Hermansky-Pudlak 증후군의 중증 폐 섬유증에 대한 다제 요법의 예비 연구

• 포함 기준:

이 프로토콜에 대한 자격이 되려면 참가자는 다음을 수행해야 합니다.

• HPS-1 또는 HPS-4의 분자진단을 받으십시오.
• 만 18~70세
• 3개월 이상 살 것으로 예상되는 경우, 즉 FVC가 예측치의 30% 이상인 경우

• 심각한 폐 섬유증의 증거가 있는 경우, 즉:

  1. 예측의 45% 이하인 FVC
  2. 호흡곤란 인식 척도에서 1주일 이상 지속되는 감소된 운동 내성
  3. FVC 10% 증가 또는 DLco 15% 증가로 정의된 바와 같이 지난 1년 동안 폐 섬유증이 개선되었다는 증거가 없습니다.
• 3개월마다 입원을 위해 NIH 임상 센터에 올 수 있고, 기꺼이, 올 수 있어야 합니다.

제외 기준:

• 방사선, 유육종증, 과민성 폐렴, 세기관지염 폐쇄성 폐렴, 암을 포함하되 이에 국한되지 않는 HPS 이외의 간질성 폐 질환에 대한 설명
• 임신 또는 수유
• 지난 2년 동안 에탄올 남용 또는 기분전환용 약물 사용 이력
• 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 또는 만성 바이러스성 간염 감염 병력
• 간질성 폐 질환의 지속적인 치료를 목적으로 고용량 스테로이드(10mg 이상의 프레드니손/일)를 만성적으로 사용하는 경우
• 등록 28일 이내에 다음 중 임의의 사용: 연구 요법, 아자티오프린, 사이클로포스파미드, 메토트렉세이트, 사이클로스포린, 콜히친, 인터페론 감마-1b, 보센탄을 포함하나 이에 제한되지 않는 코르티코스테로이드 이외의 세포독성/면역억제제;
• 조절되지 않는 발작, 반복적인 일과성 허혈 발작, 심한 운동 실조, 조절되지 않는 편두통, 복시, 반복적인 실신, 치료되지 않은 정신 장애, 최근 심근 경색(지난 6개월), 불안정 협심증, 적절하고 치료되지 않은 부정맥, 조절되지 않는 저혈압 또는 고혈압(수축기 혈압 80 미만 또는 180mmHg 초과), 심근염, 심한 울혈성 좌심부전, 우심부전으로 인한 것이 아닌 간비대, 신장 사구체 장애(크레아티닌 청소율 35 미만 ml/분/1.73 m(2)), 췌장염, 독성 갑상선염, 생명을 위협하는 악성 종양; 참고: 폐 섬유증으로 인한 폐고혈압으로 인한 우측 심부전은 제외 기준으로 간주되지 않습니다.
• 혈청 칼륨 3.0 미만 또는 5.4 mEq/L 초과, SGPT 100 U/L 초과, CK 700 U/L 초과, 헤모글로빈 9.0 g/dL 미만, 혈소판 70 미만을 포함하되 이에 국한되지 않는 중대한 검사실 이상 k/mm(3), 백혈구 수 2.0 k/microL 미만;
• 가임기 여성의 경우 효과적인 피임 방법이 없습니다. Zileuton을 복용하는 동안 BCP의 효능이 감소할 위험으로 인해 두 번째 방법 없이는 경구 피임약이 부적절한 것으로 간주됩니다.
• 치료되지 않은 심각한 정신 질환. 참여자가 모국어로 동의서를 읽거나 읽은 후 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없습니다. 치료적 오해가 있다는 우려는 연구에 참여하기 전에 유전 상담사 및/또는 적절한 정신 건강 전문가에 의해 평가될 것입니다.