Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Peryfozyna u pacjentów z nawracającą/oporną na leczenie makroglobulinemią Waldenstroma

21 listopada 2017 zaktualizowane przez: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Badanie fazy II dotyczące stosowania peryfozyny u pacjentów z nawrotową/oporną na leczenie makroglobulinemią Waldenstroma

Makroglobulinemia Waldenströma (chłoniak limfoplazmatyczny, WM) pozostaje nieuleczalna przy ograniczonych możliwościach terapeutycznych, aw szczególności przy braku zatwierdzonej przez FDA terapii z jakimkolwiek wskazaniem WM. Dlatego istnieje potrzeba zidentyfikowania nowych środków terapeutycznych dla pacjentów z WM, zarówno w warunkach początkowych, jak i nawrotowych/opornych. Celem tego badania jest ocena skuteczności peryfozyny u pacjentów z nawracającym lub opornym WM.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Peryfozyna jest lekiem, który w szczególności hamuje Akt uważany za ważny dla inicjacji i progresji nowotworów złośliwych, szczególnie w chłoniakach. W doświadczeniach laboratoryjnych z liniami komórkowymi WM i chłoniaków peryfozyna wykazała działanie cytotoksyczne i antyproliferacyjne jako pojedynczy czynnik. Lek ten był stosowany w badaniach klinicznych innych typów nowotworów, w tym mięsaków tkanek miękkich, nowotworów głowy i szyi oraz raka prostaty. To badanie wykorzystuje dwuetapowy projekt do oceny skuteczności peryfozyny w oparciu o ogólną odpowiedź (OR). Zerowe i alternatywne stawki OR wynoszą 20% i 40%. Jeśli 4 lub więcej pacjentów włączonych do kohorty pierwszego etapu (n=17 pacjentów) osiągnie OR, wówczas naliczanie przejdzie do drugiego etapu (n=20 pacjentów). Jeśli obserwuje się mniej niż 10 OR, schemat zostanie uznany za nieskuteczny.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

37

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 18 lat lub więcej
  • Musi otrzymać wcześniejszą terapię na WM i mieć nawrotową lub oporną na WM. Dopuszczalna jest dowolna liczba wcześniejszych terapii
  • Choroba mierzalna, zdefiniowana jako obecność paraproteiny immunoglobuliny M z minimalnym poziomem IgM równym lub większym niż 2-krotność GGN i ponad 10% komórek limfoplazmatycznych w szpiku kostnym
  • Stan wydajności ECOG 0,1 lub 2
  • Wartości laboratoryjne zgodnie z opisem w protokole
  • Oczekiwana długość życia powyżej 12 tygodni

Kryteria wyłączenia:

  • Niekontrolowana infekcja
  • Inne aktywne nowotwory
  • Zajęcie OUN
  • Chemioterapia cytotoksyczna krócej niż 3 tygodnie lub terapia biologiczna krócej niż 2 tyg. lub kortykosteroidy krócej niż 2 tyg. przed rejestracją.
  • Inna jednoczesna chemioterapia, immunoterapia, radioterapia lub jakakolwiek terapia pomocnicza uważana za eksperymentalną
  • Kobiety w ciąży lub karmiące
  • Wiadomo, że jest nosicielem wirusa HIV
  • Radioterapia mniej niż 2 tygodnie przed rejestracją

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Peryfozyna
Pacjenci otrzymują doustnie peryfozynę (150 mg) codziennie w każdym cyklu. Czas trwania cyklu wynosi 28 dni. Po cyklu 2 ocenia się odpowiedź i pacjenci ze stabilną chorobą lub odpowiedzią na leczenie mogą kontynuować leczenie przez kolejne 4 cykle lub do progresji choroby (PD). Czas trwania leczenia według protokołu wynosi 6 cykli, ale pacjenci mogą otrzymywać peryfozynę podtrzymującą według uznania badacza, jeśli nie występuje PD.
Lek: Peryfozyna
Inne nazwy:
  • KRX-0401

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólny wskaźnik odpowiedzi (OR).
Ramy czasowe: Choroba była oceniana w każdym cyklu przez pierwsze 12 miesięcy, a następnie co 3 miesiące. Mediana czasu trwania leczenia peryfozyną wynosiła 5,6 miesiąca (zakres od 1,8 do 21,5+).
Współczynnik OR to odsetek pacjentów, którzy uzyskali całkowitą odpowiedź (CR), częściową odpowiedź (PR) lub minimalną odpowiedź (MR) podczas leczenia w oparciu o kryteria z 2. Międzynarodowych Warsztatów na temat WM. (Weber D, Treon S i in. Seminaria z Onkologii 2003). CR: Zniknięcie białka monoklonalnego IgM w surowicy (białko M IgM) przez immunofiksację; brak histologicznych dowodów zajęcia szpiku kostnego (BM), ustąpienie jakiejkolwiek adenopatii/powiększenia narządów (potwierdzone tomografią komputerową); PR: co najmniej 50% redukcja białka M IgM i co najmniej 50% zmniejszenie adenopatii/organomegalii w badaniu fizykalnym lub tomografii komputerowej; i MR: Co najmniej 25%, ale mniej niż 50% redukcja białka M IgM przez elektroforezę białek. Pacjenci nie mogą mieć żadnych nowych objawów lub oznak aktywnej choroby.
Choroba była oceniana w każdym cyklu przez pierwsze 12 miesięcy, a następnie co 3 miesiące. Mediana czasu trwania leczenia peryfozyną wynosiła 5,6 miesiąca (zakres od 1,8 do 21,5+).

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do progresji (TTP)
Ramy czasowe: Choroba była oceniana w każdym cyklu przez pierwsze 12 miesięcy, a następnie co 3 miesiące. Mediana czasu obserwacji wyniosła 19,5 miesiąca, a zakres do 24 miesięcy.
TTP oszacowany metodą Kaplana-Meiera definiuje się jako czas od rejestracji do progresji choroby (PD) na podstawie kryteriów z 2. Międzynarodowych Warsztatów na temat WM. (Weber D, Treon S i in. Seminaria z Onkologii 2003) Pacjenci bez PD są cenzurowani w czasie ostatniej oceny choroby. PD: co najmniej 25% wzrost stężenia monoklonalnego białka IgM w surowicy potwierdzony elektroforetycznie drugim pomiarem w odstępie co najmniej 2 tygodni lub progresja klinicznie istotnych wyników z powodu choroby (tj. (niewyjaśniona nawracająca gorączka co najmniej 38,4oC, obfite nocne poty, zmniejszenie masy ciała o co najmniej 10% lub nadmierna lepkość, neuropatia, objawowa krioglobulinemia lub amyloidoza) przypisywane WM.
Choroba była oceniana w każdym cyklu przez pierwsze 12 miesięcy, a następnie co 3 miesiące. Mediana czasu obserwacji wyniosła 19,5 miesiąca, a zakres do 24 miesięcy.
Przeżycie bez progresji choroby (PFS)
Ramy czasowe: Choroba była oceniana w każdym cyklu przez pierwsze 12 miesięcy, a następnie co 3 miesiące. Mediana czasu obserwacji wyniosła 19,5 miesiąca, a zakres do 24 miesięcy.
PFS oszacowany metodą Kaplana-Meiera definiuje się jako czas od rejestracji do zgonu z jakiejkolwiek przyczyny lub progresji choroby (PD) na podstawie kryteriów z 2. Międzynarodowych Warsztatów na temat WM. (Weber D, Treon S i in. Seminaria z Onkologii 2003) Pacjenci żyjący bez choroby Parkinsona są cenzurowani w czasie ostatniej oceny choroby. PD: co najmniej 25% wzrost stężenia monoklonalnego białka IgM w surowicy potwierdzony elektroforetycznie drugim pomiarem w odstępie co najmniej 2 tygodni lub progresja klinicznie istotnych wyników z powodu choroby (tj. (niewyjaśniona nawracająca gorączka co najmniej 38,4oC, obfite nocne poty, zmniejszenie masy ciała o co najmniej 10% lub nadmierna lepkość, neuropatia, objawowa krioglobulinemia lub amyloidoza) przypisywane WM.
Choroba była oceniana w każdym cyklu przez pierwsze 12 miesięcy, a następnie co 3 miesiące. Mediana czasu obserwacji wyniosła 19,5 miesiąca, a zakres do 24 miesięcy.
Częstość zdarzeń niepożądanych stopnia 3-4 związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Zdarzenia niepożądane zbierano w każdym cyklu leczenia. Mediana czasu trwania leczenia wynosiła 5,6 miesiąca (zakres, 1,8-21,5+).
Odsetek pacjentów, u których wystąpiły związane z leczeniem zdarzenia niepożądane stopnia 3-4 na podstawie CTCAEv3, jak podano w formularzach opisów przypadków.
Zdarzenia niepożądane zbierano w każdym cyklu leczenia. Mediana czasu trwania leczenia wynosiła 5,6 miesiąca (zakres, 1,8-21,5+).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Dana-Farber Cancer Institute

Śledczy

  • Główny śledczy: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2006

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2009

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 stycznia 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 stycznia 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

17 stycznia 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 grudnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 listopada 2017

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 06-077

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ecuador

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj