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Perifosin bei Patienten mit rezidivierter/refraktärer Waldenstrom-Makroglobulinämie

21. November 2017 aktualisiert von: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Eine Phase-II-Studie zu Perifosin bei Patienten mit rezidivierter/refraktärer Waldenstrom-Makroglobulinämie

Die Waldenström-Makroglobulinämie (lymphoplasmazytisches Lymphom, WM) bleibt mit begrenzten therapeutischen Möglichkeiten und insbesondere dem Fehlen einer von der FDA zugelassenen Therapie bei jeglicher WM-Indikation unheilbar. Daher besteht die Notwendigkeit, neue Therapeutika für MW-Patienten sowohl im Vorfeld als auch im Rückfall-/Refraktärstadium zu identifizieren. Der Zweck dieser Forschungsstudie besteht darin, die Wirksamkeit von Perifosin bei Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem WM zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Perifosin ist ein Medikament, das insbesondere Akt hemmt, von dem angenommen wird, dass es für die Entstehung und das Fortschreiten von bösartigen Erkrankungen, insbesondere bei Lymphomen, wichtig ist. In Laborexperimenten mit MW- und Lymphom-Zelllinien wurde gezeigt, dass Perifosin als Einzelwirkstoff eine zytotoxische und antiproliferative Wirkung aufweist. Dieses Medikament wurde in klinischen Forschungsstudien zu anderen Krebsarten eingesetzt, darunter Weichteilsarkome, Kopf- und Halskrebs und Prostatakrebs. Diese Studie verwendet ein zweistufiges Design, um die Wirksamkeit von Perifosin basierend auf der Gesamtreaktion (OR) zu bewerten. Die Null- und Alternativ-OR-Raten betragen 20 % und 40 %. Wenn 4 oder mehr Patienten, die in die Kohorte der ersten Stufe aufgenommen wurden (n = 17 Patienten), OR erreichen, erfolgt die Ansammlung für die zweite Kohorte (n = 20 Patienten). Wenn weniger als 10 ORs beobachtet werden, gilt das Regime als unwirksam.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

37

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 18 Jahre oder älter
  • Muss zuvor eine Therapie gegen das MW erhalten haben und ein rezidivierendes oder refraktäres MW haben. Eine beliebige Anzahl vorangegangener Therapien ist akzeptabel
  • Messbare Erkrankung, definiert als Vorhandensein von Immunglobulin-M-Paraprotein mit einem IgM-Mindestspiegel von mindestens dem Zweifachen des ULN und über 10 % der lymphoplasmatischen Zellen im Knochenmark
  • ECOG-Leistungsstatus 0,1 oder 2
  • Laborwerte wie im Protokoll beschrieben
  • Lebenserwartung von mehr als 12 Wochen

Ausschlusskriterien:

  • Unkontrollierte Infektion
  • Andere aktive bösartige Erkrankungen
  • ZNS-Beteiligung
  • Zytotoxische Chemotherapie weniger als 3 Wochen oder biologische Therapie weniger als 2 Wochen oder Kortikosteroide weniger als 2 Wochen vor der Registrierung.
  • Andere gleichzeitige Chemotherapie, Immuntherapie, Strahlentherapie oder jede Hilfstherapie, die als Prüfpräparat gilt
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Bekanntermaßen HIV-positiv
  • Strahlentherapie weniger als 2 Wochen vor der Anmeldung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Perifosin
Die Patienten erhalten in jedem Zyklus täglich orales Perifosin (150 mg). Die Zyklusdauer beträgt 28 Tage. Nach Zyklus 2 wird das Ansprechen beurteilt und Patienten mit stabiler oder ansprechender Erkrankung können für weitere 4 Zyklen oder bis zur Krankheitsprogression (PD) weitermachen. Die Behandlungsdauer des Protokolls beträgt 6 Zyklen, aber Patienten können nach Ermessen des Prüfers eine Perifosin-Erhaltungstherapie erhalten, wenn keine Parkinson-Krankheit vorliegt.
Arzneimittel: Perifosin
Andere Namen:
  • KRX-0401

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtansprechrate (OR).
Zeitfenster: Die Krankheit wurde in jedem Zyklus in den ersten 12 Monaten und danach alle 3 Monate beurteilt. Die mittlere Behandlungsdauer mit Perifosin betrug 5,6 Monate (Bereich: 1,8–21,5+).
Die OR-Rate ist der Prozentsatz der Patienten, die während der Behandlung ein vollständiges Ansprechen (CR), ein teilweises Ansprechen (PR) oder ein minimales Ansprechen (MR) erreichen, basierend auf den Kriterien des 2. Internationalen Workshops zu WM. (Weber D, Treon S, et al. Seminare in Onkologie 2003). CR: Verschwinden des monoklonalen IgM-Proteins (IgM-M-Protein) im Serum durch Immunfixierung; kein histologischer Hinweis auf eine Beteiligung des Knochenmarks (BM), keine Adenopathie/Organomegalie verschwunden (bestätigt durch CT-Scan); PR: Mindestens 50 %ige Reduktion des IgM-M-Proteins und mindestens 50 %ige Abnahme der Adenopathie/Organomegalie bei körperlicher Untersuchung oder CT-Scan; und MR: Mindestens 25 %, aber weniger als 50 % Reduktion des IgM-M-Proteins durch Proteinelektrophorese. Die Patienten dürfen keine neuen Symptome oder Anzeichen einer aktiven Erkrankung aufweisen.
Die Krankheit wurde in jedem Zyklus in den ersten 12 Monaten und danach alle 3 Monate beurteilt. Die mittlere Behandlungsdauer mit Perifosin betrug 5,6 Monate (Bereich: 1,8–21,5+).

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum Fortschritt (TTP)
Zeitfenster: Die Krankheit wurde in jedem Zyklus in den ersten 12 Monaten und danach alle 3 Monate beurteilt. Die mittlere Nachbeobachtungszeit betrug 19,5 Monate und kann bis zu 24 Monate betragen.
Die mithilfe der Kaplan-Meier-Methode geschätzte TTP ist definiert als die Zeit von der Registrierung bis zur Krankheitsprogression (PD) basierend auf Kriterien des 2. Internationalen Workshops zu WM. (Weber D, Treon S, et al. Seminare in Onkologie 2003) Patienten ohne PD werden zum Zeitpunkt der letzten Krankheitsbeurteilung zensiert. PD: Mindestens 25 %iger Anstieg des monoklonalen IgM-Proteins im Serum durch Elektrophorese, bestätigt durch eine zweite Messung im Abstand von mindestens 2 Wochen, oder Fortschreiten klinisch signifikanter Befunde aufgrund einer Krankheit (z. B. Anämie, Thrombozytopenie, Leukopenie, voluminöse Adenopathie/Organomegalie) oder Symptome (unerklärliches wiederkehrendes Fieber von mindestens 38,4 °C, starker Nachtschweiß, mindestens 10 % weniger Körpergewicht oder Hyperviskosität, Neuropathie, symptomatische Kryoglobulinämie oder Amyloidose), die auf MW zurückzuführen sind.
Die Krankheit wurde in jedem Zyklus in den ersten 12 Monaten und danach alle 3 Monate beurteilt. Die mittlere Nachbeobachtungszeit betrug 19,5 Monate und kann bis zu 24 Monate betragen.
Progressionsfreies Überleben (PFS)
Zeitfenster: Die Krankheit wurde in jedem Zyklus in den ersten 12 Monaten und danach alle 3 Monate beurteilt. Die mittlere Nachbeobachtungszeit betrug 19,5 Monate und kann bis zu 24 Monate betragen.
Das mit der Kaplan-Meier-Methode geschätzte PFS ist definiert als die Zeit von der Registrierung bis zum Tod aus jeglicher Ursache oder Krankheitsprogression (PD), basierend auf Kriterien des 2. Internationalen Workshops zu WM. (Weber D, Treon S, et al. Seminare in Onkologie 2003) Patienten, die ohne PD leben, werden zum Zeitpunkt der letzten Krankheitsbeurteilung zensiert. PD: Mindestens 25 %iger Anstieg des monoklonalen IgM-Proteins im Serum durch Elektrophorese, bestätigt durch eine zweite Messung im Abstand von mindestens 2 Wochen, oder Fortschreiten klinisch signifikanter Befunde aufgrund einer Krankheit (z. B. Anämie, Thrombozytopenie, Leukopenie, voluminöse Adenopathie/Organomegalie) oder Symptome (unerklärliches wiederkehrendes Fieber von mindestens 38,4 °C, starker Nachtschweiß, mindestens 10 % weniger Körpergewicht oder Hyperviskosität, Neuropathie, symptomatische Kryoglobulinämie oder Amyloidose), die auf MW zurückzuführen sind.
Die Krankheit wurde in jedem Zyklus in den ersten 12 Monaten und danach alle 3 Monate beurteilt. Die mittlere Nachbeobachtungszeit betrug 19,5 Monate und kann bis zu 24 Monate betragen.
Behandlungsbedingte Rate unerwünschter Ereignisse 3. bis 4. Grades
Zeitfenster: Unerwünschte Ereignisse wurden in jedem Behandlungszyklus erfasst. Die mittlere Behandlungsdauer betrug 5,6 Monate (Bereich: 1,8–21,5+).
Der Prozentsatz der Patienten, bei denen behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse vom Grad 3–4 auf der Grundlage von CTCAEv3 auftraten, wie in den Fallberichtsformularen angegeben.
Unerwünschte Ereignisse wurden in jedem Behandlungszyklus erfasst. Die mittlere Behandlungsdauer betrug 5,6 Monate (Bereich: 1,8–21,5+).

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Dana-Farber Cancer Institute

Ermittler

  • Hauptermittler: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2006

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2009

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Januar 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Januar 2007

Zuerst gepostet (Schätzen)

17. Januar 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Dezember 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. November 2017

Zuletzt verifiziert

1. November 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 06-077

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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