동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증에서 동종 간세포 이식의 근원으로서 골수 줄기세포

동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자는 지질 저하제(예: 스타틴 등). 이러한 환자의 대부분은 심근경색 등으로 인해 20세 이전에 사망합니다. 동소 간이식(Orthotopic 간 이식, OLT)은 효과적인 치료법이며 혈청 콜레스테롤을 거의 정상 수준으로 낮출 수 있습니다(Bilheimer DW, N Engl J Med 1984; 311:1658). -64). 기증자 장기의 부족은 OLT의 주요 문제입니다. 간세포 이식은 기증 장기의 부족을 극복하는 데 도움이 될 수 있는 OLT의 대안입니다. 다양한 종류의 대사성 간 장애(Crigler Najjar 증후군(Fox IJ, et al. N Engl J Med 1998;338:1422-6), 인자 VII 결핍(Dhawan A et al. Transplantation 2004:78:1812-4), 글리코겐 저장 질병 유형 Ia(Muraca M, et al. Lancet 2002;359:317-8) 등)에 의해 간세포 이식에 의해. 간세포 이식의 주요 문제는 간세포의 공급원이 매우 제한적이라는 것입니다. 골수 줄기 세포는 간세포의 잠재적 공급원입니다. In-vivo 시스템에서는 줄기세포가 간세포로 전환분화되거나 줄기세포와 간세포의 융합이 일어날 경우 논란이 있으나, in-vitro culture 시스템에서는 중간엽 줄기세포의 간세포로의 전환분화가 성공적이고 효율적으로 보고된 바 있다. (이경덕 외. Hepatology 2004;40:1275-1284; & Banas A, 외. 간장학. 2007;46:219-28). 우리는 이미 간엽 줄기 세포의 주입이 간경변증에서 안전하고 실행 가능하다는 것을 보여주었습니다(Mohamadnejad M, et al. Arch Iran Med 2007; 언론에서). 이 연구에서는 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증이 있는 2명의 여성 환자가 포함될 것입니다. 정상 지질 프로필을 가진 ABO 호환 건강한 남성 지원자의 골수를 채취한 다음 골수 중간엽 줄기세포(MSC)를 배양한 다음 체외 배양 시스템에서 중간엽 줄기세포를 간세포로 전환분화합니다. 그런 다음 세포는 문맥을 통해 환자에게 주입됩니다. 후속 조치 기간은 이식 후 6개월입니다.