불응성 고형 종양이 있는 젊은 환자를 치료하는 익사베필론

포함 기준:

• 다음 중 하나의 조직학적으로 확인된 진단(원진단 또는 재발 시):

  • 배아 또는 폐포 횡문근육종
  • 골육종*
  • 유잉 육종/말초 신경외배엽 종양*
  • 윤활막 육종 또는 악성 말초 신경초 종양*

  • 윌름스 종양*

    • 최초 진단 시 연령 ≤ 21세

  • 신경 모세포종

    • 최초 진단 시 연령 ≤ 21세

    • 임상적으로 또는 방사선학적으로 측정 또는 평가 가능(요오드 I 123 메타아이오도벤조구아닌 황산염[^123I-MIBG] 또는 뼈 스캔[평가 가능한 종양은 ≥ 1 부위에서 양성이어야 함])

      • 병변이 이전에 방사선 조사를 받은 경우, 방사선 요법 완료 후 ≥ 6주 후에 생검을 수행해야 하며 생존 가능한 신경모세포종이 입증되어야 합니다.
      • 임상적으로 또는 영상 기법(CT 스캔, MRI, ^123I-MIBG 또는 뼈 스캔)으로 측정 가능한 질병이 있는 종양의 소변 카테콜아민 상승 및/또는 골수 증거 없음
• 알려진 완치 치료 옵션이 없는 난치성 또는 재발성 질환
• ECOG 수행도(PS) 0-2 또는 Karnofsky PS 50-100%(16세 초과 환자) 또는 Lansky PS 50-100%(16세 미만 환자)
• 기대 수명 ≥ 8주
• 활동성 이식편대숙주병의 증거 없음
• 절대 호중구 수 ≥ 1,500/mm³(성장 인자 없음)
• 혈소판 수 ≥ 75,000/mm³(수혈 독립적)
• 임신 또는 수유 중이 아님
• 가임 환자는 효과적인 피임법 사용에 동의해야 합니다.
• 음성 임신 테스트
• 헤모글로빈 ≥ 8g/dL(적혈구 수혈을 받을 수 있음)
• 크레아티닌 청소율 또는 방사성동위원소 사구체 여과율 ≥ 70mL/분
• 빌리루빈 ≤ 정상 상한치(ULN)의 1.5배
• ALT ≤ ULN의 2.5배

• 다음 중 하나를 포함하여 연구 치료를 방해하는 임상적으로 유의미하고 관련 없는 전신 질환 없음:

  • 심각한 감염
  • 간, 신장 또는 기타 장기 기능 장애
  • CNS 독성 ≤ 등급 2
  • 기존 감각 또는 운동 신경병증 없음 ≥ 등급 2
• 발작 장애는 항경련제로 잘 조절되는 경우 허용됩니다.
• Cremophor EL®을 함유한 제제에 대해 이전에 알려진 중증 과민 반응 없음
• 이전의 모든 화학 요법, 면역 요법 또는 방사선 요법의 급성 독성 효과에서 완전히 회복됨
• 이전 골수억제 화학요법 이후 2주 이상(니트로소우레아 이전의 경우 4주)
• 이전 생물학적 제제 이후 최소 7일
• 이전 국소 완화(작은 포트) 방사선 요법 이후 최소 2주
• 이전 두개척수 방사선 요법 또는 골반의 ≥ 50%에 대한 방사선 요법 이후 최소 6개월
• 다른 이전의 실질적인 골수 방사선 요법 이후 최소 6주
• 이전 동종 줄기 세포 이식(SCT) 이후 최소 4개월
• 이전 자가 SCT 이후 최소 2개월
• 이전의 탁산(파클리탁셀, 도세탁셀) 요법 없음
• 이전 성장 인자 사용 후 1주일 이상(에포에틴 알파 제외)

• 다음 중 하나를 포함하여 CYP3A4의 강력한 억제제를 이전에 복용한 후 1주일 이상 지났습니다.

  • 클래리스로마이신
  • 트롤레안도마이신
  • 에리스로마이신
  • 케토코나졸
  • 이트라코나졸
  • 플루코나졸(용량 > 3mg/kg/일)
  • 보리코나졸
  • 네파조돈
  • 플루복사민
  • 베라파밀
  • 딜티아젬
  • 아미오다론
  • 자몽 주스

• 다음 중 하나를 포함하는 효소 유도 항경련제를 이전과 동시에 사용하지 않고 1주일 이상 경과했습니다.

  • 카르바마제핀
  • 펠바메이트
  • 페노바르비탈
  • 페니토인
  • 프리미돈
  • 옥스카바제핀
• 동시 선행 없음
• 동시 Hypericum perforatum 없음(St. 존스워트)
• 동시 사르그라모스팀(GM-CSF) 또는 인터류킨-11 없음
• 다른 동시 화학 요법 또는 면역 조절제 없음
• 동시 방사선 요법 없음
• 통증 또는 화학 요법 관련 메스꺼움 또는 구토에 허용되는 동시 스테로이드