鎌状赤血球貧血に対する安定キメリズムの誘導

バックグラウンド：

造血細胞移植 (HCT) は、鎌状赤血球症患者の治癒の可能性を秘めています。 従来の HCT の結果は良好でしたが、この治療法には重大な短期的および長期的な毒性のリスクがあります。 このため、HCT は、予後不良を予測する重度の症状を経験した子供向けに予約されています。 興味深いことに、一部の患者は、従来のHCT後に安定したドナー-ホスト造血キメリズムを発症しました。 血液中のドナー赤血球が自然に濃縮されるため、ドナー細胞が少数であっても、安定したキメリズムを発症した人は臨床的に大きな利益をもたらしました。 これらの観察結果は、移植用の毒性が低く、骨髄破壊的でない準備連隊を開発する取り組みと並行して行われ、犬の移植モデルで最初に証明され、その後、血液悪性腫瘍のある高齢者の臨床試験で成功裏に翻訳されました。

デザインの物語:

鎌状赤血球症の小児 30 人を対象とした多施設非盲検第 I-II 相試験ホストの反応。 このアプローチは、ドナーとホストのキメリズムを確立および維持する能力に依存しています。 研究の主要エンドポイントは、安定したドナー細胞の生着です。副次的評価項目は、鎌状赤血球症関連の症状および末端器官の損傷 (無病生存率、患者の生存率、移植片対宿主病、合併症など) に対する治療の影響を測定します。 この試験は、既存の包括的鎌状赤血球症センターのネットワーク内で実施され、鎌状赤血球症調整センターによって一元的に調整されます。