A csontvelői őssejtek az allogén hepatocita transzplantáció forrásaként a homozigóta családi hiperkoleszterinémiában

A homozigóta familiáris hiperkoleszterinémiában szenvedő betegek szérum koleszterinszintje nagyon magas annak ellenére, hogy lipidcsökkentő gyógyszereket (pl. sztatinok stb.). A legtöbb ilyen beteg 20 éves kora előtt meghal szívinfarktus stb. miatt. Az ortotopikus májtranszplantáció (OLT) hatékony kezelés, és közel normális szintre csökkentheti a szérum koleszterinszintjét (Bilheimer DW, N Engl J Med 1984; 311:1658). -64). A donorszerv hiánya az OLT fő problémája. A hepatocita transzplantáció az OLT alternatívája, amely segíthet a donorszerv hiányának leküzdésében. Beszámoltak a különböző típusú metabolikus májbetegségek (például a Crigler Najjar-szindróma (Fox IJ et al.) sikeres kezeléséről. N Engl J Med 1998;338:1422-6), VII. faktor hiánya (Dhawan A et al. Transplantation 2004:78:1812-4), Ia típusú glikogén tárolási betegség (Muraca M, et al. Lancet 2002; 359:317-8) stb.) hepatocita transzplantációval. A hepatocita-transzplantáció fő problémája az, hogy a hepatociták forrása nagyon korlátozott. A csontvelői őssejtek a hepatociták potenciális forrásai. Bár az in vivo rendszerben vita van arról, hogy ha az őssejtek hepatocitákká transzdifferenciálódnak, vagy őssejtek és hepatociták fúziója történik, az in vitro tenyésztési rendszerben dokumentálták a mesenchymális őssejtek hepatocitákká történő sikeres és hatékony transzdifferenciálódását. (Lee KD és mtsai. Hepatology 2004;40:1275-1284; & Banas A, et al. Hepatológia. 2007;46:219-28). Korábban már kimutattuk, hogy a mesenchymális őssejtek infúziója biztonságos és kivitelezhető cirrhosisban (Mohamadnejad M, et al. Arch Iran Med 2007; A sajtóban). Ebben a vizsgálatban 2 homozigóta familiáris hiperkoleszterinémiában szenvedő nőbeteg vesz részt. Az ABO-kompatibilis, egészséges, normál lipidprofilú férfi önkéntesek csontvelőjét veszik, majd csontvelői mezenchimális őssejteket (MSC) tenyésztenek, majd az MSC-ket hepatocitákká transz-differenciálják az in vitro tenyésztőrendszerben. Ezután a sejteket a portális vénán keresztül infundáljuk a betegekbe. A követés időtartama a transzplantáció után 6 hónap.