- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT00515307
Células madre de médula ósea como fuente de trasplante alogénico de hepatocitos en hipercolesterolemia familiar homocigota
28 de agosto de 2008 actualizado por: University of Tehran
Transdiferenciación in vitro de células madre mesenquimales a hepatocitos y trasplante alogénico de hepatocitos a pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigota
Los pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigota tienen niveles de colesterol sérico muy altos a pesar de recibir medicamentos para reducir los lípidos (p.
estatinas, etc.).
La mayoría de estos pacientes mueren antes de los 20 años debido a un infarto de miocardio, etc. El trasplante de hígado ortotópico (OLT) es un tratamiento eficaz para eso.
El trasplante de hepatocitos es una alternativa al TOH que puede ayudar a paliar la escasez de donantes de órganos.
Ha habido informes de tratamientos exitosos de diferentes tipos de trastornos hepáticos metabólicos mediante trasplante de hepatocitos.
El principal problema con el trasplante de hepatocitos es que la fuente de hepatocitos es muy limitada.
Las células madre de la médula ósea son la fuente potencial de hepatocitos.
En el sistema de cultivo in vitro se ha documentado la transdiferenciación exitosa y eficiente de células madre mesenquimales en hepatocitos.
Ya hemos demostrado que la infusión de células madre mesenquimales es segura y factible en la cirrosis (Mohamadnejad M, et al.
Arco Irán Med 2007; En prensa).
En este estudio se incluirán 2 pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigota.
Se tomará la médula ósea de voluntarios sanos con un perfil de lípidos normal, luego se cultivarán células madre mesenquimales (MSC) de la médula ósea, y luego las MSC se transdiferenciarán en hepatocitos, y las células se infundirán a través de la vena porta en los pacientes.
La duración del seguimiento será de 6 meses después del trasplante.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigota tienen niveles de colesterol sérico muy altos a pesar de recibir medicamentos para reducir los lípidos (p.
estatinas, etc.).
La mayoría de estos pacientes mueren antes de los 20 años debido a un infarto de miocardio, etc. El trasplante hepático ortotópico (OLT, por sus siglas en inglés) es un tratamiento eficaz y puede reducir el colesterol sérico a niveles casi normales (Bilheimer DW, N Engl J Med 1984; 311:1658 -64).
La escasez de órganos de donantes es un problema importante para la OLT.
El trasplante de hepatocitos es una alternativa al TOH que puede ayudar a paliar la escasez de donantes de órganos.
Ha habido informes de tratamientos exitosos de diferentes tipos de trastornos hepáticos metabólicos (como el síndrome de Crigler Najjar (Fox IJ, et al.
N Engl J Med 1998;338:1422-6), deficiencia del factor VII (Dhawan A et al.
Transplantation 2004:78:1812-4), Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo Ia (Muraca M, et al.
Lancet 2002;359:317-8), etc.) mediante trasplante de hepatocitos.
El principal problema con el trasplante de hepatocitos es que la fuente de hepatocitos es muy limitada.
Las células madre de la médula ósea son la fuente potencial de hepatocitos.
Aunque en el sistema in vivo existe la controversia de que si las células madre se transdiferencian en hepatocitos o se produce la fusión de células madre y hepatocitos, sin embargo, en el sistema de cultivo in vitro se ha documentado una transdiferenciación exitosa y eficiente de células madre mesenquimales en hepatocitos. (Lee KD, et al.
Hepatología 2004;40:1275-1284; & Banas A, et al.
hepatología.
2007;46:219-28).
Ya hemos demostrado que la infusión de células madre mesenquimales es segura y factible en la cirrosis (Mohamadnejad M, et al.
Arco Irán Med 2007; En prensa).
En este estudio se incluirán 2 pacientes mujeres con hipercolesterolemia familiar homocigota.
Se tomará la médula ósea de voluntarios masculinos sanos compatibles con ABO con un perfil de lípidos normal, luego se cultivarán células madre mesenquimales (MSC) de médula ósea y luego se transdiferenciarán las MSC en hepatocitos en el sistema de cultivo in vitro.
Luego, las células se infundirán a través de la vena porta a los pacientes.
La duración del seguimiento será de 6 meses después del trasplante.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
1
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Tehran, Irán (República Islámica de, 14117-13135
- Digestive Disease Research Center, Shariati Hospital, North Kargar Ave.
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Femenino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hipercolesterolemia severa que no responde a los agentes hipolipemiantes (p. estatinas)
- Presencia de xantoma tendinoso
- Documentación de hipercolesterolemia familiar homocigótica mediante pruebas genéticas adecuadas
- Genero femenino
Criterio de exclusión:
- Género masculino
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: A
|
Se infundirán de 600 millones a 1000 millones de células a través de la vena porta durante 30 minutos.
La infusión se hará una sola vez.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
---|---|
Niveles séricos de colesterol y LDL
Periodo de tiempo: 6 meses
|
6 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
---|---|
Seguimiento de las células infundidas
Periodo de tiempo: Mes 2 después del trasplante
|
Mes 2 después del trasplante
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Reza Malekzadeh, M.D., Digestive Disease Research Center, Medical Sciences/ Tehran University, Tehran, Iran
- Silla de estudio: Hamid Goorabi, Phd, Royan Institute, Tehran, Iran
- Investigador principal: Mehdi Mohamadnejad, M.D., Digestive Disease Research Center, Medical Sciences/ Tehran University, Tehran, Iran
- Investigador principal: Hossein Baharvand, Phd, Department of Stem Cells, Royan Institute, Tehran, Iran
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de junio de 2007
Finalización primaria (Actual)
1 de mayo de 2008
Finalización del estudio (Actual)
1 de junio de 2008
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de agosto de 2007
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de agosto de 2007
Publicado por primera vez (Estimar)
13 de agosto de 2007
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
29 de agosto de 2008
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de agosto de 2008
Última verificación
1 de agosto de 2008
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- DDRC 85-15
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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