Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Luuytimen kantasolut allogeenisen hepatosyyttisiirron lähteenä homotsygoottisessa familiaalisessa hyperkolesterolemiassa

torstai 28. elokuuta 2008 päivittänyt: University of Tehran

Mesenkymaalisten kantasolujen in vitro transdifferentiaatio hepatosyyteiksi ja hepatosyyttien allogeeninen siirto potilaille, joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia

Potilailla, joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia, seerumin kolesterolitaso on erittäin korkea huolimatta siitä, että he saavat lipidejä alentavia lääkkeitä (esim. statiinit jne). Suurin osa tällaisista potilaista kuolee ennen 20 vuoden ikää sydäninfarktiin jne. Ortotooppinen maksansiirto (OLT) on tehokas hoito tähän. Maksansiirto on vaihtoehto OLT:lle, joka voi auttaa poistamaan luovuttajaelinten puutteen. On raportoitu erilaisten metabolisten maksahäiriöiden onnistuneesta hoidosta hepatosyyttisiirrolla. Suurin ongelma hepatosyyttisiirrossa on, että hepatosyyttien lähde on hyvin rajallinen. Luuytimen kantasolut ovat mahdollinen hepatosyyttien lähde. In vitro -viljelyjärjestelmässä on dokumentoitu onnistunut ja tehokas mesenkymaalisten kantasolujen transdifferentioituminen hepatosyyteiksi. Olemme jo osoittaneet, että mesenkymaalisten kantasolujen infuusio on turvallista ja mahdollista kirroosissa (Mohamadnejad M, et al. Arch Iran Med 2007; Lehdistössä). Tähän tutkimukseen otetaan mukaan 2 potilasta, joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia. Terveiltä vapaaehtoisilta, joilla on normaali lipidiprofiili, otetaan luuydin, sitten viljellään luuytimen mesenkymaalisia kantasoluja (MSC) ja sitten MSC-solut transdifferentioituvat hepatosyyteiksi ja solut infusoidaan porttilaskimon kautta potilaita. Seurannan kesto on 6 kuukautta siirron jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Potilailla, joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia, seerumin kolesterolitaso on erittäin korkea huolimatta siitä, että he saavat lipidejä alentavia lääkkeitä (esim. statiinit jne). Suurin osa tällaisista potilaista kuolee ennen 20-vuotiaana sydäninfarktiin jne. Ortotooppinen maksansiirto (OLT) on tehokas hoitomuoto ja voi alentaa heidän seerumin kolesteroliaan lähes normaalille tasolle (Bilheimer DW, N Engl J Med 1984; 311:1658 -64). Luovuttajan puute on suuri ongelma OLT:lle. Maksansiirto on vaihtoehto OLT:lle, joka voi auttaa selviytymään luovuttajaelimen puutteesta. On raportoitu erilaisten metabolisten maksahäiriöiden (kuten Crigler Najjarin oireyhtymän (Fox IJ et al.) onnistuneesta hoidosta. N Engl J Med 1998;338:1422-6), tekijä VII:n puutos (Dhawan A et ai. Transplantation 2004:78:1812-4), Glykogeenin varastointitauti tyyppi Ia (Muraca M, et ai. Lancet 2002;359:317-8) jne.) maksasolusiirrolla. Suurin ongelma hepatosyyttisiirrossa on, että hepatosyyttien lähde on hyvin rajallinen. Luuytimen kantasolut ovat mahdollinen hepatosyyttien lähde. Vaikka in vivo -järjestelmässä on kiistaa siitä, että jos kantasolut muuttuvat hepatosyyteiksi tai kantasolujen ja hepatosyyttien fuusio tapahtuu, in vitro -viljelyjärjestelmässä on dokumentoitu onnistunut ja tehokas mesenkymaalisten kantasolujen transdifferentioituminen hepatosyyteiksi. (Lee KD, et ai. Hepatology 2004;40:1275-1284; & Banas A, et ai. Hepatologia. 2007;46:219-28). Olemme jo osoittaneet, että mesenkymaalisten kantasolujen infuusio on turvallista ja mahdollista kirroosissa (Mohamadnejad M, et al. Arch Iran Med 2007; Lehdistössä). Tähän tutkimukseen otetaan mukaan 2 naispotilasta, joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia. ABO-yhteensopivien terveiden miespuolisten vapaaehtoisten, joilla on normaali lipidiprofiili, luuydin otetaan, sitten luuytimen mesenkymaalisia kantasoluja (MSC) viljellään ja sitten MSC:t trans-differentioidaan hepatosyyteiksi in vitro -viljelyjärjestelmässä. Sitten solut infusoidaan porttilaskimon kautta potilaisiin. Seurannan kesto on 6 kuukautta siirron jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Iran, islamilainen tasavalta
      • Tehran, Iran, islamilainen tasavalta, 14117-13135
        • Digestive Disease Research Center, Shariati Hospital, North Kargar Ave.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Nainen

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vaikea hyperkolesterolemia, joka ei reagoi lipidejä alentaviin aineisiin (esim. statiinit)
  • Jänneksantooman esiintyminen
  • Homotsygoottisen familiaalisen hyperkolesterolemian dokumentointi asianmukaisilla geneettisillä testeillä
  • Naispuolinen sukupuoli

Poissulkemiskriteerit:

  • Mies sukupuoli

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: A
Menettely: Solunsiirto
600 miljoonasta 1 miljardiin soluun infusoidaan porttilaskimon kautta 30 minuutin aikana. Infuusio tehdään kerran.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Seerumin kolesteroli- ja LDL-tasot
Aikaikkuna: 6 kuukautta
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Infusoitujen solujen seuranta
Aikaikkuna: Kuukausi 2 siirron jälkeen
Kuukausi 2 siirron jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Tehran

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Reza Malekzadeh, M.D., Digestive Disease Research Center, Medical Sciences/ Tehran University, Tehran, Iran
  • Opintojen puheenjohtaja: Hamid Goorabi, Phd, Royan Institute, Tehran, Iran
  • Päätutkija: Mehdi Mohamadnejad, M.D., Digestive Disease Research Center, Medical Sciences/ Tehran University, Tehran, Iran
  • Päätutkija: Hossein Baharvand, Phd, Department of Stem Cells, Royan Institute, Tehran, Iran

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. kesäkuuta 2007

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. toukokuuta 2008

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2008

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 9. elokuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. elokuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 13. elokuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 29. elokuuta 2008

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 28. elokuuta 2008

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. elokuuta 2008

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DDRC 85-15

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hyperkolesterolemia, perhe

Kliiniset tutkimukset Solunsiirto

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa