Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Induzione del chimerismo stabile per l'anemia falciforme

28 luglio 2016 aggiornato da: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Studiare una procedura di trapianto di cellule ematopoietiche (HCT) modificata per l'anemia falciforme che riduce significativamente la tossicità dell'HCT, pur conservando il suo beneficio terapeutico.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

SFONDO:

Il trapianto di cellule ematopoietiche (HCT) ha un potenziale curativo per gli individui con anemia falciforme. Sebbene i risultati dell'HCT convenzionale siano stati buoni, questo trattamento comporta rischi di significative tossicità a breve e lungo termine. Per questo motivo, l'HCT è stato riservato ai bambini che hanno manifestato sintomi gravi che predicono un esito sfavorevole. Di interesse, alcuni pazienti hanno sviluppato un chimerismo ematopoietico donatore-ospite stabile dopo l'HCT convenzionale. A causa di un naturale arricchimento degli eritrociti del donatore nel sangue, coloro che hanno sviluppato un chimerismo stabile hanno avuto un significativo beneficio clinico, anche quando c'era una minoranza di cellule del donatore. Queste osservazioni hanno messo in parallelo gli sforzi per sviluppare reggimenti preparativi per il trapianto meno tossici e non mieloablativi, dimostrati prima in un modello canino di trapianto e successivamente tradotti con successo in uno studio clinico per adulti più anziani con neoplasie ematologiche.

PROGETTAZIONE NARRATIVA:

Studio multicentrico in aperto di fase I-II su 30 bambini affetti da anemia falciforme che combina una terapia di trapianto di cellule ematopoietiche (HCT) pre-trapianto non mieloablativa con immunosoppressione modulata post-innesto per controllare l'host-versus-graft e il graft-versus- reazioni dell'ospite. L'approccio si basa sulla capacità di stabilire e mantenere il chimerismo donatore-ospite. L'endpoint primario dello studio è l'attecchimento stabile delle cellule del donatore; gli endpoint secondari misurano l'impatto della terapia sui sintomi correlati all'anemia falciforme e sul danno d'organo (sopravvivenza libera da malattia, sopravvivenza del paziente, malattia del trapianto contro l'ospite, complicanze, ecc.). La sperimentazione sarà condotta all'interno della rete esistente di Centri falciformi completi e sarà coordinata a livello centrale dal Centro di coordinamento per l'anemia falciforme.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 100 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Nessun criterio di ammissibilità

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigatori

  • Mark Walters, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2001

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2007

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2007

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 gennaio 2002

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 gennaio 2002

Primo Inserito (Stima)

11 gennaio 2002

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

29 luglio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 luglio 2016

Ultimo verificato

1 gennaio 2008

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 142
  • U01HL068091 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia, anemia falciforme

Prove cliniche su Trapianto di cellule staminali emopoietiche

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Latvia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi