Stabil kimérizmus előidézése sarlósejtes vérszegénység esetén

HÁTTÉR:

A hematopoietikus sejttranszplantáció (HCT) gyógyító potenciállal rendelkezik a sarlósejtes betegségben szenvedő egyének számára. Míg a hagyományos HCT eredményei jók, ez a kezelés jelentős rövid és hosszú távú toxicitás kockázatát hordozza magában. Emiatt a HCT-t olyan gyermekek számára tartották fenn, akik súlyos tüneteket tapasztaltak, amelyek rossz eredményt jeleznek előre. Érdekesség, hogy néhány betegnél stabil donor-gazda hematopoietikus kimérizmus alakult ki a hagyományos HCT után. A vérben a donor eritrociták természetes feldúsulásának köszönhetően azok, akiknél stabil kimérizmus alakult ki, jelentős klinikai haszonnal járt, még akkor is, ha a donorsejtek kisebb része volt. Ezek a megfigyelések párhuzamosak a kevésbé toxikus, nem myeloablatív preparatív kezelési rendek kifejlesztésére irányuló erőfeszítésekkel a transzplantációhoz, amely először kutyás transzplantációs modellben igazolódott, majd ezt követően sikeresen lefordították egy klinikai vizsgálatot, amelyet hematológiai rosszindulatú felnőttek körében végeztek.

TERVEZÉSI NARRATÍV:

Multicentrikus, nyílt, I-II. fázisú vizsgálat 30, sarlósejtes betegségben szenvedő gyermek bevonásával, amely a nem mieloablatív, transzplantáció előtti hematopoietikus sejttranszplantációs (HCT) terápiát kombinálja a beültetés utáni modulált immunszuppresszióval a host-versus graft és a graft versus-ellenőrzés érdekében. a fogadó reakciói. A megközelítés a donor-gazda kimérizmus létrehozásának és fenntartásának képességén alapul. A vizsgálat elsődleges végpontja a stabil donorsejtek beültetése; A másodlagos végpontok a terápia hatását mérik a sarlósejtes tünetekre és a végszervkárosodásra (betegségmentes túlélés, beteg túlélés, graft versus-host betegség, szövődmények stb.). A vizsgálatot az Átfogó Sarlósejtes Központok meglévő hálózatán belül fogják lefolytatni, és központilag a Sarlósejtes Koordinációs Központ koordinálja.