1차 연구 종점은 안정적인 기증자 세포 생착입니다. 2차 종점은 낫적혈구 관련 증상 및 말단 기관 손상(무병 생존, 환자 생존, 이식편대숙주병, 합병증 등)에 대한 치료의 영향을 측정합니다. 이 시험은 기존의 종합 겸상 적혈구 센터 네트워크 내에서 수행되며 겸상 적혈구 조정 센터에서 중앙에서 조정합니다.