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Perifosina in pazienti con macroglobulinemia di Waldenstrom recidivante/refrattaria

21 novembre 2017 aggiornato da: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Uno studio di fase II sulla perifosina nei pazienti con macroglobulinemia di Waldenstrom recidivante/refrattaria

La macroglobulinemia di Waldenström (linfoma linfoplasmocitico, WM) rimane incurabile con opzioni terapeutiche limitate e in particolare nessuna terapia approvata dalla FDA con qualsiasi indicazione per la WM. Pertanto, vi è la necessità di identificare nuovi agenti terapeutici per i pazienti con WM sia in ambito iniziale che recidivato/refrattario. Lo scopo di questo studio di ricerca è valutare l'efficacia della perifosina nei pazienti con WM recidivante o refrattaria.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La perifosina è un farmaco che inibisce in particolare Akt ritenuto importante per l'inizio e la progressione dei tumori maligni, in particolare nei linfomi. In esperimenti di laboratorio su linee cellulari di WM e linfoma, la perifosina ha dimostrato di avere attività citotossica e antiproliferativa come singolo agente. Questo farmaco è stato utilizzato in studi di ricerca clinica su altri tipi di tumori, inclusi i sarcomi dei tessuti molli, i tumori della testa e del collo e il cancro alla prostata. Questo studio utilizza un disegno a due stadi per valutare l'efficacia della perifosina sulla base della risposta globale (OR). I tassi di OR nulli e alternativi sono del 20% e del 40%. Se 4 o più pazienti arruolati nella coorte di stadio uno (n=17 pazienti) raggiungono l'OR, l'arruolamento procederà allo stadio due (n=20 pazienti). Se si osservano meno di 10 OR, il regime sarà considerato inefficace.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

37

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 18 anni o più
  • Deve aver ricevuto una terapia precedente per la WM e avere una WM recidivante o refrattaria. Qualsiasi numero di terapie precedenti è accettabile
  • Malattia misurabile, definita come presenza di immunoglobulina M paraproteina con un livello minimo di IgM pari o superiore a 2 volte l'ULN e oltre il 10% di cellule linfoplasmocitarie nel midollo osseo
  • Stato delle prestazioni ECOG 0,1 o 2
  • Valori di laboratorio come descritto nel protocollo
  • Aspettativa di vita superiore a 12 settimane

Criteri di esclusione:

  • Infezione incontrollata
  • Altre neoplasie attive
  • Coinvolgimento del SNC
  • Chemioterapia citotossica inferiore a 3 settimane o terapia biologica inferiore a 2 settimane o corticosteroidi inferiore a 2 settimane prima della registrazione.
  • Altra chemioterapia concomitante, immunoterapia, radioterapia o qualsiasi terapia ausiliaria considerata sperimentale
  • Donne incinte o che allattano
  • Noto per essere sieropositivo
  • Radioterapia meno di 2 settimane prima della registrazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Perifosine
I pazienti ricevono perifosina orale (150 mg) al giorno per ogni ciclo. La durata del ciclo è di 28 giorni. Dopo il ciclo 2, viene valutata la risposta e i pazienti con malattia stabile o che rispondono possono continuare per altri 4 cicli o fino alla progressione della malattia (PD). La durata del trattamento del protocollo è di 6 cicli, ma i pazienti possono ricevere il mantenimento con perifosina a discrezione dello sperimentatore in assenza di PD.
Droga: Perifosine
Altri nomi:
  • KRX-0401

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta globale (OR).
Lasso di tempo: La malattia è stata valutata ogni ciclo per i primi 12 mesi e successivamente ogni 3 mesi. La durata mediana del trattamento con perifosina è stata di 5,6 mesi (range, 1,8-21,5+).
Il tasso di OR è la percentuale di pazienti che hanno ottenuto una risposta completa (CR), una risposta parziale (PR) o una risposta minima (MR) durante il trattamento sulla base dei criteri del 2° workshop internazionale sulla WM. (Weber D, Treon S, et al. Seminari in Oncologia 2003). CR: Scomparsa della proteina IgM monoclonale sierica (proteina M IgM) mediante immunofissazione; nessuna evidenza istologica di coinvolgimento del midollo osseo (BM), risoluzione di qualsiasi adenopatia/organomegalia (confermata dalla TAC); PR: riduzione di almeno il 50% della proteina M IgM e riduzione di almeno il 50% dell'adenopatia/organomegalia all'esame obiettivo o alla TC; e MR: riduzione di almeno il 25% ma inferiore al 50% della proteina M IgM mediante elettroforesi proteica. I pazienti non devono presentare nuovi sintomi o segni di malattia attiva.
La malattia è stata valutata ogni ciclo per i primi 12 mesi e successivamente ogni 3 mesi. La durata mediana del trattamento con perifosina è stata di 5,6 mesi (range, 1,8-21,5+).

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo di progressione (TTP)
Lasso di tempo: La malattia è stata valutata ogni ciclo per i primi 12 mesi e successivamente ogni 3 mesi. Il tempo mediano di follow-up era di 19,5 mesi e variava fino a 24 mesi.
Il TTP stimato utilizzando il metodo Kaplan-Meier è definito come il tempo dalla registrazione alla progressione della malattia (PD) sulla base dei criteri del 2° Workshop internazionale sulla WM. (Weber D, Treon S, et al. Seminars in Oncology 2003) I pazienti senza PD sono censurati al momento dell'ultima valutazione della malattia. PD: aumento di almeno il 25% della proteina IgM monoclonale sierica mediante elettroforesi confermata con una seconda misurazione a distanza di almeno 2 settimane o progressione di risultati clinicamente significativi dovuti a malattia (ad es. Anemia, trombocitopenia, leucopenia, adenopatia voluminosa/organomegalia) o sintomi (febbre ricorrente inspiegabile di almeno 38,4°C, sudorazione notturna abbondante, almeno il 10% di peso corporeo in meno, o iperviscosità, neuropatia, crioglobulinemia sintomatica o amiloidosi) attribuibile alla WM.
La malattia è stata valutata ogni ciclo per i primi 12 mesi e successivamente ogni 3 mesi. Il tempo mediano di follow-up era di 19,5 mesi e variava fino a 24 mesi.
Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: La malattia è stata valutata ogni ciclo per i primi 12 mesi e successivamente ogni 3 mesi. Il tempo mediano di follow-up era di 19,5 mesi e variava fino a 24 mesi.
La PFS stimata utilizzando il metodo Kaplan-Meier è definita come il tempo dalla registrazione al decesso per qualsiasi causa o progressione della malattia (PD) sulla base dei criteri del 2° Workshop internazionale sulla WM. (Weber D, Treon S, et al. Seminars in Oncology 2003) I pazienti vivi senza PD sono censurati al momento dell'ultima valutazione della malattia. PD: aumento di almeno il 25% della proteina IgM monoclonale sierica mediante elettroforesi confermata con una seconda misurazione a distanza di almeno 2 settimane o progressione di risultati clinicamente significativi dovuti a malattia (ad es. Anemia, trombocitopenia, leucopenia, adenopatia voluminosa/organomegalia) o sintomi (febbre ricorrente inspiegabile di almeno 38,4°C, sudorazione notturna abbondante, almeno il 10% di peso corporeo in meno, o iperviscosità, neuropatia, crioglobulinemia sintomatica o amiloidosi) attribuibile alla WM.
La malattia è stata valutata ogni ciclo per i primi 12 mesi e successivamente ogni 3 mesi. Il tempo mediano di follow-up era di 19,5 mesi e variava fino a 24 mesi.
Tasso di eventi avversi di grado 3-4 correlato al trattamento
Lasso di tempo: Gli eventi avversi sono stati raccolti per ogni ciclo di trattamento. La durata mediana del trattamento è stata di 5,6 mesi (range, 1,8-21,5+).
La percentuale di pazienti che hanno manifestato eventi avversi di grado 3-4 correlati al trattamento in base a CTCAEv3 come riportato nei moduli di segnalazione dei casi.
Gli eventi avversi sono stati raccolti per ogni ciclo di trattamento. La durata mediana del trattamento è stata di 5,6 mesi (range, 1,8-21,5+).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Dana-Farber Cancer Institute

Investigatori

  • Investigatore principale: Irene Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2006

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2009

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 gennaio 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 gennaio 2007

Primo Inserito (Stima)

17 gennaio 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 dicembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 novembre 2017

Ultimo verificato

1 novembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 06-077

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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