骨髓干细胞作为纯合子家族性高胆固醇血症同种异体肝细胞移植的来源

纯合子家族性高胆固醇血症患者尽管接受了降脂药物（例如 他汀类药物等）。 此类患者大多因心肌梗塞等在 20 岁之前死亡。原位肝移植 (OLT) 是一种有效的治疗方法，可将其血清胆固醇降低至接近正常水平 (Bilheimer DW, N Engl J Med 1984; 311:1658 -64). 供体器官短缺是OLT的一大难题。 肝细胞移植是 OLT 的替代方法，可能有助于克服供体器官短缺的问题。 已有成功治疗不同种类的代谢性肝病（如 Crigler Najjar 综合征（Fox IJ，等人， N Engl J Med 1998;338:1422-6)，因子 VII 缺乏症（Dhawan A 等人。 Transplantation 2004:78:1812-4)，Ia 型糖原贮积病（Muraca M, et al. Lancet 2002;359:317-8), etc) 通过肝细胞移植。 肝细胞移植的主要问题是肝细胞来源非常有限。 骨髓干细胞是肝细胞的潜在来源。 尽管在体内系统中存在争议，即如果干细胞转分化为肝细胞或发生干细胞与肝细胞的融合，然而，在体外培养系统中，间充质干细胞成功且有效地转分化为肝细胞已被证明（李 KD，等。 肝病学 2004；40：1275-1284； & Banas A, 等人。 肝病学。 2007；46：219-28）。 我们已经证明输注间充质干细胞在肝硬化中是安全可行的（Mohamadnejad M, et al. Arch Iran Med 2007；在新闻）。 在这项研究中，将包括 2 名患有纯合子家族性高胆固醇血症的女性患者。 取血脂正常的ABO相容健康男性志愿者的骨髓，培养骨髓间充质干细胞（MSCs），然后在体外培养系统中转分化为肝细胞。 然后将细胞通过门静脉注入患者体内。 随访时间为移植后 6 个月。