- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT00029393
Induktion von stabilem Chimärismus für Sichelzellenanämie
Studienübersicht
Status
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
HINTERGRUND:
Die Transplantation hämatopoetischer Zellen (HCT) hat heilendes Potenzial für Personen mit Sichelzellenanämie. Während die Ergebnisse der konventionellen HCT gut waren, birgt diese Behandlung das Risiko erheblicher kurz- und langfristiger Toxizitäten. Aus diesem Grund wurde HCT Kindern vorbehalten, die schwere Symptome hatten, die ein schlechtes Ergebnis vorhersagen. Interessanterweise entwickelten einige Patienten nach konventioneller HCT einen stabilen hämatopoetischen Spender-Wirt-Chimärismus. Aufgrund einer natürlichen Anreicherung von Spender-Erythrozyten im Blut hatten diejenigen, die einen stabilen Chimärismus entwickelten, einen signifikanten klinischen Nutzen, selbst wenn es eine Minderheit von Spenderzellen gab. Diese Beobachtungen gingen mit den Bemühungen einher, weniger toxische, nicht-myeloablative Präparate zur Transplantation zu entwickeln, die sich zunächst in einem Transplantationsmodell für Hunde bewährten und anschließend erfolgreich in eine klinische Studie für ältere Erwachsene mit hämatologischen Malignomen übertragen wurden.
DESIGN-NARRATIVE:
Multizentrische offene Phase-I-II-Studie bei 30 Kindern mit Sichelzellanämie, die eine nicht-myeloablative Prätransplantationstherapie mit hämatopoetischer Zelltransplantation (HCT) mit modulierter Immunsuppression nach der Transplantation kombiniert, um Host-versus-Graft und Graft-versus- Wirtsreaktionen. Der Ansatz beruht auf der Fähigkeit, einen Spender-Wirts-Chimärismus zu etablieren und aufrechtzuerhalten. Der primäre Studienendpunkt ist die stabile Transplantation von Spenderzellen; sekundäre Endpunkte messen die Auswirkung der Therapie auf Sichelzellen-bezogene Symptome und Endorganschäden (krankheitsfreies Überleben, Überleben des Patienten, Graft-versus-Host-Erkrankung, Komplikationen usw.). Die Studie wird innerhalb des bestehenden Netzwerks von Comprehensive Sickle Cell Centers durchgeführt und zentral vom Sickle Cell Coordinating Center koordiniert.
Studientyp
Phase
- Phase 2
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Mark Walters, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Walters MC, Patience M, Leisenring W, Rogers ZR, Aquino VM, Buchanan GR, Roberts IA, Yeager AM, Hsu L, Adamkiewicz T, Kurtzberg J, Vichinsky E, Storer B, Storb R, Sullivan KM; Multicenter Investigation of Bone Marrow Transplantation for Sickle Cell Disease. Stable mixed hematopoietic chimerism after bone marrow transplantation for sickle cell anemia. Biol Blood Marrow Transplant. 2001;7(12):665-73. doi: 10.1053/bbmt.2001.v7.pm11787529.
- Atkins RC, Walters MC. Haematopoietic cell transplantation in the treatment of sickle cell disease. Expert Opin Biol Ther. 2003 Dec;3(8):1215-24. doi: 10.1517/14712598.3.8.1215.
- Iannone R, Casella JF, Fuchs EJ, Chen AR, Jones RJ, Woolfrey A, Amylon M, Sullivan KM, Storb RF, Walters MC. Results of minimally toxic nonmyeloablative transplantation in patients with sickle cell anemia and beta-thalassemia. Biol Blood Marrow Transplant. 2003 Aug;9(8):519-28. doi: 10.1016/s1083-8791(03)00192-7.
- Horan JT, Liesveld JL, Fenton P, Blumberg N, Walters MC. Hematopoietic stem cell transplantation for multiply transfused patients with sickle cell disease and thalassemia after low-dose total body irradiation, fludarabine, and rabbit anti-thymocyte globulin. Bone Marrow Transplant. 2005 Jan;35(2):171-7. doi: 10.1038/sj.bmt.1704745.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 142
- U01HL068091 (US NIH Stipendium/Vertrag)
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