Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Komórki macierzyste szpiku kostnego jako źródło allogenicznej transplantacji hepatocytów w homozygotycznej rodzinnej hipercholesterolemii

28 sierpnia 2008 zaktualizowane przez: University of Tehran

Transdyferencjacja in vitro mezenchymalnych komórek macierzystych do hepatocytów i allogeniczne przeszczepienie hepatocytów pacjentom z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną

Pacjenci z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną mają bardzo wysoki poziom cholesterolu w surowicy pomimo przyjmowania leków obniżających stężenie lipidów (np. statyny itp.). Większość takich pacjentów umiera przed 20 rokiem życia z powodu zawału mięśnia sercowego itp. Skutecznym sposobem leczenia jest ortotopowe przeszczepienie wątroby (OLT). Przeszczep hepatocytów jest alternatywą dla OLT, która może pomóc przezwyciężyć niedobór narządów od dawców. Istnieją doniesienia o skutecznym leczeniu różnych rodzajów zaburzeń metabolicznych wątroby za pomocą przeszczepu hepatocytów. Głównym problemem związanym z przeszczepianiem hepatocytów jest to, że źródło hepatocytów jest bardzo ograniczone. Komórki macierzyste szpiku kostnego są potencjalnym źródłem hepatocytów. W systemie hodowli in vitro udokumentowano udaną i wydajną transdyferencjację mezenchymalnych komórek macierzystych do hepatocytów. Wykazaliśmy już, że infuzja mezenchymalnych komórek macierzystych jest bezpieczna i wykonalna w przypadku marskości wątroby (Mohamadnejad M i in. Arch Iran Med 2007; W prasie). W tym badaniu zostanie włączonych 2 pacjentów z homozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią. Pobrany zostanie szpik kostny od zdrowych ochotników o prawidłowym profilu lipidowym, następnie zostanie wyhodowana mezenchymalna komórka macierzysta szpiku kostnego (MSC), a następnie MSC zostaną poddane transróżnicowaniu do hepatocytów, a komórki zostaną podane przez żyłę wrotną do pacjenci. Okres obserwacji wyniesie 6 miesięcy po przeszczepie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną mają bardzo wysoki poziom cholesterolu w surowicy pomimo przyjmowania leków obniżających stężenie lipidów (np. statyny itp.). Większość takich pacjentów umiera przed 20 rokiem życia z powodu zawału mięśnia sercowego itp. Ortotopowe przeszczepienie wątroby (OLT) jest skutecznym sposobem leczenia i może obniżyć ich poziom cholesterolu w surowicy do poziomu zbliżonego do normalnego (Bilheimer DW, N Engl J Med 1984; 311:1658 -64). Niedobór narządów dawcy jest głównym problemem dla OLT. Przeszczep hepatocytów jest alternatywą dla OLT, która może pomóc w przezwyciężeniu niedoboru narządu dawcy. Istnieją doniesienia o skutecznym leczeniu różnych rodzajów zaburzeń metabolicznych wątroby (takich jak zespół Criglera Najjara (Fox IJ, et al. N Engl J Med 1998;338:1422-6), niedobór czynnika VII (Dhawan A i in. Transplantation 2004:78:1812-4), choroba spichrzeniowa glikogenu typu Ia (Muraca M, et al. Lancet 2002;359:317-8), itp.) przez przeszczep hepatocytów. Głównym problemem związanym z przeszczepianiem hepatocytów jest to, że źródło hepatocytów jest bardzo ograniczone. Komórki macierzyste szpiku kostnego są potencjalnym źródłem hepatocytów. Chociaż w systemie in vivo istnieje kontrowersja, że ​​jeśli komórki macierzyste ulegają transdyferencjacji do hepatocytów lub dochodzi do fuzji komórek macierzystych i hepatocytów, to jednak w systemie hodowli in vitro udokumentowano udaną i wydajną transdyferencjację mezenchymalnych komórek macierzystych do hepatocytów (Lee KD i in. Hepatologia 2004;40:1275-1284; & Banas A i in. Hepatologia. 2007;46:219-28). Wykazaliśmy już, że infuzja mezenchymalnych komórek macierzystych jest bezpieczna i wykonalna w przypadku marskości wątroby (Mohamadnejad M i in. Arch Iran Med 2007; W prasie). W tym badaniu zostaną uwzględnione 2 pacjentki z homozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią. Pobrany zostanie szpik kostny od zdrowych ochotników płci męskiej zgodnych z układem ABO o prawidłowym profilu lipidowym, a następnie wyhodowane zostaną mezenchymalne komórki macierzyste szpiku kostnego (MSC), a następnie MSC zostaną poddane transróżnicowaniu do hepatocytów w systemie hodowli in vitro. Następnie komórki zostaną podane pacjentom przez żyłę wrotną. Okres obserwacji wyniesie 6 miesięcy po przeszczepie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Iran (Islamska Republika
      • Tehran, Iran (Islamska Republika, 14117-13135
        • Digestive Disease Research Center, Shariati Hospital, North Kargar Ave.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Kobieta

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ciężka hipercholesterolemia niereagująca na leki obniżające stężenie lipidów (np. statyny)
  • Obecność Xanthoma ścięgna
  • Udokumentowanie homozygotycznej rodzinnej hipercholesterolemii za pomocą odpowiednich testów genetycznych
  • Płeć żeńska

Kryteria wyłączenia:

  • Męska płeć

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: A
Procedura: Przeszczep komórkowy
600 milionów do 1 miliarda komórek zostanie wprowadzonych przez żyłę wrotną w ciągu 30 minut. Infuzja zostanie wykonana jednorazowo.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Poziom cholesterolu i LDL w surowicy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Śledzenie komórek poddanych infuzji
Ramy czasowe: Miesiąc 2 po przeszczepie
Miesiąc 2 po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Tehran

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Reza Malekzadeh, M.D., Digestive Disease Research Center, Medical Sciences/ Tehran University, Tehran, Iran
  • Krzesło do nauki: Hamid Goorabi, Phd, Royan Institute, Tehran, Iran
  • Główny śledczy: Mehdi Mohamadnejad, M.D., Digestive Disease Research Center, Medical Sciences/ Tehran University, Tehran, Iran
  • Główny śledczy: Hossein Baharvand, Phd, Department of Stem Cells, Royan Institute, Tehran, Iran

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2008

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 sierpnia 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 sierpnia 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

13 sierpnia 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

29 sierpnia 2008

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 sierpnia 2008

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2008

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DDRC 85-15

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Przeszczep komórkowy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Myanmar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj