재발성/불응성 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 환자의 페리포신
2017년 11월 21일 업데이트: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute
재발성/불응성 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 환자의 페리포신에 대한 제2상 연구
Waldenström의 마크로글로불린혈증(림프형질세포 림프종, WM)은 제한된 치료 옵션으로 치료가 불가능하며 특히 WM 적응증이 있는 FDA 승인 요법이 없습니다.
따라서 선행 및 재발/불응 설정 모두에서 WM 환자를 위한 새로운 치료제를 식별할 필요가 있습니다.
이 연구의 목적은 재발성 또는 불응성 WM 환자에서 페리포신의 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
페리포신은 특히 림프종에서 악성 종양의 개시 및 진행에 중요한 것으로 생각되는 Akt를 억제하는 약물입니다.
WM 및 림프종 세포주의 실험실 실험에서 페리포신은 단일 제제로서 세포독성 및 항증식 활성을 갖는 것으로 나타났습니다.
이 약물은 연조직 육종, 두경부암 및 전립선암을 포함한 다른 유형의 암에 대한 임상 연구에 사용되었습니다.
이 연구는 전체 반응(OR)을 기반으로 페리포신의 효능을 평가하기 위해 2단계 디자인을 사용합니다.
null 및 대체 OR 비율은 20% 및 40%입니다.
1기 코호트(n=17명의 환자)에 등록된 4명 이상의 환자가 발생보다 OR을 달성하면 2기(n=20명의 환자)로 진행할 것입니다.
10개 미만의 OR이 관찰되면 요법이 효과가 없는 것으로 간주됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
37
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Dana-Farber Cancer Institute
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 18세 이상
- WM에 대한 이전 치료를 받았고 재발성 또는 불응성 WM이 있어야 합니다. 이전 치료의 수는 얼마든지 허용됩니다.
- 최소 IgM 수준이 ULN의 2배 이상이고 골수에서 림프형질 세포의 10% 이상인 면역글로불린 M 파라단백질의 존재로 정의되는 측정 가능한 질병
- ECOG 수행 상태 0,1 또는 2
- 프로토콜에 설명된 실험실 값
- 12주 이상의 기대 수명
제외 기준:
- 통제되지 않은 감염
- 기타 활동성 악성종양
- CNS 참여
- 3주 미만의 세포독성 화학요법, 또는 2주 미만의 생물학적 요법, 또는 등록 전 2주 미만의 코르티코스테로이드.
- 기타 동시 화학 요법, 면역 요법, 방사선 요법 또는 연구용으로 간주되는 모든 보조 요법
- 임산부 또는 수유부
- HIV 양성인 것으로 알려짐
- 등록 전 2주 미만의 방사선 요법
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 페리포신
환자는 매 주기마다 매일 경구 페리포신(150mg)을 투여받습니다.
주기 기간은 28일입니다.
2주기 후 반응을 평가하고 안정하거나 반응하는 질병이 있는 환자는 다른 4주기 동안 또는 질병 진행(PD)까지 계속할 수 있습니다.
프로토콜 치료 기간은 6주기이지만 환자는 PD가 없는 경우 조사자의 재량에 따라 페리포신 유지 관리를 받을 수 있습니다.
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전체 반응(OR) 비율
기간: 처음 12개월 동안은 매 주기마다, 그 이후에는 3개월마다 질병을 평가했습니다. 페리포신 치료 기간 중앙값은 5.6개월(범위, 1.8-21.5+)이었습니다.
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OR 비율은 제2회 WM 국제 워크숍의 기준에 따라 치료 중 완전 반응(CR), 부분 반응(PR) 또는 최소 반응(MR)을 달성한 환자의 비율입니다. (Weber D, Treon S, 외.
종양학 세미나 2003).
CR: 면역고정에 의한 혈청 단일클론 IgM 단백질(IgM M-단백질)의 소실; 골수(BM) 침범의 조직학적 증거 없음, 임의의 샘병증/기관비대의 해결(CT 스캔으로 확인); PR: 신체 검사 또는 CT 스캔에서 IgM M-단백질의 최소 50% 감소 및 샘병증/기관비대의 최소 50% 감소; 및 MR: 단백질 전기영동에 의한 IgM M-단백질의 25% 이상 50% 미만 감소.
환자는 활동성 질병의 새로운 증상이나 징후가 없어야 합니다.
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처음 12개월 동안은 매 주기마다, 그 이후에는 3개월마다 질병을 평가했습니다. 페리포신 치료 기간 중앙값은 5.6개월(범위, 1.8-21.5+)이었습니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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진행 시간(TTP)
기간: 처음 12개월 동안은 매 주기마다, 그 이후에는 3개월마다 질병을 평가했습니다. 평균 추적 시간은 19.5개월이었으며 범위는 최대 24개월이었습니다.
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Kaplan-Meier 방법을 사용하여 추정된 TTP는 WM에 관한 2차 국제 워크샵의 기준에 따라 등록에서 질병 진행(PD)까지의 시간으로 정의됩니다. (Weber D, Treon S, 외.
Seminars in Oncology 2003) PD가 없는 환자는 마지막 질병 평가 시 검열됩니다.
PD: 최소 2주 간격의 두 번째 측정으로 확인된 전기영동에 의한 혈청 단일클론 IgM 단백질의 최소 25% 증가 또는 질병(즉, 빈혈, 혈소판감소증, 백혈구감소증, 부피가 큰 선병증/기관비대) 또는 증상으로 인해 임상적으로 유의한 소견의 진행 (38.4oC 이상의 원인 불명의 반복 발열, 흠뻑 젖는 식은땀, 체중의 10% 이상 감소, 또는 고점도, 신경병증, 증후성 한랭글로불린혈증 또는 아밀로이드증) WM에 기인합니다.
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처음 12개월 동안은 매 주기마다, 그 이후에는 3개월마다 질병을 평가했습니다. 평균 추적 시간은 19.5개월이었으며 범위는 최대 24개월이었습니다.
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무진행생존기간(PFS)
기간: 처음 12개월 동안은 매 주기마다, 그 이후에는 3개월마다 질병을 평가했습니다. 평균 추적 시간은 19.5개월이었으며 범위는 최대 24개월이었습니다.
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Kaplan-Meier 방법을 사용하여 추정된 PFS는 제2회 WM에 관한 국제 워크샵의 기준에 따라 등록부터 모든 원인 또는 질병 진행(PD)으로 인한 사망까지의 시간으로 정의됩니다. (Weber D, Treon S, 외.
Seminars in Oncology 2003) PD 없이 살아 있는 환자는 마지막 질병 평가 시 검열됩니다.
PD: 최소 2주 간격의 두 번째 측정으로 확인된 전기영동에 의한 혈청 단일클론 IgM 단백질의 최소 25% 증가 또는 질병(즉, 빈혈, 혈소판감소증, 백혈구감소증, 부피가 큰 선병증/기관비대) 또는 증상으로 인해 임상적으로 유의한 소견의 진행 (38.4oC 이상의 원인 불명의 반복 발열, 흠뻑 젖는 식은땀, 체중의 10% 이상 감소, 또는 고점도, 신경병증, 증후성 한랭글로불린혈증 또는 아밀로이드증) WM에 기인합니다.
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처음 12개월 동안은 매 주기마다, 그 이후에는 3개월마다 질병을 평가했습니다. 평균 추적 시간은 19.5개월이었으며 범위는 최대 24개월이었습니다.
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치료 관련 등급 3-4 이상 반응 비율
기간: 부작용은 치료 주기마다 수집되었습니다. 치료 기간 중앙값은 5.6개월(범위, 1.8-21.5+)이었습니다.
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사례 보고서 양식에 보고된 CTCAEv3에 기반한 치료 관련 3-4등급 부작용을 경험한 환자의 비율.
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부작용은 치료 주기마다 수집되었습니다. 치료 기간 중앙값은 5.6개월(범위, 1.8-21.5+)이었습니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2006년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2009년 6월 1일
연구 완료 (실제)
2012년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2007년 1월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2007년 1월 12일
처음 게시됨 (추정)
2007년 1월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 12월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 11월 21일
마지막으로 확인됨
2017년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 06-077
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