ホモ接合性家族性高コレステロール血症における同種肝細胞移植のソースとしての骨髄幹細胞
2008年8月28日 更新者：University of Tehran
間葉系幹細胞の肝細胞へのインビトロ分化転換およびホモ接合性家族性高コレステロール血症患者への肝細胞の同種移植
ホモ接合型家族性高コレステロール血症患者は、脂質低下薬（例：脂質低下薬）を受けているにもかかわらず、血清コレステロール値が非常に高い。
スタチンなど）。
そうした患者さんの多くは心筋梗塞などにより20歳未満で亡くなり、その治療法として同所性肝移植（OLT）が有効です。
肝細胞移植は、OLT の代替手段であり、ドナー臓器の不足を克服するのに役立つ可能性があります。
肝細胞移植によるさまざまな種類の代謝性肝疾患の治療に成功したとの報告があります。
肝細胞移植の主な問題は、肝細胞の供給源が非常に限られていることです。
骨髄幹細胞は肝細胞の潜在的な供給源です。
インビトロ培養系では、間葉系幹細胞から肝細胞への効率的な分化転換が成功したことが記録されています。
我々は、間葉系幹細胞の注入が肝硬変において安全であり、実行可能であることをすでに示した（Mohamadnejad M, et al.
Arch Iran Med 2007;プレスで）。
この研究には、ホモ接合性家族性高コレステロール血症患者 2 名が含まれます。
正常な脂質プロファイルを持つ健康なボランティアの骨髄が採取され、骨髄間葉系幹細胞 (MSC) が培養され、MSC が肝細胞に分化転換され、細胞が門脈を通じて肝細胞に注入されます。患者たち。
追跡期間は移植後6か月です。
調査の概要
詳細な説明
ホモ接合型家族性高コレステロール血症患者は、脂質低下薬（例：脂質低下薬）を受けているにもかかわらず、血清コレステロール値が非常に高い。
スタチンなど）。
このような患者のほとんどは心筋梗塞などにより20歳未満で死亡する。同所性肝移植（OLT）は効果的な治療法であり、血清コレステロールを正常レベル近くまで低下させることができる（Bilheimer DW, N Engl J Med 1984; 311:1658）。 -64)。
ドナー臓器の不足はOLTにとって大きな問題です。
肝細胞移植は、OLT の代替手段であり、ドナー臓器の不足を克服するのに役立つ可能性があります。
さまざまな種類の代謝性肝障害（クリグラー・ナジャール症候群など）の治療に成功したという報告があります（Fox IJ, et al.
Ｎ Ｅｎｇｌ Ｊ Ｍｅｄ １９９８；３３８：１４２２－６）、第ＶＩＩ因子欠損症（Ｄｈａｗａｎ Ａ ｅｔ ａｌ．
Ｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎ ２００４：７８：１８１２−４）、糖原病Ｉａ型（Ｍｕｒａｃａ Ｍ、ｅｔ ａｌ．
Ｌａｎｃｅｔ ２００２；３５９：３１７－８）等）肝細胞移植による。
肝細胞移植の主な問題は、肝細胞の供給源が非常に限られていることです。
骨髄幹細胞は肝細胞の潜在的な供給源です。
in vivo 系では、幹細胞が肝細胞に分化転換するか、幹細胞と肝細胞の融合が起こるかについて議論がありますが、in vitro 培養系では、間葉系幹細胞から肝細胞への分化転換が成功して効率的に行われたことが記録されています。 (Lee KD, et al.
肝臓学 2004;40:1275-1284; & Banas A, et al.
肝臓学。
2007;46:219-28）。
我々は、間葉系幹細胞の注入が肝硬変において安全であり、実行可能であることをすでに示した（Mohamadnejad M, et al.
Arch Iran Med 2007;プレスで）。
この研究には、ホモ接合性家族性高コレステロール血症の女性患者 2 名が含まれます。
正常な脂質プロファイルを有する、ABO 適合性の健康な男性ボランティアの骨髄が採取され、次に骨髄間葉系幹細胞 (MSC) が培養され、次に MSC はインビトロ培養系で肝細胞に分化転換されます。
その後、細胞は門脈を通じて患者に注入されます。
追跡期間は移植後6か月です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
1
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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-
-
Tehran、イラン・イスラム共和国、14117-13135
- Digestive Disease Research Center, Shariati Hospital, North Kargar Ave.
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
女性
説明
包含基準:
- 脂質低下剤に反応しない重度の高コレステロール血症（例： スタチン系）
- 腱黄色腫の存在
- 適切な遺伝子検査によるホモ接合型家族性高コレステロール血症の記録
- 女性の性別
除外基準:
- 男性の性別
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：あ
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6億から10億個の細胞が30分かけて門脈から注入されます。
点滴は1回となります。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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血清コレステロールおよびLDLレベル
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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注入された細胞の追跡
時間枠：移植後2ヶ月目
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移植後2ヶ月目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディチェア：Reza Malekzadeh, M.D.、Digestive Disease Research Center, Medical Sciences/ Tehran University, Tehran, Iran
- スタディチェア：Hamid Goorabi, Phd、Royan Institute, Tehran, Iran
- 主任研究者：Mehdi Mohamadnejad, M.D.、Digestive Disease Research Center, Medical Sciences/ Tehran University, Tehran, Iran
- 主任研究者：Hossein Baharvand, Phd、Department of Stem Cells, Royan Institute, Tehran, Iran
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2007年6月1日
一次修了 (実際)
2008年5月1日
研究の完了 (実際)
2008年6月1日
試験登録日
最初に提出
2007年8月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2007年8月9日
最初の投稿 (見積もり)
2007年8月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2008年8月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2008年8月28日
最終確認日
2008年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- DDRC 85-15
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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