Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Perifozin kiújult/refrakter Waldenstrom makroglobulinémiában szenvedő betegeknél

2017. november 21. frissítette: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

A perifozin II. fázisú vizsgálata kiújult/refrakter Waldenstrom makroglobulinémiában szenvedő betegeknél

A Waldenström-féle makroglobulinémia (lymphoplasmacytic lymphoma, WM) továbbra is gyógyíthatatlan korlátozott terápiás lehetőségek mellett, és különösen az FDA által jóváhagyott terápia hiánya WM indikációval. Ezért új terápiás szerek azonosítására van szükség a WM-betegek számára mind a kezdeti, mind a relapszusos/refrakter környezetben. E kutatási tanulmány célja a perifozin hatékonyságának felmérése relapszusban vagy refrakter WM-ben szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A perifozin egy olyan gyógyszer, amely különösen gátolja az Akt-ot, amelyről úgy gondolják, hogy fontos a rosszindulatú daganatok kialakulásában és progressziójában, különösen limfómák esetén. A WM és limfóma sejtvonalakon végzett laboratóriumi kísérletekben a perifozin egyetlen szerként citotoxikus és antiproliferatív aktivitást mutatott. Ezt a gyógyszert más típusú rákos megbetegedések klinikai kutatásaiban használták, beleértve a lágyrész-szarkómákat, a fej-nyakrákot és a prosztatarákot. Ez a vizsgálat kétlépcsős elrendezést alkalmaz a perifozin hatékonyságának értékelésére az általános válasz (OR) alapján. A nulla és az alternatív VAGY arány 20% és 40%. Ha az első stádiumba 4 vagy több beteget vontak be, az első kohorsz (n=17 beteg) eléri a VAGY eredményt, akkor a felhalmozás a második szakaszba kerül (n=20 beteg). Ha 10-nél kevesebb OR-t figyelnek meg, akkor a kezelési rend hatástalannak minősül.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

37

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 18 éves vagy idősebb
  • Előzetes kezelésben kell részesülniük a WM miatt, és relapszusban vagy refrakter WM-ben kell szenvedniük. Bármilyen számú korábbi terápia elfogadható
  • Mérhető betegség, amely az immunglobulin M paraprotein jelenléte, amelynek minimális IgM szintje a normálérték felső határának kétszerese vagy nagyobb, és a limfoplazmacitikus sejtek több mint 10%-a a csontvelőben
  • ECOG teljesítmény állapota 0, 1 vagy 2
  • Laboratóriumi értékek a jegyzőkönyvben leírtak szerint
  • A várható élettartam több mint 12 hét

Kizárási kritériumok:

  • Kontrollálatlan fertőzés
  • Egyéb aktív rosszindulatú daganatok
  • CNS érintettség
  • Citotoxikus kemoterápia kevesebb, mint 3 héttel, vagy biológiai terápia kevesebb, mint 2 héttel, vagy kortikoszteroidok kevesebb mint 2 héttel a regisztráció előtt.
  • Egyéb, egyidejűleg alkalmazott kemoterápia, immunterápia, sugárterápia vagy bármely kiegészítő terápia, amely vizsgálatnak minősül
  • Terhes vagy szoptató nők
  • Ismert, hogy HIV pozitív
  • Sugárterápia kevesebb, mint 2 héttel a regisztráció előtt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Perifosine
A betegek per os perifozint (150 mg) kapnak naponta minden ciklusban. A ciklus időtartama 28 nap. A 2. ciklus után értékelik a választ, és a stabil vagy reagáló betegségben szenvedő betegek folytathatják további 4 ciklust, vagy a betegség progressziójáig (PD). A protokoll kezelésének időtartama 6 ciklus, de PD hiányában a betegek a vizsgáló döntése alapján perifozin fenntartást kaphatnak.
Drog: Perifosine
Más nevek:
  • KRX-0401

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Teljes válaszarány (OR)
Időkeret: A betegséget minden ciklusban értékelték az első 12 hónapban, majd 3 havonta. A perifozin kezelés medián időtartama 5,6 hónap volt (tartomány: 1,8-21,5+).
A VAGY arány azoknak a betegeknek a százalékos aránya, akik teljes választ (CR), részleges választ (PR) vagy minimális választ (MR) értek el a kezelés során a 2. nemzetközi WM-műhely kritériumai alapján. (Weber D, Treon S és mtsai. Onkológiai szemináriumok 2003). CR: A szérum monoklonális IgM fehérje (IgM M-protein) eltűnése immunfixálással; nincs szövettani bizonyíték a csontvelő (BM) érintettségére, bármilyen adenopathia/organomegalia megszűnt (CT-vizsgálattal megerősítve); PR: Az IgM M-protein legalább 50%-os csökkenése és az adenopathia/organomegalia legalább 50%-os csökkenése fizikális vizsgálaton vagy CT-vizsgálaton; és MR: Az IgM M-protein legalább 25%-os, de kevesebb mint 50%-os csökkenése fehérjeelektroforézissel. A betegeknek nem lehetnek aktív betegség új tünetei vagy jelei.
A betegséget minden ciklusban értékelték az első 12 hónapban, majd 3 havonta. A perifozin kezelés medián időtartama 5,6 hónap volt (tartomány: 1,8-21,5+).

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Idő a fejlődéshez (TTP)
Időkeret: A betegséget minden ciklusban értékelték az első 12 hónapban, majd 3 havonta. A medián követési idő 19,5 hónap volt, és 24 hónapig terjedt.
A Kaplan-Meier módszerrel becsült TTP a regisztrációtól a betegség progressziójáig (PD) eltelt idő a WM-ről szóló 2. nemzetközi műhely kritériumai alapján. (Weber D, Treon S és mtsai. Szemináriumok az Onkológiában 2003) A PD-ben nem szenvedő betegeket a betegség utolsó értékelésekor cenzúrázzák. PD: A szérum monoklonális IgM fehérje szintjének legalább 25%-os növekedése elektroforézissel, amelyet legalább 2 hetes időközzel végzett második mérés igazolt, vagy a klinikailag szignifikáns leletek progressziója betegség (azaz vérszegénység, thrombocytopenia, leukopenia, terjedelmes adenopátia/organomegália) vagy tünetek miatt (megmagyarázhatatlan, visszatérő, legalább 38,4 oC-os láz, csuromvizes éjszakai izzadás, legalább 10%-kal kisebb testtömeg vagy hyperviskozitás, neuropathia, tünetekkel járó krioglobulinémia vagy amiloidózis) WM-nek tulajdonítható.
A betegséget minden ciklusban értékelték az első 12 hónapban, majd 3 havonta. A medián követési idő 19,5 hónap volt, és 24 hónapig terjedt.
Progressziómentes túlélés (PFS)
Időkeret: A betegséget minden ciklusban értékelték az első 12 hónapban, majd 3 havonta. A medián követési idő 19,5 hónap volt, és 24 hónapig terjedt.
A Kaplan-Meier-módszerrel becsült PFS a regisztrációtól a bármely okból vagy betegség progressziójából (PD) bekövetkezett halálig eltelt idő a WM-ről szóló 2. nemzetközi műhely kritériumai alapján. (Weber D, Treon S és mtsai. Szemináriumok az Onkológiában 2003) A PD nélkül élő betegeket cenzúrázzák az utolsó betegségfelméréskor. PD: A szérum monoklonális IgM fehérje szintjének legalább 25%-os növekedése elektroforézissel, amelyet legalább 2 hetes időközzel végzett második mérés igazolt, vagy a klinikailag szignifikáns leletek progressziója betegség (azaz vérszegénység, thrombocytopenia, leukopenia, terjedelmes adenopátia/organomegália) vagy tünetek miatt (megmagyarázhatatlan, visszatérő, legalább 38,4 oC-os láz, csuromvizes éjszakai izzadás, legalább 10%-kal kisebb testtömeg vagy hyperviskozitás, neuropathia, tünetekkel járó krioglobulinémia vagy amiloidózis) WM-nek tulajdonítható.
A betegséget minden ciklusban értékelték az első 12 hónapban, majd 3 havonta. A medián követési idő 19,5 hónap volt, és 24 hónapig terjedt.
A kezeléssel kapcsolatos 3-4. fokozatú nemkívánatos események aránya
Időkeret: A nemkívánatos eseményeket minden kezelési ciklusban összegyűjtöttük. A kezelés medián időtartama 5,6 hónap volt (tartomány: 1,8-21,5+).
A kezeléssel összefüggő, 3-4. fokozatú nemkívánatos eseményeket tapasztaló betegek százalékos aránya a CTCAEv3 alapján, az esetjelentési űrlapokon közölt adatok szerint.
A nemkívánatos eseményeket minden kezelési ciklusban összegyűjtöttük. A kezelés medián időtartama 5,6 hónap volt (tartomány: 1,8-21,5+).

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Dana-Farber Cancer Institute

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2006. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2009. június 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2012. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2007. január 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2007. január 12.

Első közzététel (Becslés)

2007. január 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. december 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. november 21.

Utolsó ellenőrzés

2017. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 06-077

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel